骨髓增生异常综合征的治疗进展(2)
不同危险组的积分：1)低度，0；2)中度-1，0.5-1.0；3)中度-2，1.5-2.0；4)高度≥2.5。核型：1)好，正常或有以下几种之一核型改变：-Y，del(5q),del(20q)；2)坏：复杂(≥3种异常核型改变)或7号染色体异常；3)中等，介于二者这间。细胞减少：1)Hb9/L；3)plt9/L。
不同危险组的中数自下而上及25%患者转为白血病的生存期，见表3。
对IPSS评价：迄今能准确判断MDS预后一个标准，但因我国MDS发病年龄较轻，尚须在实际应用中观察。
四、治疗
治疗主要原则取决于患者能受益，改善症状或延长存期。应结合患者IPSS或FAB后分期、年龄、对生活质量要求、经济能力综合判断定出适宜方案。
, http://www.100md.com
(一)疗效标准 目前国内外尚无统一判断MDS疗效标准，因而造成各家报道疗效不一，差异较大，不好判定疗效，以下介绍国外常用的判定MDS的疗效标准：
1、欧洲MDS协作组标准：
1)完全缓解：血红蛋白>120g/L，粒细胞>1.5×109/L，血小板>×109/L，骨髓原始细胞1%，骨髓原始细胞明显减少不再增加，肿大脏器缩小至少50%以上。
3)微效：血红蛋白比治疗前增加20g/L，粒细胞增加1×109/L，血小板增加20×109/L，输血次数减少50%以上，外周血、骨髓原始细胞无增加；上述5项指标中达到3项或3项以上。
4)稳定：无变化。
5)恶化：血细胞减少加重，外周血原始细胞>5%，骨髓原始细胞>30%及任何指标符合进展。
, 百拇医药
(二)观察对症治疗：对于部分仅有轻、中度贫血，IPSS属低危患者又能较好的耐受贫血的患者可不予治疗或仅在贫血伴有临床症时对症输血和红细胞，其它对症治疗方法还有：1)补充叶酸、Vit.B121-2个月，作为排除巨幼细胞贫血的一个可靠指标。极个别MDS患者可能有效。2)大剂量VitB6：50-100mg，一日3次，对少数RA或RARS患者可能有效。
(三)刺激造血药物：适用于伴有血细胞减少的RA、RARS及原始细胞比例低的RAEB型，即IPSS低危、中危-1型患者。但这类药物有效率不高，多在20%左右或以下。
1、雄激素：雄激素进入人体内经过还原酶作用生成5α，5β二种二氢睾丸酮，5α睾丸酮可刺激肾脏促红细胞生成素(EPO)分泌增加，5β睾丸酮可促使静止期造血干细胞向对EPO有反应阶段分化。同时睾丸酮增强造血细胞对EPO的反应性，促进骨髓造血。常用以下2种剂量：1)康力龙：化学结构为17β羟基-17α甲基雄甾烃-吡唑，剂量：6-μg/日。疗程3-12个月。有效率20%。副作用：肝功能损伤，血清转氨酶升高。但停药后大多恢复正常。女性患者可有男性化、停经表现。2)丹那唑：为一种人工合成的雄激素，有抑制免疫作用，剂量：600-800mg/日，疗程3 ～6个月。有效率低于康力龙，但少数对康力龙无效者可能有效。副作用与康力龙相似。
2、肾上腺皮质激素：刺激造血的机制目前尚不清楚，可能皮质激素提高机体新陈代谢率，促进EPO分泌及抑制对造血有害的自身免疫机制有关。常用药物有以下2种：1)强的松：剂量1mg/kg/日，疗程3个月以上，有效率低于10%。对少数患者有效。副作用：长期应用肾上腺皮质激素可进一步降低MDS患者免疫力，易于合并感染，此外，激素可诱发糖尿病，溃疡出血及水钠潴留。, 百拇医药(陈书长)
不同危险组的中数自下而上及25%患者转为白血病的生存期，见表3。
对IPSS评价：迄今能准确判断MDS预后一个标准，但因我国MDS发病年龄较轻，尚须在实际应用中观察。
四、治疗
治疗主要原则取决于患者能受益，改善症状或延长存期。应结合患者IPSS或FAB后分期、年龄、对生活质量要求、经济能力综合判断定出适宜方案。
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(一)疗效标准 目前国内外尚无统一判断MDS疗效标准，因而造成各家报道疗效不一，差异较大，不好判定疗效，以下介绍国外常用的判定MDS的疗效标准：
1、欧洲MDS协作组标准：
1)完全缓解：血红蛋白>120g/L，粒细胞>1.5×109/L，血小板>×109/L，骨髓原始细胞1%，骨髓原始细胞明显减少不再增加，肿大脏器缩小至少50%以上。
3)微效：血红蛋白比治疗前增加20g/L，粒细胞增加1×109/L，血小板增加20×109/L，输血次数减少50%以上，外周血、骨髓原始细胞无增加；上述5项指标中达到3项或3项以上。
4)稳定：无变化。
5)恶化：血细胞减少加重，外周血原始细胞>5%，骨髓原始细胞>30%及任何指标符合进展。
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(二)观察对症治疗：对于部分仅有轻、中度贫血，IPSS属低危患者又能较好的耐受贫血的患者可不予治疗或仅在贫血伴有临床症时对症输血和红细胞，其它对症治疗方法还有：1)补充叶酸、Vit.B121-2个月，作为排除巨幼细胞贫血的一个可靠指标。极个别MDS患者可能有效。2)大剂量VitB6：50-100mg，一日3次，对少数RA或RARS患者可能有效。
(三)刺激造血药物：适用于伴有血细胞减少的RA、RARS及原始细胞比例低的RAEB型，即IPSS低危、中危-1型患者。但这类药物有效率不高，多在20%左右或以下。
1、雄激素：雄激素进入人体内经过还原酶作用生成5α，5β二种二氢睾丸酮，5α睾丸酮可刺激肾脏促红细胞生成素(EPO)分泌增加，5β睾丸酮可促使静止期造血干细胞向对EPO有反应阶段分化。同时睾丸酮增强造血细胞对EPO的反应性，促进骨髓造血。常用以下2种剂量：1)康力龙：化学结构为17β羟基-17α甲基雄甾烃-吡唑，剂量：6-μg/日。疗程3-12个月。有效率20%。副作用：肝功能损伤，血清转氨酶升高。但停药后大多恢复正常。女性患者可有男性化、停经表现。2)丹那唑：为一种人工合成的雄激素，有抑制免疫作用，剂量：600-800mg/日，疗程3 ～6个月。有效率低于康力龙，但少数对康力龙无效者可能有效。副作用与康力龙相似。
2、肾上腺皮质激素：刺激造血的机制目前尚不清楚，可能皮质激素提高机体新陈代谢率，促进EPO分泌及抑制对造血有害的自身免疫机制有关。常用药物有以下2种：1)强的松：剂量1mg/kg/日，疗程3个月以上，有效率低于10%。对少数患者有效。副作用：长期应用肾上腺皮质激素可进一步降低MDS患者免疫力，易于合并感染，此外，激素可诱发糖尿病，溃疡出血及水钠潴留。, 百拇医药(陈书长)