血小板生成素(TPO)基因可治疗血小板减少症
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2003年10月22日
由北京大学血研所承担的国家“九五”科技攻关课题“血小板减少症的生物治疗新方法研究”日前得出结论，TPO基因治疗血小板减少症的路子可行。他们将以昆虫杆状病毒为载体，由四环素系统调控的TPO基因用电脉冲刺激介导的裸质粒肌肉注射法注入小鼠体内，实现了TPO基因在小鼠体内高效、稳定的表达，使其外周血小板计数升高至正常小鼠的2～3倍。
北京大学血研所教授王德炳率领课题组在国内首次对TPO基因治疗进行了探索。他们在国内首先完成全长人TPOcDNA的克隆，并先后在大肠杆菌、酵母及CHO细胞中成功表达具有活性的基因重组人TPO；筛选获得稳定产生抗TPO单克隆抗体的细胞株；应用四环素调控系统，在国内外首次建立CHO-Tet-On等细胞株，成功完成了TPO基因表达调控的体外研究，通过培养基中的强力霉素，定量、可逆性调控TPO基因在细胞中表达的时间和水平；在国内外首次以BacMam杆状病毒作为基因治疗的载体，获得可在哺乳动物细胞高效表达TPO的昆虫病毒株，并应用电脉冲刺激介导的裸质粒肌肉注射法，实现了TPO基因在小鼠体内的高效、稳定表达。
据专家介绍，TPO基因治疗适用于恶性肿瘤、白血病化疗后因血小板减少症需要重建造血功能的病人，使用后无血液制品导致的合并症，在将来过渡到临床后可提高癌症病人对化疗的耐受性，提高治愈率，延长病人的生存期。, http://www.100md.com
北京大学血研所教授王德炳率领课题组在国内首次对TPO基因治疗进行了探索。他们在国内首先完成全长人TPOcDNA的克隆，并先后在大肠杆菌、酵母及CHO细胞中成功表达具有活性的基因重组人TPO；筛选获得稳定产生抗TPO单克隆抗体的细胞株；应用四环素调控系统，在国内外首次建立CHO-Tet-On等细胞株，成功完成了TPO基因表达调控的体外研究，通过培养基中的强力霉素，定量、可逆性调控TPO基因在细胞中表达的时间和水平；在国内外首次以BacMam杆状病毒作为基因治疗的载体，获得可在哺乳动物细胞高效表达TPO的昆虫病毒株，并应用电脉冲刺激介导的裸质粒肌肉注射法，实现了TPO基因在小鼠体内的高效、稳定表达。
据专家介绍，TPO基因治疗适用于恶性肿瘤、白血病化疗后因血小板减少症需要重建造血功能的病人，使用后无血液制品导致的合并症，在将来过渡到临床后可提高癌症病人对化疗的耐受性，提高治愈率，延长病人的生存期。, http://www.100md.com