利用因特网提高新药开发的成功率
安德逊咨询公司对七大制药公司和关键法规管理部门100多位研究与开发、法规管理、销售和信息技术主管人员作了调查并对结果进行了分析。在此基础上为希望达到它们设定目标的企业提出了三个宏观战略。它们是：形成一个能利用更深层科学知性和引伸消费者需求的稳定新产品流、通过在较早阶段确定将能为病人提供最大差别价值的产品来改善投资管理和改进经营效率。
新的千年，许多制药公司尤其是大型研究型企业纷纷将它们的发展战略定在增加每年上市新产品平均数目[世界头15家制药公司传统上平均每年推出一个新化学实体(NEC)]的目标上，由于即使在今天高度成功的行业环境下，也只有不到25%的新产品超过5亿美元的峰销售额(这是现时研究与开发投资的一般可接受的回报指标)，所以企业不得不计划在今年底推出3个NCE，到2008年达到4个，从而为企业的持续强劲增长提供一个发展平台，到2008年，达到10%的岁入复合年增长率。过去十年，得益于药物开发效率的提高和改变临床试验进行及向消费者传递医疗信息方式的网络技术，药物开发和审批的时间已缩短了30%，这种趋势还会持续。到2008年，企业希望将药物的发现/临床前研究时间缩短46%、Ⅰ/Ⅱa期缩短40%、Ⅱb/Ⅲ期和法规(申请和审批)过程缩短27%。同时使化合物从发现到上市的成功率从现在的10% 提高到2008年的接近30%。
, 百拇医药
这个重点的转移部分将以具有巨大市场潜力的更复杂的疾病作为靶的，但另一方 面，这需要制订更广泛和更长远但对临床预后影响较小肯定性的开发计划。科学的进步正导致化合物筛查方法的改进，但它的反面是更多的药物将仅在对临床预后知之有 限的情况下开始人临床研究。报告提到最多的是，下一个创新药物的新边疆是中枢神 经系统(CNS)疾病，而能满足消费者需求的生活方式药物也被高度看好。药物基因组 学这个新学科受到广泛的重视，尤其是它在开发“定制”药物方面的潜能。但总的来说，再一个十年或更长的时间内预计它对市场不会有突出的冲击。主要的障碍是基因 型和表型之间的关系复杂和难于转译成药物产出战略。此外，还将会出现病人的隐私 权问题。临床开发早期阶段将会越来越象发现，而不是开发过程。
为了达到这个产品开发(从而是岁入增长)的目标，企业必须从单个产品的销售转向以全球“经销/专卖权”为重点的结构，将后续产品和服务提供统一管理。将这个 雄心勃勃的目标转变为成功的新产品/岁入流不仅需要新开发能力，而且需要能对成 本升高和价格下降作出应答的新经营模式。在短期，企业正在确定更高的销售额指标和在化合物选择过程的早期进行市场深入分析，以提高每个NCE的平均销售额，产生 更多的“超级品牌”。在长期，企业希望通过针对病人亚群定制(产品定制)的方式 提高化合物的价值。
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在“超级品牌”模式中，开发化合物的数目要增加50%，并采用更严格的商业指标使得留在较低销售额档次的产品只占37% 的比例。也就是说，只开发那些具高销售 额潜能的化合物。Ⅰ期临床试验的成功率必须从1.1/10个进入临床开发的NCE提高到2 .1(即从11%提高到21%)，这样可使每个NCE的平均营业额提高到6.4亿美元。按照“超 级品牌”模式，预测2008年一家公司的营业额为250亿美元，相当于复合年增长率12% 。开发成本(按占销售额的百分数计算)将从10%降至6%项目。在临床设计、加快病人 选录和采用电子数据资料等运作上的改进，可使每 个NCE上市的时间从6.3年缩短为5.6年。这种模式的未来机会将存在于越来越复杂的疾病领域。此模式具有可根据需要增大项目规模和成本并同时保持总开发费用低于销 售额10%的灵活性。它清楚地显示，在选择开发化合物的决策过程中，成功发现加上 早期市场分析和高销售额指标所产生的明显价值。
