裘馨氏肌肉萎缩症的新基因疗法
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2003年8月8日
运用非离子性区段共聚物(nonionic block copolymer) F125将反义RNA(antisense RNA) 送入肌肉细胞中,科学家在罹患肌肉萎缩症的mdx小鼠肌肉内造出具部分功能的肌缩蛋白(dystrophin)。裘馨氏肌肉萎缩症(Duchenne muscular dystrophy) 为一致命之肌肉退化性疾病,病因是肌缩蛋白(dystrophin) 基因的无意义突变(nonsense mutation) 或框构转移突变(frame-shifting mutation) ......
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