美国新药政策启示录
作者：不详 来源：不详
在美国，每天有超过7万名科学家在新药研发公司的实验室里辛勤劳作。为了研制出能够令人类战胜疾病保持健康的新药，他们不惜花费长达数十年的时间与精力。长期以来，这些科学家从事着科学发现最前沿的工作，并使美国新药研发科技水平处于世界领先地位。
根据美国科学基金的数据，新药开发已成为美国所有研发项目中密集程度最大的领域之一。
美国制药工业是拥有最多科学家的行业之一，整个行业的兴衰成败在很大程度上依赖于这些学者在研究领域的突破能力.从构想一种新的治疗手段到实验性产品最终获得FDA批准，制药公司平均耗费10～15年的时间和8亿美元的资金。2003年，全球共投入330亿美元用于新药开发，同比2002年增长7个百分点，而绝大部分的研发负担都落在了美国头上。
市场竞争激励新药研发
, 百拇医药
美国的新药研发项目逐年增长，美国之所以在新药研发上长期领先于世界水平是由于美国人在传统上非常崇尚创新。而政府在政策制订方面也为发明和创造者提供了适宜的环境。当中两个最重要的政策是完全自由竞争的市场经济环境和专利保护。这些激励政策是科学研究工作得以持续、有力开展的保障。同时，美国还通过制订医保计划和引入通用名药物参与市场竞争，促使民众更好地获得药物。
医药市场繁荣的竞争环境为制药公司的科学家们研制新药带来了源源不断的动力。在长达数十年大手笔的新药研发投入后，他们成为找寻靶向新药的第一人并得到了应有的回报。
药品定价的完全市场化保证那些拥有成功发明的制药公司获得足够的资金展开新一轮的研究工作。而在许多国家，政府部门对处方药的价格都实行控制，这样一来，不仅挫伤了创新的激情，还阻挡了国民获得疗效更好的新药的机会。例如，在许多政府控制处方药价格的欧洲国家，病人为了等一个新药上市，往往需要两年的时间，就在他们对新药“望眼欲穿”的同时，一些极为官僚的政府人员还在为定价水平的高低举棋不定。因此，那些危在旦夕的病人不得不远赴美国寻求治疗，否则只能干等。药价即使定下来，部分国家医保系统也会阻挠民众购买新药。
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专利保护鼓励创新
促进新药研发的另一个重要原因是，政府承认专利保护是激励创新和鼓舞研发者更好地与公众分享发明成果的保证。亚伯拉罕·林肯的名言是对专利最好的诠释，他在就任美国总统前一年就曾经表示：“专利制度……是对发明者的保护，在有限的时间内授予发明者对其发明使用的独占权，藉此为那些优秀人才的创造激情提供动力，从而获得更多有用的新产品。”
这是一个伟大的声明，它充分表示了专利保护的重要性。必须说明的是，我们并不能把专利看作一种简单的“垄断”。由于专利药仍然参与和其他同类产品的市场竞争，专利药通常要和它的同类药品做一个安全性和疗效的比对，因此专利药最终仍将服从市场竞争的结果。专利制度、完善的法律及市场体系，可以共同促进制药工业参与社会性的公共卫生管理，并将成本效益最佳的新技术贡献与社会大众。
现在，几乎所有的新药和新疫苗都是由以盈利为目的的制药公司开发，而新药的研发又是一项高风险和高投入的工作，因此它必须依靠强有力的充分的知识产权保护。一个新药要最终走入市场，它必须克服以下障碍：
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首先，该化合物必须能够被专利保护。就这一点而言，新药开发者往往需要花费大量时间、精力和资源来完成这一要求(如产品的新颖性和实用性)。
其次，新药必须达到安全性、疗效和质量的高标准要求。而有关这方面的试验是非常耗时和昂贵的。
最后，新药研发必须建立在产品上市后研发投资可以成功收回的基础上。由于制药公司是自负盈亏的独立企业，因此，制药公司的产品销售收入不仅应当支付产品自身的研发费用，还要为正在研究的产品，甚至是将来不可能上市的在研产品提供财政支持(1000个在研产品大约有999个最终不能上市)，同时产品的销售收入还应当为产品自身的更新换代的研究工作提供资金。
