沙利度胺可使原发性骨髓纤维化获得长期缓解清髓性移植
美国梅奥医院的Mesa等报告，沙利度胺治疗可以使原发性骨髓纤维化(MMM)获得较长时间的缓解。
研究人员将36例确诊MMM的病人(中位年龄65岁，中位病程36个月)分为2组，一组(n＝15)接受沙利度胺单药治疗，起始剂量200 mg/d，后逐渐增量；另一组(n＝21)接受小剂量沙利度胺(50 mg/d)联合3个月泼尼松治疗，中位随访时间24个月(19～55个月)。结果显示，治疗总有效率为53%(19/36)。治疗前有27例以贫血为主要表现(Hb<100 g/L；15例依赖红细胞输注)者中，16例(59%)有效，5例病人不再依赖输血。13例伴有血小板减少的病人，治疗后10例(77%)血小板计数上升超过50%。32例病人可触及脾脏肿大，治疗后仅5例(16%)脾脏缩小超过50%。随访终止时14例(39%)死于疾病或并发症，其余病人存活。在治疗有效的19例病人中，4例死于疾病进展。存活病人中，13例中断沙利度胺治疗(疾病进展2例，药物毒性2例，不愿继续治疗9例)；2例病人坚持沙利度胺治疗(50 mg/d)，分别持续缓解18个月和24个月。自动停药的9例病人中，7例未再接受任何治疗，中位缓解期为17个月；2例从大剂量沙利度胺改为小剂量治疗，仍有一定疗效。整个研究过程中未发现沙利度胺有长期毒副作用。
该研究表明，单用沙利度胺或联合泼尼松治疗MMM疗效较为持久，随着剂量增加沙利度胺的毒副作用也有所增加，但未发现这些病毒存在长期影响。, 百拇医药(高磊 摘译自ASH 2004 abstract 104)
研究人员将36例确诊MMM的病人(中位年龄65岁，中位病程36个月)分为2组，一组(n＝15)接受沙利度胺单药治疗，起始剂量200 mg/d，后逐渐增量；另一组(n＝21)接受小剂量沙利度胺(50 mg/d)联合3个月泼尼松治疗，中位随访时间24个月(19～55个月)。结果显示，治疗总有效率为53%(19/36)。治疗前有27例以贫血为主要表现(Hb<100 g/L；15例依赖红细胞输注)者中，16例(59%)有效，5例病人不再依赖输血。13例伴有血小板减少的病人，治疗后10例(77%)血小板计数上升超过50%。32例病人可触及脾脏肿大，治疗后仅5例(16%)脾脏缩小超过50%。随访终止时14例(39%)死于疾病或并发症，其余病人存活。在治疗有效的19例病人中，4例死于疾病进展。存活病人中，13例中断沙利度胺治疗(疾病进展2例，药物毒性2例，不愿继续治疗9例)；2例病人坚持沙利度胺治疗(50 mg/d)，分别持续缓解18个月和24个月。自动停药的9例病人中，7例未再接受任何治疗，中位缓解期为17个月；2例从大剂量沙利度胺改为小剂量治疗，仍有一定疗效。整个研究过程中未发现沙利度胺有长期毒副作用。
该研究表明，单用沙利度胺或联合泼尼松治疗MMM疗效较为持久，随着剂量增加沙利度胺的毒副作用也有所增加，但未发现这些病毒存在长期影响。, 百拇医药(高磊 摘译自ASH 2004 abstract 104)