台北消息:庞贝氏症酵素替代疗法发明者台湾地区“中研院”陈桓崇最近透露,该疗法已进行全球第三期临床试验,证明
疗效良好,可望在2006年初正式上市。
@0/#.6, 百拇医药
庞贝氏症是一种糖类代谢疾病,患者因肝糖不能转化
葡萄糖,无法产生能量,导致四肢
无力,并有
呼吸困难和
心脏衰竭的
症状。据介绍,庞贝氏症患者一岁以前夭折的比例高达90%,两岁以前夭折的比例为100%。台湾每年有10至20个新生儿患此症。
@0/#.6, 百拇医药
陈桓崇用10年时间研发的酵素替代疗法已在美国、欧洲和亚洲对50多名患者进行第三期临床试验。美国最早用这一方法治疗的小孩现在已经4岁多,外表与一般小孩没有两样。