虽然专利制度和后两点并没有直接关系，但专利制度的确保障了制药工业对成千上万种新化合物的研究工作，激励了制药业的创新行为。此外，专利制度还帮助了制药业在每个前景良好的新产品上平均吸收了数亿美元的科研投资。根据美国政府的一项研究，如今工业化国家在新药研发上的费用已经大大超过了10年前(发展中国家的新药研发费用仍然是非常之少，但是，由于发展中国家劳动力成本低廉，因此即使是根据国际标准的临床研究，其费用在发展中国家也要便宜得多)。
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印度的新药开发战略
发展中国家如何开发新药？如今，这已经成为发展中国家制药界普遍考虑的问题，特别是在与中国国情类似的印度。一些印度制药公司高层的重要执行官认为，发展中国家新药研发的机遇将来自于做好以下工作：
1.研发本国高发病率疾病的新药。
2.利用临床费用低的优势，积极从事临床研究工作和其他相关工作。
3.发展本国企业积极参与国际市场的竞争。
此外，一位印度制药公司的高级执行官描述了印度新药开发新战略：
1.不再通过反相工程来开发新产品(对于从合法渠道取得的产品进行破解秘方、解剖结构等，从而获知产品技术秘密的一种方法)。
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2.开始发展基础性研究工作。
3.只要有益于研发工作，各类研发资源均可入股。
4.对设施进行改造(如药品生产采用国际化的GMP标准)。
5.发展和跨国公司的战略联合。
印度制药界专家的启示十分有益，同时根据中国的实际国情，建议从以下方面入手，鼓励我国的新药创新行为：
改革新药保护与审批体系
虽然我国已有了以《专利法》为基础的专利保护法律体系，但仍应当制订专门针对药品知识产权保护的法规细则，以此加强改革后的《药品注册办法》的可操作性。事实上，我国制药行业中很多工艺改革的成果都具有新颖性与创新性的特征，但企业往往因意识不强或担心维权成本高而放弃申请专利的机会。虽然目前跨国公司在知识产权方面比我们有着很大的优势，但更应该看到保护知识产权的根本目的在于保护我们自己的知识产权，随着中国医药工业的做大做强，它将成为我国医药行业实现真正创新的支柱。
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与此同时，应当不断改进新药评审程序，减少其中的多余环节和重复工作。我们可以参照1990年成立的国际协调组织(ICH)所推荐的各种标准(如GLP、GCP等)，因为它的目标正在于推动新药研发和注册的效率。不仅如此，标准的提高可以淘汰目前市场上水平低的新药研发公司，同时它也将成为中国医药新产品进入全球市场的通行证。
扶植专业性强的新药开发公司
随着我国研发标准的提高，目前研发领域内的很多小规模研究公司已与此很不相称。但是，这些小公司并非一无是处，其中部分公司擅长化学药物合成，部分公司擅长制剂开发，部分则有着丰富的临床研究经验。因此，国家可以引导有一技之长的小型研发公司成为一个在某一研发过程中特定领域内的专业公司。这些公司将依托知识产权保护的法律体系，通过技术转让受益并最终生存。通过走专业化道路，这些公司将提高效率，同时将可以减少重复投资而带来的损失，最终聚沙成塔形成一条研发链。
集中力量和资本参与新药研发工作
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医药创新离不开临床研究水平的提高。以国外的经验来看，即使新药研发的主导力量来自于制药工业界，但制药界往往也需要和公共的科研机构合作，美国国家卫生研究院(NIH)就是一个很好的例子，它主要从事新药的基础临床研究工作。它的研究成果被制药公司进一步开发后，往往成就了很多年销售额达数十亿美元的畅销产品。由于这些临床研究项目针对我国的高发病率疾病，这些科研中心既可以提高我国的医疗水平，又为我国新药开发过程中提高临床研究水平。
