基因治疗安全性受到质疑
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6月12日科学家宣布，采用逆转录病毒作载体的基因治疗，在安全方面可能有问题。
基因治疗是使用载体(通常是病毒，但也不一定是病毒)将正常基因导入病人的细胞内。如果它正常发挥作用，病毒将其DNA和新基因导入病人的染色体，纠正病人的遗传缺陷。
今年年初，美国食品与药物管理局(FDA)终止了某些基因治疗试验。因为在用基因工程免疫细胞支持骨髓功能的基因治疗试验中，2例法国男孩患了白血病。研究人员使用经过基因修饰的病毒，将患儿所缺乏的产生白细胞的基因导入其体内。该研究共纳入11例先天性免疫缺陷的男孩，10例患儿疗效显著。
这2例白血病的出现促使研究者推测，试验中使用的逆转录病毒载体可能被整合在促癌基因附近。逆转录病毒到底被永久整合在人类基因组的什么部位？美国马里兰人类基因组研究所Burgess等对2种逆转录病毒进行了研究。研究结果6月12日发表在Science (2003 300∶ 1749上。
Burgess等对基因治疗中最常使用的一种逆转录病毒——鼠白血病病毒(MLV，一种可感染人类细胞的小鼠病毒)进行了检查。导致2例患儿发生白血病的法国研究中使用的就是MLV。他们还检查了另外一种逆转录病毒——HIV-1。
Burgess等检查了903种MLV整合和379种HIV-1整合方式。结果发现这二种病毒的整合结果完全不同，这是预先没有料到的。
HIV-1可整合至基因的任何部位，而MLV整合至重要调节序列所在基因的起始部位。
该研究的主要发现是，病毒按非随机方式整合入基因序列，似乎每种病毒的整合方式并不相同。因此，Burgess等认为，目前无法预测某种逆转录病毒载体的基因治疗安全性。
Burgess等指出，以前的假设是，整合按随机方式进行，病毒整合至DNA编码危险部位的几率很小。显然，事实并非如此。
更重要的是，该研究结果似乎和发生在上述2例白血病患儿身上的事情完全一致。
Burgess等说：“导致这2例白血病发病的整合，与我们在MLV中确定的易整合位点分布完全符合。因此，基因治疗的危险肯定比最初预料的大。”
Burgess等说，该研究第一次提供了2种病毒的大量整合部位证据，并证明，这2种病毒的表现很不相同，将它们用于基因治疗有内在危险。他们建议：“使用任何新载体前，都应先确定其易整合部位分布概况，这有助于确定该载体的整合倾向和相对危险。”
Burgess等认为，此新发现有可能使基因治疗遭受挫折，因为能替代逆转录病毒作载体的并不多。人们对逆转录病毒载体的研究较深入，而对其他载体的了解较少。后者的问题可能比逆转录病毒还大。
最后，他补充说：“虽然逆转录病毒作为载体有危险，但现在它仍最有前途。”, 百拇医药