根据更为保守的产品定制模式，每年推出新产品的数目必须翻两番，而每个NC E的平均销售额将由于产品是为病人定制的，加上补贴的压力和其它限制而减半。总 的市场规模将会翻番，但平均销售额/NCE将降至3.2亿美元。这种模式的成功率(从发现到上市)为28%，高于“超级品牌”模式，但预测2008年营业额为181亿美元，相当 于复合年增长率8.5%。开发成本从10%降至8%。这个模式在很大程度上依赖经营改进的成功实施，如应用因特网的能力、尽早选择有胜算的产品和采用“快速后续产品” (即迅速用相关化合物接替它自己的创新NCE，以适应不同的病人群)。这个模式的NCE 上市平均时间为5.1年。此模式清楚地显示，在销售额压力减少的情况下，提高成功 率以达到良好商业效果所产生的巨大价值。
, http://www.100md.com
报告认为，因特网的应用将把临床试验从烦琐的日常文书工作和病人选录工作转 变为高效率的电子通讯交换、数据分析和新药申请的快速审批。因此，成功的产品开发将取决于因特网的有效利用，并受5个关键基元所推动，即
-公司应意识到知情和积极参与的消费者对药物的开发者、法规制订者和医疗保健支付者正产生越来越大的影响。
-制药公司通过治疗知识、深入了解病人的需求和与消费者及医疗保健提供者的对话所掌握的疾病类别“所有权”。
-用于改进产品选择、临床试验设计和法规结果的科学知识。
-利用网源伙伴来理顺和加快临床试验和资料管理的电子辅助临床试验模式和
-加快成本-效益产品开发和世界范围推出的全球法规环境。
此外，报告还提出公司应遵循的5项建议即，从产品驱动向病人驱动的战略转移 、重点改进成功率、建立一个能将形成的科学知识转换成医学成果的机构、重新设计 临床试验过程和支持一个全球性法规框架。这些结果和结论不仅有助于制药公司和法 规管理部门重新评价它们目前的计划，而且也提出了一个急需改变的意识。, http://www.100md.com
新的千年，许多制药公司尤其是大型研究型企业纷纷将它们的发展战略定在增加每年上市新产品平均数目[世界头15家制药公司传统上平均每年推出一个新化学实体(NEC)]的目标上，由于即使在今天高度成功的行业环境下，也只有不到25%的新产品超过5亿美元的峰销售额(这是现时研究与开发投资的一般可接受的回报指标)，所以企业不得不计划在今年底推出3个NCE，到2008年达到4个，从而为企业的持续强劲增长提供一个发展平台，到2008年，达到10%的岁入复合年增长率。过去十年，得益于药物开发效率的提高和改变临床试验进行及向消费者传递医疗信息方式的网络技术，药物开发和审批的时间已缩短了30%，这种趋势还会持续。到2008年，企业希望将药物的发现/临床前研究时间缩短46%、Ⅰ/Ⅱa期缩短40%、Ⅱb/Ⅲ期和法规(申请和审批)过程缩短27%。同时使化合物从发现到上市的成功率从现在的10% 提高到2008年的接近30%。
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这个重点的转移部分将以具有巨大市场潜力的更复杂的疾病作为靶的，但另一方 面，这需要制订更广泛和更长远但对临床预后影响较小肯定性的开发计划。科学的进步正导致化合物筛查方法的改进，但它的反面是更多的药物将仅在对临床预后知之有 限的情况下开始人临床研究。报告提到最多的是，下一个创新药物的新边疆是中枢神 经系统(CNS)疾病，而能满足消费者需求的生活方式药物也被高度看好。药物基因组 学这个新学科受到广泛的重视，尤其是它在开发“定制”药物方面的潜能。但总的来说，再一个十年或更长的时间内预计它对市场不会有突出的冲击。主要的障碍是基因 型和表型之间的关系复杂和难于转译成药物产出战略。此外，还将会出现病人的隐私 权问题。临床开发早期阶段将会越来越象发现，而不是开发过程。
