囊胞性纤维症基因疗法测试结果乐观
http://www.100md.com
2003年5月18日
据美国生物科技网BIO.COM(2003/05/06)报道，美国俄亥俄州生技公司Copernicus Therapeutics Inc.与克里夫兰大学院(UHC)及凯斯西储大学(CWRU)共同合作，所研发出的基因运送系统(gene transfer system)，让紧密压缩的DNA链小到可以通过细胞膜，进入细胞核中，以制造病患细胞缺乏的蛋白质。这个特殊的基因运送方法，在为期一年的第一阶段临床试验中，12名囊胞性纤维症(cystic fibrosis，CF)病患的病况发展颇为乐观。
Michael W. Konstan博士表示，第一阶段的试验主要目标在于，确定这种基因疗法的安全性与耐受性。这些受测者并无出现任何明显的副作用。而这种基因运送法的耐受性也颇高。阶下来第二阶段的测试，就要开始评估CF基因是否可顺利地通过这种方式，运送到细胞中并能正常运作。而他们希望未来这种方式能真正对囊胞细纤维症病患有所帮助。
估计，大约有3万名美国人患有囊胞性纤维症。这种疾病是因为基因缺陷，造成肺脏中水分与盐份的平衡失调。CF基因所负责制造的蛋白质，就是控制水分与盐分进出细胞的关键。一旦这种蛋白质无法正常运作时，病患的呼吸道就会开始堆积黏稠厚厚的黏液，而细菌就会在此孳生，对肺脏造成长期性的感染与伤害。, http://www.100md.com
Michael W. Konstan博士表示，第一阶段的试验主要目标在于，确定这种基因疗法的安全性与耐受性。这些受测者并无出现任何明显的副作用。而这种基因运送法的耐受性也颇高。阶下来第二阶段的测试，就要开始评估CF基因是否可顺利地通过这种方式，运送到细胞中并能正常运作。而他们希望未来这种方式能真正对囊胞细纤维症病患有所帮助。
估计，大约有3万名美国人患有囊胞性纤维症。这种疾病是因为基因缺陷，造成肺脏中水分与盐份的平衡失调。CF基因所负责制造的蛋白质，就是控制水分与盐分进出细胞的关键。一旦这种蛋白质无法正常运作时，病患的呼吸道就会开始堆积黏稠厚厚的黏液，而细菌就会在此孳生，对肺脏造成长期性的感染与伤害。, http://www.100md.com