基因治疗 前景依然光明
人类与疾病的斗争从来没有停止过，随着DNA分子双螺旋结构的发现，人类对疾病的认识和治疗开始进入分子水平，基因治疗从此应运而生。
全新的治疗手段
基因治疗或基因疗法是从20世纪80年代发展起来的最具革命性的医疗技术。有别于目前多数其它诊疗技术手段，基因疗法是针对疾病的根源而不是表现的症状来治疗疾病的。起初，人们最简单的想法是当人生病时，也就是说基因坏掉时，如能修复它或补给正常的基因，则就可治疗疾病。因此，基因疗法被定义为“利用遗传工程技术将基因送入病人体内，以治疗疾病的医疗行为”。理论上讲，从遗传性疾病到癌症，从感染性疾病到心血管疾病……，基因治疗几乎无所不能。
基因治疗所采用的方式归纳起来可分为“ex vivo”与“in vivo”两种。“ex vivo”是指从病人身上取出特定的病变细胞，施以基因工程技术改造。比如取出血友病人的细胞，向其中加入血友病人缺乏的正常基因，再将经过“更新”的细胞移植入病人体内，从而起到治疗疾病的作用。但这种疗法必须具备的条件是：细胞不会受到排斥并能执行正常的功能，同时植入的细胞是安全的，不会无限制地增生而成为恶性细胞。另一种“in vivo”方式则是将治疗病人的基因经由遗传工程技术处理后，直接注射入病人身体内。
, 百拇医药
世界上第一个正式被批准用于基因治疗的病例是先天性腺苷脱氨酶(ADA)缺乏症。ADA缺乏症是一种罕见的遗传病，患者没有正常的ADA基因，缺陷的基因使患者不能产生功能性ADA酶。ADA缺乏的孩子一出生就有严重的免疫缺陷，十分容易受到感染，并随时有生命危险。1990年9月美国Blaese博士成功地将正常的人的ADA基因植入ADA缺乏症病人的淋巴结内，完成世界上首例基因治疗试验。在此后十几年中，基因治疗在临床上的试验和应用越来越多。
安全性与伦理受到挑战
没有人否认基因治疗必将在疾病的治疗及预防中引起一次重要的革命，但1999年9月《自然》杂志公布的首例基因治疗失败的事件却令世界舆论哗然。美国亚利桑那州18岁的高中毕业生泽西·杰辛格因患乌氨酸氨甲酰基转移酶OTC部分缺失症，在宾夕法尼亚大学接受基因治疗4天后，因发烧、凝血障碍而死亡。从此基因疗法安全性成为公众最为关注的问题，人们不禁要问，基因治疗研究还要不要坚持下去。
, http://www.100md.com
针对这一事件，为进一步加强临床试验监察力度，2000年3月7日，美国食品与药品监督管理局(FDA)和美国国立卫生研究院(NIH)公布了两项新措施：一是制定基因治疗临床试验检查计划；二是定期开办基因治疗安全性专题研讨会。目前，世界各国对基因治疗产品、方法等的安全性与质量控制都采取了严格的措施和周密的临床前研究与评价。研究人员认为，只要严格按照规程操作，基因疗法是安全的。在临床上，目前大约已有数千位病人接受了基因治疗，其安全性也在严格的监控下逐渐获得认可。
基因疗法另一个棘手的问题是由此带来的伦理学问题。围绕基因治疗可能带来的社会和伦理问题的争论从来就没有停止过，有人认为，人类基因治疗技术如果轻率地使用的话将产生巨大的危害。如有的科学家担心，生殖系统的基因治疗将有可能永久地改变某个个体后代的遗传结构，因此人类的基因库也将会受到永久的影响，而在操作过程中一旦发生技术或判断上的失误，将会导致大范围的影响。
但更多的学者强调，任何新的治疗方法都不可能没有风险，新技术、新药物等在给病人带来利益的同时，也会带来包括危及生命的风险。正因如此，人们在不断强调尽快完善基因治疗临床试验法则，加大政府的临床监察力度的同时，并没有放弃基因治疗试验的努力，并一次又一次地点燃了公众对基因治疗的希望。
, http://www.100md.com
肿瘤未来的克星
人们一直热衷于基因疗法的研究，其目的当然并不是只想治疗好几个免疫缺陷症的病人，而真正的目的是要攻克21世纪人类健康的头号“杀手”——肿瘤。
