美FDA首度批准本土基因疗法
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2003年6月17日
据美国生物科技网BIO.COM(2003/06/05)报道，由美国北卡罗来纳大学医学院(University of North Carolina School of Medicine)所设计的一种基因疗法已经于日前经过美国FDA核准使用。
这个基因疗法所治疗的疾病是Canavan氏症(Canavan disease)，它是一种罕见的儿童神经遗传疾病。这种疾病的起因是由于某个清除细胞废物的基因损毁所致。它会导致脑白质的死亡，在幼儿早期就会造成心智障碍、运动功能丧失、不正常的肌肉颤动、异常的大头症等等。目前该疾病尚无标准疗法，患有该症的儿童通常在10岁之前就会死亡。
主持该研究的Paola Leone博士和他的同仁所设计的基因疗法是利用一种改造过的腺病毒(adeno-associated viru(AAV)将病患缺损的这个基因，直接在头盖骨上打洞后注入脑细胞中。送入的基因之后便会制造出他们所缺少的酶，这个基因的效果大约可以维持数个月。这个临床疗法是美国FDA首度核准美国的学术研究单位的基因疗法。研究人员表示，虽然这个疗法能够真正治愈该病症的可能性不高，但是他们希望能够减缓病情的进展。Samulski博士表示，他们也将利用核磁共振造影术(NMR)观察该疗法的效果。, 百拇医药
这个基因疗法所治疗的疾病是Canavan氏症(Canavan disease)，它是一种罕见的儿童神经遗传疾病。这种疾病的起因是由于某个清除细胞废物的基因损毁所致。它会导致脑白质的死亡，在幼儿早期就会造成心智障碍、运动功能丧失、不正常的肌肉颤动、异常的大头症等等。目前该疾病尚无标准疗法，患有该症的儿童通常在10岁之前就会死亡。
主持该研究的Paola Leone博士和他的同仁所设计的基因疗法是利用一种改造过的腺病毒(adeno-associated viru(AAV)将病患缺损的这个基因，直接在头盖骨上打洞后注入脑细胞中。送入的基因之后便会制造出他们所缺少的酶，这个基因的效果大约可以维持数个月。这个临床疗法是美国FDA首度核准美国的学术研究单位的基因疗法。研究人员表示，虽然这个疗法能够真正治愈该病症的可能性不高，但是他们希望能够减缓病情的进展。Samulski博士表示，他们也将利用核磁共振造影术(NMR)观察该疗法的效果。, 百拇医药