基因疗法治愈严重免役缺陷
http://www.100md.com
2004年12月29日
据英国《BBC新闻》(BBC NEWS，2004/12/21)报道，四名缺乏对抗感染之天然免疫例的英国儿童，经由基因疗法成功地治愈了。基因疗法通过白血病病毒至这些儿童体内，治疗了这种因为基因突变导致的严重免役缺陷。
有研究人员担心这种疗法可能会导致某些患者罹患癌症。但是这四个男孩都未发生癌症，而没有出现严重的副作用。
这些儿童罹患的是严重复合免疫缺陷(SCID)，这是由父母通过他们的X染色体而传递给子代。这是一种罕见的病症，大约每50，000-100，000的英国新生儿就有一人受到影响，而且只有男孩会发病。在无法治疗的情况下，SCID病童被迫居住于防护泡泡中，保护他们免受潜在的致命传染。所以这类病童也称为泡泡儿。
大部分的患者可以经由骨髓或干细胞移植儿治疗。但是可能难以找到足够相近的配对捐赠者，也可能孩子的病情太重而无法进行这样的治疗。研究人员希望这项结果可以作为开发其它基因疗法的先锋。, http://www.100md.com
有研究人员担心这种疗法可能会导致某些患者罹患癌症。但是这四个男孩都未发生癌症，而没有出现严重的副作用。
这些儿童罹患的是严重复合免疫缺陷(SCID)，这是由父母通过他们的X染色体而传递给子代。这是一种罕见的病症，大约每50，000-100，000的英国新生儿就有一人受到影响，而且只有男孩会发病。在无法治疗的情况下，SCID病童被迫居住于防护泡泡中，保护他们免受潜在的致命传染。所以这类病童也称为泡泡儿。
大部分的患者可以经由骨髓或干细胞移植儿治疗。但是可能难以找到足够相近的配对捐赠者，也可能孩子的病情太重而无法进行这样的治疗。研究人员希望这项结果可以作为开发其它基因疗法的先锋。, http://www.100md.com