基因工程与医药创新

http://www.100md.com 2004年3月29日 中国医药网

     自上世纪40-50年代间相继发现青霉素等系列抗生素，甾体激素和维生素等生物合成药物已形成了生物医药新领域。由于它们卓越的疗效和巨大的经济效益，兴起了现代新生物技术的大发展，特别是70年代基因的发现，重组DNA的获得成功，震动了医学、农业、畜牧业等整个生命学科，开创了人为的控制生命和育种新领域――基因工程，在生命学科总领域中成为最活跃，进展最快的学科。到80年代，已有以基因工程合成首个人体活性蛋白的多肽重组胰岛素，并很快地投向市场应用。自1993年以来至今仅十年内，仅以美国、日本和中国三个国家为例，已研制成功约300多项新的基因工程药物，有的已投向市场，有的已被批准分别进入Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期临床试验；发展之神速不仅为医药开发空前未有，在整个科学发展史上来说也是罕见的。揭开生命的奥秘，掌握了基因重组的秘密。人类基因组蕴藏有人类生、老、病、死的遗传密码；破译这些信息将为诊断各种疾病，研制新药和新的有效疗法带来一场大革命，破译人类遗传密码和掌握基因重组不亚于人类登上月球的“阿波罗计划”。

    1990年成立国际“人类基因组计划”，由美国、英国、日本、法国、德国和中国等六国家所计划组成历时15年，投资30亿美元，规定人类基因组成果为全人类共同享有。在各国科学家努力已于2001年6月26日已宣布绘制出人类基因组框架图；人类基因组共有32亿个碱基对，包含有大约3―4万个蛋白编码基因；替医药创新带来了无限广阔天地。不少科学家认为：如果20世纪是机械和物理大发展的世纪，那么21世纪无疑将是生命学科大显身手的时代。

    人类基因组框架图获得后，预计，到2003年能完成人类基因卡；2007年人类可能用基因疗法治愈进行性肌萎缩和高血压等疾病，并可找到治疗艾滋病的方法；到2010年预防乙型肝炎，疟疾和早老年痴呆症，也将成为可能，至2019年通过基因治疗4000种遗传疾病中1000种有希望治愈；同时，基因工程还能在心脏中培养新的血管来阻塞肿瘤血管的生长，利用干细胞创新的器官，甚至可能调整细胞老化的原始基因密码，从而延缓人的衰老，延长人的自然寿命。

    我国对人类基因组计划起步较早，在863计划中中华民族基因组内若干基因结构的研究，对我国重要的疾病如高血压、糖尿病、肿瘤(肝癌、血管癌、鼻咽癌和白血病等)相关基因的研究取得了重要的进展。1999年9月自我国参加国际合作研究计划，负责测定人类基因全部序列的1%，也就是3号染色体上的3000万个碱基对，仅用了半年时间我国就出色地完成了所承担的任务。2002年4月14-17日又在我国上海召开2002年全人类基因组大会，这是对我国从事生命科学家努力的肯定；全会召开说明一个关键转折即基因组研究已从大规模的测序转向诊断和治疗息息相关的功能研究 ......