基因疗法治疗肌肉萎缩
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2004年8月4日
据美国BIOCOMPARE科技新闻网(2004/7/29)报道，研究人员发现，一项用于基因疗法的运送系统，能逆转老鼠肌肉营养萎缩症中，肌肉损坏的过程。华盛顿大学的 Jeffrey S. Chamberlain 教授说：“我们的研究首次发现，新的 dystrophin 基因能以安全且简易的方式，送至受肌肉萎缩症影响老鼠的全身。运送系统是研发此病症基因疗法的主要关键。”
此研究利用特殊的 AAV(adeno-associated virus) 载体，其能进入肌肉细胞而不会引发免疫反应。此运送系统同时使用 VEGF 生长因素，以帮助基因物质穿透进入肌肉。
Duchenne 肌肉萎缩症发生率约为3000五1%。其在基因方面的异常使得 dystrophin 蛋白质无法产生，缺乏此蛋白质时，肌肉衰弱，使患者无法存活。
Chamberlain 说：“通过注射带有 dystrophin 基因的 AAV 载体进入血液，我们可将 dystrophin 送至成年老鼠的各骨骼肌和心肌。结果发现，这些老鼠全身的萎缩症状明显获得改善。”
此成果显示，将来或可引入不同基因至肌肉中以治疗其它疾病。基因疗法将可增强因癌症或老年而衰弱的肌肉，或是治疗心脏疾病。Chamberlain 则表示，此结果仅针对老鼠，目前他们正在收集资料，希望能获准进行人类试验，以确定对人类肌肉的安全性。, http://www.100md.com
此研究利用特殊的 AAV(adeno-associated virus) 载体，其能进入肌肉细胞而不会引发免疫反应。此运送系统同时使用 VEGF 生长因素，以帮助基因物质穿透进入肌肉。
Duchenne 肌肉萎缩症发生率约为3000五1%。其在基因方面的异常使得 dystrophin 蛋白质无法产生，缺乏此蛋白质时，肌肉衰弱，使患者无法存活。
Chamberlain 说：“通过注射带有 dystrophin 基因的 AAV 载体进入血液，我们可将 dystrophin 送至成年老鼠的各骨骼肌和心肌。结果发现，这些老鼠全身的萎缩症状明显获得改善。”
此成果显示，将来或可引入不同基因至肌肉中以治疗其它疾病。基因疗法将可增强因癌症或老年而衰弱的肌肉，或是治疗心脏疾病。Chamberlain 则表示，此结果仅针对老鼠，目前他们正在收集资料，希望能获准进行人类试验，以确定对人类肌肉的安全性。, http://www.100md.com