为了达到这个产品开发(从而是岁入增长)的目标，企业必须从单个产品的销售转向以全球“经销/专卖权”为重点的结构，将后续产品和服务提供统一管理。将这个 雄心勃勃的目标转变为成功的新产品/岁入流不仅需要新开发能力，而且需要能对成 本升高和价格下降作出应答的新经营模式。在短期，企业正在确定更高的销售额指标和在化合物选择过程的早期进行市场深入分析，以提高每个NCE的平均销售额，产生 更多的“超级品牌”。在长期，企业希望通过针对病人亚群定制(产品定制)的方式 提高化合物的价值。
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在“超级品牌”模式中，开发化合物的数目要增加50%，并采用更严格的商业指标使得留在较低销售额档次的产品只占37% 的比例。也就是说，只开发那些具高销售 额潜能的化合物。Ⅰ期临床试验的成功率必须从1.1/10个进入临床开发的NCE提高到2 .1(即从11%提高到21%)，这样可使每个NCE的平均营业额提高到6.4亿美元。按照“超 级品牌”模式，预测2008年一家公司的营业额为250亿美元，相当于复合年增长率12% 。开发成本(按占销售额的百分数计算)将从10%降至6%项目。在临床设计、加快病人 选录和采用电子数据资料等运作上的改进，可使每 个NCE上市的时间从6.3年缩短为5.6年。这种模式的未来机会将存在于越来越复杂的疾病领域。此模式具有可根据需要增大项目规模和成本并同时保持总开发费用低于销 售额10%的灵活性。它清楚地显示，在选择开发化合物的决策过程中，成功发现加上 早期市场分析和高销售额指标所产生的明显价值。
根据更为保守的产品定制模式，每年推出新产品的数目必须翻两番，而每个NC E的平均销售额将由于产品是为病人定制的，加上补贴的压力和其它限制而减半。总 的市场规模将会翻番，但平均销售额/NCE将降至3.2亿美元。这种模式的成功率(从发现到上市)为28%，高于“超级品牌”模式，但预测2008年营业额为181亿美元，相当 于复合年增长率8.5%。开发成本从10%降至8%。这个模式在很大程度上依赖经营改进的成功实施，如应用因特网的能力、尽早选择有胜算的产品和采用“快速后续产品” (即迅速用相关化合物接替它自己的创新NCE，以适应不同的病人群)。这个模式的NCE 上市平均时间为5.1年。此模式清楚地显示，在销售额压力减少的情况下，提高成功 率以达到良好商业效果所产生的巨大价值。
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报告认为，因特网的应用将把临床试验从烦琐的日常文书工作和病人选录工作转 变为高效率的电子通讯交换、数据分析和新药申请的快速审批。因此，成功的产品开发将取决于因特网的有效利用，并受5个关键基元所推动，即
-公司应意识到知情和积极参与的消费者对药物的开发者、法规制订者和医疗保健支付者正产生越来越大的影响。
-制药公司通过治疗知识、深入了解病人的需求和与消费者及医疗保健提供者的对话所掌握的疾病类别“所有权”。
-用于改进产品选择、临床试验设计和法规结果的科学知识。
-利用网源伙伴来理顺和加快临床试验和资料管理的电子辅助临床试验模式和
-加快成本-效益产品开发和世界范围推出的全球法规环境。
此外，报告还提出公司应遵循的5项建议即，从产品驱动向病人驱动的战略转移 、重点改进成功率、建立一个能将形成的科学知识转换成医学成果的机构、重新设计 临床试验过程和支持一个全球性法规框架。这些结果和结论不仅有助于制药公司和法 规管理部门重新评价它们目前的计划，而且也提出了一个急需改变的意识。, http://www.100md.com