风湿性疾病新疗法——3、造血干细胞移植治疗风湿性疾病
造血干细胞移植(HSCT)传统上用于治疗急性白血病、淋巴瘤等危及生命的疾病。随着技术方法的不断成熟和安全性的提高，已成为难治性AID的治疗手段。
目前，国际公认AID的HSCT首选自体外周血干细胞移植PBSCT。自1997年第1例系统性红斑狼疮(SLE)患者接受HSCT以来，截止到2002年4月，在EBMT/EULAR注册的接受PBSCT的AID患者已达427例，这些患者多数得到了较长期的缓解，也有部分复发。但无论如何，对于传统治疗方法无效的难治性AID来说，HSCT仍是最有希望的治疗措施。
淋巴细胞介导的异常的自身免疫反应是AID发病的重要因素，而HSCT治疗AID的合理性即在于此类疾病产生自身免疫的发病机制、疾病对免疫抑制剂的治疗反应性以及干细胞回输后的免疫重建。由于AID的发病机制并非单因素的，移植后患者的APC MHCII基因型、骨髓微环境及生存环境未改变 因此疾病仍有复发可能。HSCT后病情复发可能还有以下原因：自身攻击的淋巴细胞克隆继续存活；自身反应的淋巴细胞克隆再回输；患者原有自身抗原的持续刺激等。这些问题的解决尚有待于更深更广的研究。
我院自1999年始开展应用HSCT治疗难治性AID，接受此项治疗的为常规治疗效果不佳而无不可逆性内脏功能受损的患者。入选标准包括：年龄≤60岁；患者为复发性、难治性AID，经正规治疗6个月或6个月以上无效或病情反复；无严重的不可逆的内脏器官受损：(1)心：左室射血分数(EF)≥45%，(2)肺：肺功能检查示通气及弥散功能正常，(3)肾：血肌酐(Cr)≤1.5 mg/dk，肌酐清除率(CCr)>55 mk/min，(4)肝：肝功能指标正常，(5)骨髓造血功能正常。
目前我院已有20例AID患者接受了HSCT治疗，包括SLE 、RA、干燥综合征(SS)等，其中大部分是SLE患者。
所有SLE患者除1例死于移植后巨细胞病毒感染外，其余的在移植后半年内病情均保持平稳，无狼疮活动表现，疾病活动指数(SLE-DAI)均低于4分。目前已有6例SLE患者移植后随访满2年，病情均无复发。2例患者复发后对常规激素和免疫抑制剂治疗反应良好，这与移植前对治疗不敏感的情况不同。
1例难治性RA患者接受了HSCT，至今已随访25个月，能从事正常工作，生活质量明显提高。1例SS患者在接受移植后口眼干症状减轻，ESR、γ球蛋白降至正常，唇腺活检示灶性淋巴细胞浸润消失。目前随访已达45个月，病情稳定。
随着国内外在HSCT领域研究的逐渐深入及移植患者疗效、安全性资料的不断积累，相信此方法将得以逐渐完善，为重症AID患者的治疗带来新的希望。
编后 “风湿病”专题报道活动到本期将暂告一段落。不少读者通过电话或电子邮件来函，对这一宣传和普及风湿病知识新形式倍加赞赏，认为这对唤起临床工作者对风湿病学的重视颇有帮助，并希望有机会与撰稿专家进一步沟通。借此机会，我们谨向各位专家、众多热心读者及支持本次活动的中美天津史克制药有限公司表示衷心感谢。, 百拇医药(北京协和医院风湿免疫科 冷晓梅 赵岩 唐福林)
目前，国际公认AID的HSCT首选自体外周血干细胞移植PBSCT。自1997年第1例系统性红斑狼疮(SLE)患者接受HSCT以来，截止到2002年4月，在EBMT/EULAR注册的接受PBSCT的AID患者已达427例，这些患者多数得到了较长期的缓解，也有部分复发。但无论如何，对于传统治疗方法无效的难治性AID来说，HSCT仍是最有希望的治疗措施。
淋巴细胞介导的异常的自身免疫反应是AID发病的重要因素，而HSCT治疗AID的合理性即在于此类疾病产生自身免疫的发病机制、疾病对免疫抑制剂的治疗反应性以及干细胞回输后的免疫重建。由于AID的发病机制并非单因素的，移植后患者的APC MHCII基因型、骨髓微环境及生存环境未改变 因此疾病仍有复发可能。HSCT后病情复发可能还有以下原因：自身攻击的淋巴细胞克隆继续存活；自身反应的淋巴细胞克隆再回输；患者原有自身抗原的持续刺激等。这些问题的解决尚有待于更深更广的研究。
我院自1999年始开展应用HSCT治疗难治性AID，接受此项治疗的为常规治疗效果不佳而无不可逆性内脏功能受损的患者。入选标准包括：年龄≤60岁；患者为复发性、难治性AID，经正规治疗6个月或6个月以上无效或病情反复；无严重的不可逆的内脏器官受损：(1)心：左室射血分数(EF)≥45%，(2)肺：肺功能检查示通气及弥散功能正常，(3)肾：血肌酐(Cr)≤1.5 mg/dk，肌酐清除率(CCr)>55 mk/min，(4)肝：肝功能指标正常，(5)骨髓造血功能正常。
目前我院已有20例AID患者接受了HSCT治疗，包括SLE 、RA、干燥综合征(SS)等，其中大部分是SLE患者。
所有SLE患者除1例死于移植后巨细胞病毒感染外，其余的在移植后半年内病情均保持平稳，无狼疮活动表现，疾病活动指数(SLE-DAI)均低于4分。目前已有6例SLE患者移植后随访满2年，病情均无复发。2例患者复发后对常规激素和免疫抑制剂治疗反应良好，这与移植前对治疗不敏感的情况不同。
1例难治性RA患者接受了HSCT，至今已随访25个月，能从事正常工作，生活质量明显提高。1例SS患者在接受移植后口眼干症状减轻，ESR、γ球蛋白降至正常，唇腺活检示灶性淋巴细胞浸润消失。目前随访已达45个月，病情稳定。
随着国内外在HSCT领域研究的逐渐深入及移植患者疗效、安全性资料的不断积累，相信此方法将得以逐渐完善，为重症AID患者的治疗带来新的希望。
编后 “风湿病”专题报道活动到本期将暂告一段落。不少读者通过电话或电子邮件来函，对这一宣传和普及风湿病知识新形式倍加赞赏，认为这对唤起临床工作者对风湿病学的重视颇有帮助，并希望有机会与撰稿专家进一步沟通。借此机会，我们谨向各位专家、众多热心读者及支持本次活动的中美天津史克制药有限公司表示衷心感谢。, 百拇医药(北京协和医院风湿免疫科 冷晓梅 赵岩 唐福林)