儿童神经退化疾病新发现
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2004年7月19日
UCSF 的 Synthia Mellon 教授等人通过老鼠，发现可能可用于减缓罕见、且致命的 C型 Niemann-Pick 氏症 (NP-C，鞘髓磷脂储积症)；这个发现也将可应用于治疗其它神经退化疾病。
这个疾病发生率约为 1/150,000，病征随年纪有不同变化，但多在童年末期产生运动和智力衰退的现象，患者多在 8 至 18 岁间死亡。
研究人员发现患有这个病的老鼠，脑部神经胆固醇生成严重受损；而补充最先受到破坏的神经胆固醇荷尔蒙 allopregnanolone，能明显延缓动物的神经退化，而延长寿命。Mellon 说：”这个发现显示神经荷尔蒙的逐渐流失，是导致 NP-C 老鼠神经退化的原因。”
这个研究也显示神经胆固醇在脑部神经功能具重要角色。Mellon 说，若在其它神经退化疾病也发现这个类荷尔蒙生成受损的现象，神经荷尔蒙疗法将能提供有效帮助。
目前仍不确定 allopregnenolone 对 NP-C 儿童患者的功效；但人体易含有allopregnanolone，且并未对 NP-C 老鼠产生副作用，可能可用于延缓这个疾病的发作或病征的进行。
NP-C 为遗传隐性疾病，目前可通过早期检测突变基因的存在，以确定婴儿是否患有这个疾病。若临床证实 allopregnanolone 对人类具疗效，其将有助于阻止这个疾病的发生。, 百拇医药(生物谷)
这个疾病发生率约为 1/150,000，病征随年纪有不同变化，但多在童年末期产生运动和智力衰退的现象，患者多在 8 至 18 岁间死亡。
研究人员发现患有这个病的老鼠，脑部神经胆固醇生成严重受损；而补充最先受到破坏的神经胆固醇荷尔蒙 allopregnanolone，能明显延缓动物的神经退化，而延长寿命。Mellon 说：”这个发现显示神经荷尔蒙的逐渐流失，是导致 NP-C 老鼠神经退化的原因。”
这个研究也显示神经胆固醇在脑部神经功能具重要角色。Mellon 说，若在其它神经退化疾病也发现这个类荷尔蒙生成受损的现象，神经荷尔蒙疗法将能提供有效帮助。
目前仍不确定 allopregnenolone 对 NP-C 儿童患者的功效；但人体易含有allopregnanolone，且并未对 NP-C 老鼠产生副作用，可能可用于延缓这个疾病的发作或病征的进行。
NP-C 为遗传隐性疾病，目前可通过早期检测突变基因的存在，以确定婴儿是否患有这个疾病。若临床证实 allopregnanolone 对人类具疗效，其将有助于阻止这个疾病的发生。, 百拇医药(生物谷)