强化本国制药公司执行的GMP标准
从表面上看，这一条与新药开发无关。但是，新药开发需要大量资金。企业只有在销售良好的状况下才能有开发创新药物的能力。中国入世为中国医药产品进入全球市场提供了很好的机遇。而发达国家药品市场的门槛通常很高。因此可以邀请发达国家的药物研发专家和其他有经验的制药行业专家，在我国举办提高性的研讨会。同时，建立区域性的机构用于对我国企业GMP生产的指导和管理，从而提高GMP标准将高附加值的制剂产品打入发达国家市场，以保证我国新药研发的财力支持。
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充分利用各类国际合作
发达国家的研发实力雄厚，而中国具有本土化、劳动力成本低和临床费用低廉的特点。相互取长补短，充分展开各种国际协作，是提高我国新药研发水平和能力的机会。在合作过程中，还可以采纳政府部门、民营企业，国内外科研机构及跨国公司的合作模式，进而解决单一企业机构单独难以解决，或者单独解决效率低的问题。中国入世后，投资环境与20年前相比，已经发生了很大变化。加强知识产权保护，创造“公平、公开、公正”的环境将更能够吸引国外公司将先进技术其他技术专长引入我国。
尽量避免对创新药物的价格控制
来自日本和欧洲的经验表明，价格控制会抑制新药研发而最终损害到制药行业的创新性工作。由于新药研发风险大，有一个很高的失败率，因此新药上市后制药公司必定要收回当初所投入的高昂的研发费用，而且正在研发产品的科研费用也应当从已经投放市场的新产品销售收入中获取。因此，即使价格控制出发点在于抑制药价，长此以往却使新药研发愈发困难。不仅如此，从国外的经验来看，人为控制产生的价格将高于专利到期后自由市场竞争所产生的价格。, 百拇医药
在美国，每天有超过7万名科学家在新药研发公司的实验室里辛勤劳作。为了研制出能够令人类战胜疾病保持健康的新药，他们不惜花费长达数十年的时间与精力。长期以来，这些科学家从事着科学发现最前沿的工作，并使美国新药研发科技水平处于世界领先地位。
根据美国科学基金的数据，新药开发已成为美国所有研发项目中密集程度最大的领域之一。
美国制药工业是拥有最多科学家的行业之一，整个行业的兴衰成败在很大程度上依赖于这些学者在研究领域的突破能力.从构想一种新的治疗手段到实验性产品最终获得FDA批准，制药公司平均耗费10～15年的时间和8亿美元的资金。2003年，全球共投入330亿美元用于新药开发，同比2002年增长7个百分点，而绝大部分的研发负担都落在了美国头上。
市场竞争激励新药研发
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美国的新药研发项目逐年增长，美国之所以在新药研发上长期领先于世界水平是由于美国人在传统上非常崇尚创新。而政府在政策制订方面也为发明和创造者提供了适宜的环境。当中两个最重要的政策是完全自由竞争的市场经济环境和专利保护。这些激励政策是科学研究工作得以持续、有力开展的保障。同时，美国还通过制订医保计划和引入通用名药物参与市场竞争，促使民众更好地获得药物。
医药市场繁荣的竞争环境为制药公司的科学家们研制新药带来了源源不断的动力。在长达数十年大手笔的新药研发投入后，他们成为找寻靶向新药的第一人并得到了应有的回报。
药品定价的完全市场化保证那些拥有成功发明的制药公司获得足够的资金展开新一轮的研究工作。而在许多国家，政府部门对处方药的价格都实行控制，这样一来，不仅挫伤了创新的激情，还阻挡了国民获得疗效更好的新药的机会。例如，在许多政府控制处方药价格的欧洲国家，病人为了等一个新药上市，往往需要两年的时间，就在他们对新药“望眼欲穿”的同时，一些极为官僚的政府人员还在为定价水平的高低举棋不定。因此，那些危在旦夕的病人不得不远赴美国寻求治疗，否则只能干等。药价即使定下来，部分国家医保系统也会阻挠民众购买新药。