对肿瘤发生的认识是一个极为复杂的过程，分子生物学研究发现有许多基因的突变会导致肿瘤的发生，如乳腺癌的发生至少与20个基因缺失有关。基因疗法用于治疗肿瘤的设想是，癌细胞本身是可以被机体的免疫系统清除的，但由于病人身体状况不好而无法发挥免疫力，这时如果供给人体可以增强免疫力的外源基因，那么癌细胞就可以被清除了。科学家们认为，肿瘤基因疗法受到的最大的挑战是，送入的基因是否只针对癌细胞而不损害体内的正常细胞，基因治疗是否可被调控，而不会出现无法收拾的情况，癌细胞是否能全部被清除，真正做到“斩草除根”。由于许多癌症病人无法接受手术、放疗或化疗的治疗，因此基因疗法有可能成为挽救他们生命的唯一选择。
21世纪肿瘤的基因治疗将会在以下几个方面取得突破。一是通过植入多种抑癌基因，抑制癌症的发生、发展和转移；二是抑制癌基因的应用，抑制那些致癌基因的表达，通过干扰癌基因的转录和翻译，发挥抑癌作用；三是增强肿瘤细胞的免疫原性，通过对肿瘤组织进行细胞因子修饰，刺激免疫系统产生对肿瘤细胞的溶解和排斥反应；四是基因置换和基因补充，通过整合抑癌基因抑制肿瘤生长，或导入“自杀基因”杀伤癌细胞。
基因治疗作为一项全新的疾病治疗手段已经显现出强大的发展势头。近十年来，世界各国已有近400个基因治疗方案获得批准开始用于临床，“人类基因组计划”的实施以及所取得的成果，不仅使人类更加清楚地了解自身，而且为基因诊断和基因治疗的研究、开发与产业化奠定了基础。科学家乐观地估计，在21世纪的前十年将会有少数基因治疗临床试验方案取得疗效，第一批基因治疗的产品可能上市。随着基因导入系统、表达调控元件以及新的治疗基因的发现，恶性肿瘤等疾病的基因治疗将会成为目前众多疑难病治疗的重要组成部分，并在防止肿瘤的转移、复发等方面发挥重要的作用。随着电脉冲技术的完善和表达调控系统的突破，基因药物将成为基因工程领域的重要竞争者，毫无疑问更多的疑难病患者将成为基因疗法的受益者，基因治疗前景依然光明。, http://www.100md.com(吴晓洋)
全新的治疗手段
基因治疗或基因疗法是从20世纪80年代发展起来的最具革命性的医疗技术。有别于目前多数其它诊疗技术手段，基因疗法是针对疾病的根源而不是表现的症状来治疗疾病的。起初，人们最简单的想法是当人生病时，也就是说基因坏掉时，如能修复它或补给正常的基因，则就可治疗疾病。因此，基因疗法被定义为“利用遗传工程技术将基因送入病人体内，以治疗疾病的医疗行为”。理论上讲，从遗传性疾病到癌症，从感染性疾病到心血管疾病……，基因治疗几乎无所不能。
基因治疗所采用的方式归纳起来可分为“ex vivo”与“in vivo”两种。“ex vivo”是指从病人身上取出特定的病变细胞，施以基因工程技术改造。比如取出血友病人的细胞，向其中加入血友病人缺乏的正常基因，再将经过“更新”的细胞移植入病人体内，从而起到治疗疾病的作用。但这种疗法必须具备的条件是：细胞不会受到排斥并能执行正常的功能，同时植入的细胞是安全的，不会无限制地增生而成为恶性细胞。另一种“in vivo”方式则是将治疗病人的基因经由遗传工程技术处理后，直接注射入病人身体内。
, 百拇医药
世界上第一个正式被批准用于基因治疗的病例是先天性腺苷脱氨酶(ADA)缺乏症。ADA缺乏症是一种罕见的遗传病，患者没有正常的ADA基因，缺陷的基因使患者不能产生功能性ADA酶。ADA缺乏的孩子一出生就有严重的免疫缺陷，十分容易受到感染，并随时有生命危险。1990年9月美国Blaese博士成功地将正常的人的ADA基因植入ADA缺乏症病人的淋巴结内，完成世界上首例基因治疗试验。在此后十几年中，基因治疗在临床上的试验和应用越来越多。
安全性与伦理受到挑战
