20世纪80年代以前的临床实践大多数是以经验和推论为基础，即根据某一药物对某些临床指标(不包含预后指标)，如血压、血流动力学、血液生化指标(血糖、血脂等)、室性早搏或非持续性室性心动过速等的作用来推论其对疾病的治疗作用。进行这种有关药物的临床研究，仅需一个或少数几个中心，入选数十至几百名病人，在数周至数月内即可完成。例如使用硝苯地平治疗高血压，经观察，它可有效降低血压，又无对肝、肾、骨髓等脏器的毒性作用，大多数病人可以耐受，便可认为它是安全有效的降压药物而被广泛应用。
80年代以来，一些国际大规模随机双盲、有安慰剂或相关药物(或器具)作为对照的前瞻性临床试验的结果表明，药物对上述选用的评价药物临床指标的作用并不能平行反映它们对病人预后的影响，并且有些对上述临床指标有显著治疗作用的药物，反而增加病人死亡率，使预后恶化 ......
80年代以来，一些国际大规模随机双盲、有安慰剂或相关药物(或器具)作为对照的前瞻性临床试验的结果表明，药物对上述选用的评价药物临床指标的作用并不能平行反映它们对病人预后的影响，并且有些对上述临床指标有显著治疗作用的药物，反而增加病人死亡率，使预后恶化 ......