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专利保护鼓励创新
促进新药研发的另一个重要原因是，政府承认专利保护是激励创新和鼓舞研发者更好地与公众分享发明成果的保证。亚伯拉罕·林肯的名言是对专利最好的诠释，他在就任美国总统前一年就曾经表示：“专利制度……是对发明者的保护，在有限的时间内授予发明者对其发明使用的独占权，藉此为那些优秀人才的创造激情提供动力，从而获得更多有用的新产品。”
这是一个伟大的声明，它充分表示了专利保护的重要性。必须说明的是，我们并不能把专利看作一种简单的“垄断”。由于专利药仍然参与和其他同类产品的市场竞争，专利药通常要和它的同类药品做一个安全性和疗效的比对，因此专利药最终仍将服从市场竞争的结果。专利制度、完善的法律及市场体系，可以共同促进制药工业参与社会性的公共卫生管理，并将成本效益最佳的新技术贡献与社会大众。
现在，几乎所有的新药和新疫苗都是由以盈利为目的的制药公司开发，而新药的研发又是一项高风险和高投入的工作，因此它必须依靠强有力的充分的知识产权保护。一个新药要最终走入市场，它必须克服以下障碍：
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首先，该化合物必须能够被专利保护。就这一点而言，新药开发者往往需要花费大量时间、精力和资源来完成这一要求(如产品的新颖性和实用性)。
其次，新药必须达到安全性、疗效和质量的高标准要求。而有关这方面的试验是非常耗时和昂贵的。
最后，新药研发必须建立在产品上市后研发投资可以成功收回的基础上。由于制药公司是自负盈亏的独立企业，因此，制药公司的产品销售收入不仅应当支付产品自身的研发费用，还要为正在研究的产品，甚至是将来不可能上市的在研产品提供财政支持(1000个在研产品大约有999个最终不能上市)，同时产品的销售收入还应当为产品自身的更新换代的研究工作提供资金。
虽然专利制度和后两点并没有直接关系，但专利制度的确保障了制药工业对成千上万种新化合物的研究工作，激励了制药业的创新行为。此外，专利制度还帮助了制药业在每个前景良好的新产品上平均吸收了数亿美元的科研投资。根据美国政府的一项研究，如今工业化国家在新药研发上的费用已经大大超过了10年前(发展中国家的新药研发费用仍然是非常之少，但是，由于发展中国家劳动力成本低廉，因此即使是根据国际标准的临床研究，其费用在发展中国家也要便宜得多)。
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印度的新药开发战略
发展中国家如何开发新药？如今，这已经成为发展中国家制药界普遍考虑的问题，特别是在与中国国情类似的印度。一些印度制药公司高层的重要执行官认为，发展中国家新药研发的机遇将来自于做好以下工作：
1.研发本国高发病率疾病的新药。
2.利用临床费用低的优势，积极从事临床研究工作和其他相关工作。
3.发展本国企业积极参与国际市场的竞争。
此外，一位印度制药公司的高级执行官描述了印度新药开发新战略：
1.不再通过反相工程来开发新产品(对于从合法渠道取得的产品进行破解秘方、解剖结构等，从而获知产品技术秘密的一种方法)。
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2.开始发展基础性研究工作。
3.只要有益于研发工作，各类研发资源均可入股。
4.对设施进行改造(如药品生产采用国际化的GMP标准)。
5.发展和跨国公司的战略联合。
印度制药界专家的启示十分有益，同时根据中国的实际国情，建议从以下方面入手，鼓励我国的新药创新行为：
改革新药保护与审批体系
