美专家研究发现脐带血可以治疗罕见遗传病
新华网华盛顿5月7日电 美国研究人员在新一期《新英格兰医学杂志》上报告说，他们经临床研究发现，利用新生儿脐带血治疗“赫勒综合症”比骨髓移植疗法效果要好。
“赫勒综合症”是一种罕见遗传疾病，在新生儿中发病率约为十万分之一。患病儿童由于缺乏“阿尔法-L-艾杜糖醛酸酶”，其体内粘多糖会积聚增多，结果造成大脑、心脏、骨骼、肝脏和角膜等部位逐渐受损，通常在6岁左右就早早死亡。
骨髓移植一直被认为是治疗“赫勒综合症”的最佳手段，但美国杜克大学医学中心的库尔茨伯格等研究人员在论文中指出，成年人等捐献的骨髓确实能挽救患者生命，然而在实际治疗过程中，一半以上患者通常都难以找到完全匹配的骨髓，捐献骨髓也并非总能在患者体内顺利生长。研究人员说，新生儿脐带血中包含的干细胞不仅能够为“赫勒综合症”患者提供体内所缺乏的酶，由于脐带血干细胞远没有成人骨髓细胞成熟，捐献的干细胞不需要与患者完全匹配也能用于治疗。另外，干细胞更容易转化成其他细胞类型，修复患者已受损器官的成功几率相对更大。
库尔茨伯格等人在1995年至2002年期间，利用脐带血对20名“赫勒综合症”患者进行了治疗，结果其中有17人存活了下来，存活时间最长的已有7年，存活率达到85%。与之相比，接受骨髓移植的患者存活率一般在63%到72%之间。研究还显示，在修复患者器官损伤方面，脐带血效果似乎也优于骨髓移植疗法。, http://www.100md.com
“赫勒综合症”是一种罕见遗传疾病，在新生儿中发病率约为十万分之一。患病儿童由于缺乏“阿尔法-L-艾杜糖醛酸酶”，其体内粘多糖会积聚增多，结果造成大脑、心脏、骨骼、肝脏和角膜等部位逐渐受损，通常在6岁左右就早早死亡。
骨髓移植一直被认为是治疗“赫勒综合症”的最佳手段，但美国杜克大学医学中心的库尔茨伯格等研究人员在论文中指出，成年人等捐献的骨髓确实能挽救患者生命，然而在实际治疗过程中，一半以上患者通常都难以找到完全匹配的骨髓，捐献骨髓也并非总能在患者体内顺利生长。研究人员说，新生儿脐带血中包含的干细胞不仅能够为“赫勒综合症”患者提供体内所缺乏的酶，由于脐带血干细胞远没有成人骨髓细胞成熟，捐献的干细胞不需要与患者完全匹配也能用于治疗。另外，干细胞更容易转化成其他细胞类型，修复患者已受损器官的成功几率相对更大。
库尔茨伯格等人在1995年至2002年期间，利用脐带血对20名“赫勒综合症”患者进行了治疗，结果其中有17人存活了下来，存活时间最长的已有7年，存活率达到85%。与之相比，接受骨髓移植的患者存活率一般在63%到72%之间。研究还显示，在修复患者器官损伤方面，脐带血效果似乎也优于骨髓移植疗法。, http://www.100md.com