http://www.100md.com
据报道,8月1日,Celltech公司和Aetelion公司宣布它们共同研制的Zavesca(miglustat)胶囊获得FDA批准,成为第一个治疗1型高歇氏病(Gaucher's
disease)的口服制剂。高歇氏病这种罕见病是一种是因葡萄糖脑苷酶缺陷所致的隐性遗传性代谢病,主要侵犯肝、脾、淋巴结、肺及骨髓等单核巨噬细胞系统,全球约有1万名患者。
disease)的口服制剂。高歇氏病这种罕见病是一种是因葡萄糖脑苷酶缺陷所致的隐性遗传性代谢病,主要侵犯肝、脾、淋巴结、肺及骨髓等单核巨噬细胞系统,全球约有1万名患者。