虽然我国已有了以《专利法》为基础的专利保护法律体系，但仍应当制订专门针对药品知识产权保护的法规细则，以此加强改革后的《药品注册办法》的可操作性。事实上，我国制药行业中很多工艺改革的成果都具有新颖性与创新性的特征，但企业往往因意识不强或担心维权成本高而放弃申请专利的机会。虽然目前跨国公司在知识产权方面比我们有着很大的优势，但更应该看到保护知识产权的根本目的在于保护我们自己的知识产权，随着中国医药工业的做大做强，它将成为我国医药行业实现真正创新的支柱。
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与此同时，应当不断改进新药评审程序，减少其中的多余环节和重复工作。我们可以参照1990年成立的国际协调组织(ICH)所推荐的各种标准(如GLP、GCP等)，因为它的目标正在于推动新药研发和注册的效率。不仅如此，标准的提高可以淘汰目前市场上水平低的新药研发公司，同时它也将成为中国医药新产品进入全球市场的通行证。
扶植专业性强的新药开发公司
随着我国研发标准的提高，目前研发领域内的很多小规模研究公司已与此很不相称。但是，这些小公司并非一无是处，其中部分公司擅长化学药物合成，部分公司擅长制剂开发，部分则有着丰富的临床研究经验。因此，国家可以引导有一技之长的小型研发公司成为一个在某一研发过程中特定领域内的专业公司。这些公司将依托知识产权保护的法律体系，通过技术转让受益并最终生存。通过走专业化道路，这些公司将提高效率，同时将可以减少重复投资而带来的损失，最终聚沙成塔形成一条研发链。
集中力量和资本参与新药研发工作
, http://www.100md.com
医药创新离不开临床研究水平的提高。以国外的经验来看，即使新药研发的主导力量来自于制药工业界，但制药界往往也需要和公共的科研机构合作，美国国家卫生研究院(NIH)就是一个很好的例子，它主要从事新药的基础临床研究工作。它的研究成果被制药公司进一步开发后，往往成就了很多年销售额达数十亿美元的畅销产品。由于这些临床研究项目针对我国的高发病率疾病，这些科研中心既可以提高我国的医疗水平，又为我国新药开发过程中提高临床研究水平。
强化本国制药公司执行的GMP标准
从表面上看，这一条与新药开发无关。但是，新药开发需要大量资金。企业只有在销售良好的状况下才能有开发创新药物的能力。中国入世为中国医药产品进入全球市场提供了很好的机遇。而发达国家药品市场的门槛通常很高。因此可以邀请发达国家的药物研发专家和其他有经验的制药行业专家，在我国举办提高性的研讨会。同时，建立区域性的机构用于对我国企业GMP生产的指导和管理，从而提高GMP标准将高附加值的制剂产品打入发达国家市场，以保证我国新药研发的财力支持。
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充分利用各类国际合作
发达国家的研发实力雄厚，而中国具有本土化、劳动力成本低和临床费用低廉的特点。相互取长补短，充分展开各种国际协作，是提高我国新药研发水平和能力的机会。在合作过程中，还可以采纳政府部门、民营企业，国内外科研机构及跨国公司的合作模式，进而解决单一企业机构单独难以解决，或者单独解决效率低的问题。中国入世后，投资环境与20年前相比，已经发生了很大变化。加强知识产权保护，创造“公平、公开、公正”的环境将更能够吸引国外公司将先进技术其他技术专长引入我国。
尽量避免对创新药物的价格控制
来自日本和欧洲的经验表明，价格控制会抑制新药研发而最终损害到制药行业的创新性工作。由于新药研发风险大，有一个很高的失败率，因此新药上市后制药公司必定要收回当初所投入的高昂的研发费用，而且正在研发产品的科研费用也应当从已经投放市场的新产品销售收入中获取。因此，即使价格控制出发点在于抑制药价，长此以往却使新药研发愈发困难。不仅如此，从国外的经验来看，人为控制产生的价格将高于专利到期后自由市场竞争所产生的价格。, 百拇医药