罕见病药的未来
http://www.100md.com
2003年7月5日
在过去的20年中，FDA已批准了238种罕见病药，用以治疗1100多万例罕见病患者。
罕见病药的定义是其所治疗的疾病的患者总数不足20万人，或在FDA批准后七年内没有利润的药物。FDA鼓励开发罕见病药的措施是：临床研究费用50%免税；免征申请费(约50万美元)；七年独家销售权；及FDA给予临床研究补贴金(三年内每年最高多达30万美元)。
从新世纪科学驱动看，罕见病药的趋势有：小人群的疾病或患者特效药；更多“治愈”和更少长期治疗药物；及更多公共投资的信息量。
罕见病药物性质也在变化。越来越多的是以基因组学、单克隆抗体及酶替代治疗品等生物技术产品通过新系统如药物/衔接物配合体复合物或磁靶向载体进行输送等形式出现的进展。, http://www.100md.com
罕见病药的定义是其所治疗的疾病的患者总数不足20万人，或在FDA批准后七年内没有利润的药物。FDA鼓励开发罕见病药的措施是：临床研究费用50%免税；免征申请费(约50万美元)；七年独家销售权；及FDA给予临床研究补贴金(三年内每年最高多达30万美元)。
从新世纪科学驱动看，罕见病药的趋势有：小人群的疾病或患者特效药；更多“治愈”和更少长期治疗药物；及更多公共投资的信息量。
罕见病药物性质也在变化。越来越多的是以基因组学、单克隆抗体及酶替代治疗品等生物技术产品通过新系统如药物/衔接物配合体复合物或磁靶向载体进行输送等形式出现的进展。, http://www.100md.com