没有人否认基因治疗必将在疾病的治疗及预防中引起一次重要的革命，但1999年9月《自然》杂志公布的首例基因治疗失败的事件却令世界舆论哗然。美国亚利桑那州18岁的高中毕业生泽西·杰辛格因患乌氨酸氨甲酰基转移酶OTC部分缺失症，在宾夕法尼亚大学接受基因治疗4天后，因发烧、凝血障碍而死亡。从此基因疗法安全性成为公众最为关注的问题，人们不禁要问，基因治疗研究还要不要坚持下去。
, http://www.100md.com
针对这一事件，为进一步加强临床试验监察力度，2000年3月7日，美国食品与药品监督管理局(FDA)和美国国立卫生研究院(NIH)公布了两项新措施：一是制定基因治疗临床试验检查计划；二是定期开办基因治疗安全性专题研讨会。目前，世界各国对基因治疗产品、方法等的安全性与质量控制都采取了严格的措施和周密的临床前研究与评价。研究人员认为，只要严格按照规程操作，基因疗法是安全的。在临床上，目前大约已有数千位病人接受了基因治疗，其安全性也在严格的监控下逐渐获得认可。
基因疗法另一个棘手的问题是由此带来的伦理学问题。围绕基因治疗可能带来的社会和伦理问题的争论从来就没有停止过，有人认为，人类基因治疗技术如果轻率地使用的话将产生巨大的危害。如有的科学家担心，生殖系统的基因治疗将有可能永久地改变某个个体后代的遗传结构，因此人类的基因库也将会受到永久的影响，而在操作过程中一旦发生技术或判断上的失误，将会导致大范围的影响。
但更多的学者强调，任何新的治疗方法都不可能没有风险，新技术、新药物等在给病人带来利益的同时，也会带来包括危及生命的风险。正因如此，人们在不断强调尽快完善基因治疗临床试验法则，加大政府的临床监察力度的同时，并没有放弃基因治疗试验的努力，并一次又一次地点燃了公众对基因治疗的希望。
, http://www.100md.com
肿瘤未来的克星
人们一直热衷于基因疗法的研究，其目的当然并不是只想治疗好几个免疫缺陷症的病人，而真正的目的是要攻克21世纪人类健康的头号“杀手”——肿瘤。
对肿瘤发生的认识是一个极为复杂的过程，分子生物学研究发现有许多基因的突变会导致肿瘤的发生，如乳腺癌的发生至少与20个基因缺失有关。基因疗法用于治疗肿瘤的设想是，癌细胞本身是可以被机体的免疫系统清除的，但由于病人身体状况不好而无法发挥免疫力，这时如果供给人体可以增强免疫力的外源基因，那么癌细胞就可以被清除了。科学家们认为，肿瘤基因疗法受到的最大的挑战是，送入的基因是否只针对癌细胞而不损害体内的正常细胞，基因治疗是否可被调控，而不会出现无法收拾的情况，癌细胞是否能全部被清除，真正做到“斩草除根”。由于许多癌症病人无法接受手术、放疗或化疗的治疗，因此基因疗法有可能成为挽救他们生命的唯一选择。
21世纪肿瘤的基因治疗将会在以下几个方面取得突破。一是通过植入多种抑癌基因，抑制癌症的发生、发展和转移；二是抑制癌基因的应用，抑制那些致癌基因的表达，通过干扰癌基因的转录和翻译，发挥抑癌作用；三是增强肿瘤细胞的免疫原性，通过对肿瘤组织进行细胞因子修饰，刺激免疫系统产生对肿瘤细胞的溶解和排斥反应；四是基因置换和基因补充，通过整合抑癌基因抑制肿瘤生长，或导入“自杀基因”杀伤癌细胞。
基因治疗作为一项全新的疾病治疗手段已经显现出强大的发展势头。近十年来，世界各国已有近400个基因治疗方案获得批准开始用于临床，“人类基因组计划”的实施以及所取得的成果，不仅使人类更加清楚地了解自身，而且为基因诊断和基因治疗的研究、开发与产业化奠定了基础。科学家乐观地估计，在21世纪的前十年将会有少数基因治疗临床试验方案取得疗效，第一批基因治疗的产品可能上市。随着基因导入系统、表达调控元件以及新的治疗基因的发现，恶性肿瘤等疾病的基因治疗将会成为目前众多疑难病治疗的重要组成部分，并在防止肿瘤的转移、复发等方面发挥重要的作用。随着电脉冲技术的完善和表达调控系统的突破，基因药物将成为基因工程领域的重要竞争者，毫无疑问更多的疑难病患者将成为基因疗法的受益者，基因治疗前景依然光明。, http://www.100md.com(吴晓洋)