新药开发专项资金之孵化器梦想
国家中医药管理局机关服务局坐落在北京工人体育馆附近一条僻静的小巷里。鳞次栉比的四合院，灰色的柏油小路无不透出古朴和沧桑。中国中医药科技开发交流中心(以下简称交流中心)就在国家中医药管理局机关服务局大楼的二层，交流中心主任莫用元似乎总是行色匆匆。@0/#.6, 百拇医药
“新药开发专项资金资助项目中现在已有10项完成成果转化，但是后续项目还在不断地涌上来，一些重大课题尚处于进行之中。”莫用元告诉记者。@0/#.6, 百拇医药
自从2001年国家中医药管理局启动新药开发专项资金以来，交流中心的工作人员就再也没有一天清闲的日子。从项目遴选到督察研发各个环节，他们就像“保姆”不停地跟着项目转。@0/#.6, 百拇医药
“每周都打电话讯问研究进展，不时聘请有关专家解决研发中出现的问题，项目成熟了我们还得帮忙找婆家，这些项目就像是自己养大的孩子，没有哪一个环节不操心。”交流中心一位工作人员苦笑着说。@0/#.6, 百拇医药
除了操心每一个研发环节外，交流中心还以国家中医药管理局的名义进行资金支持，额度从两万元到120万元不等。这些钱就像纽带一样将管理部门、研发部门和企业紧紧地捆在了一起，用交流中心副主任张红的话说就是“中药新药研发首次引入了风险投资的概念”。@0/#.6, 百拇医药
风险投资创意点燃研发引导梦想@0/#.6, 百拇医药
众所周知，新药研发从来不是一个轻松的话题。研发周期长，投入资金大，而研发过程中随时都有夭折的风险，前期投入可能因此化为乌有。@0/#.6, 百拇医药
对于新药研发，尤其是对具有独立知识产权的中药研发，政府相关部门推出了各种鼓励政策，如科技部就专门设立了每年5亿元的中药研究专项资金进行支持，但结果往往不尽如人意。“过去在使用专项资金时，差不多都是平均分配，缺乏过程控制，往往是以汇报、论文作为结题依据，没有对是否产生实际成果及成果是否转化为现实生产力进行全程管理。设立新药开发专项资金源于对推动中药产业发展的良知。”莫用元说。他介绍，每年国家中医药管理局都会接触到大量的新药项目，其中不乏具有独特价值的品种，但是由于新药研发体系薄弱，且与先进国家相比，国内中药产业发展步伐非常缓慢，大量资源被浪费。而与此同时，随着WTO进程加快，中药参与国际竞争迫在眉睫。从目前来看，本土企业以拥有自主知识产权产品参与竞争，中药比西药更具优势。”@0/#.6, 百拇医药
一个大胆的创意在这样的背景下应运而生。2001年，国家中医药管理局经过慎重讨论并征求各方意见后决定，设立新药开发专项，成立新药开发专项资金，以风险投资的方式扶持中药新药研发项目，由下设机构科技开发交流中心具体承办。
“国家中医药管理局以风险投资方式支持新药研究表明了一种态度，即政府部门对中药研发十分重视。特别是与新药开发专项资金一同诞生的新的中药研发管理模式———研发全程督导，则旨在从起点到终点为中药新药研发保驾护航。虽然当时大家都还不太懂得风险投资的涵义，但是每个参与者都热血沸腾，因为我们从事的是对推动新药研发事业发褂兄匾饔玫囊幌罟ぷ鳌!闭藕焖怠?br> 2002年，首批新药开发专项收到申报课题488项。经过评审，最终确定立项70项，其中重点立项资助37项，立项不资助33项。遴选的条件是：具备可靠的技术基础；较高的科技含量；切实解决临床问题；成熟度高，风险小，市场前景清晰。专家咨询委员会和决策委员会两级评审通过后，再签署合同书，明确各个阶段的目标、进度、考核指标，然后按执行情况由交流中心给予阶段滚动式投资。合同还规定了双方的风险承担、实现目标后的利益分配比例，或偿还专项资金的百分比等。同时，新药开发专项要求，在保证研究者最大利益的同时，达到专项资金尤其是国家资金的保值和增值。入选的课题实行专人专题负责制，如果未能如期完成计划，研究单位和交流中心都必须按规定承担责任和经济损失。g+dr, 百拇医药
“在此之前，在扶持中药研发方面国家有中小企业资金、创新药物资金等，但只有完成或即将完成基础研究的课题才能获得这些资金的支持，该类资金实际上只起锦上添花作用，真正介入课题前期基础研究的源头项目投入还是“真空地带”。虽然源头项目投入方式风险巨大，但是它恰恰是保证研发项目成功运作的最有效的方式，而新药开发专项资金即属源头投入方式。”张红称这种方式具有“勇士精神”。g+dr, 百拇医药
2002年被国家中医药管理局列为近百个新药开发专项之一的中国药科大学尤启东、郭青龙教授研究的抗肿瘤一类新药TH注射液课题，在尚未最后结题时便引起许多药厂关注，该成果最终转让给了江苏康缘制药有限公司，转让费达1800万元。g+dr, 百拇医药
全程督导想要一个健康的“孩子”g+dr, 百拇医药
据了解，国际上新药研发成功率不到30%，而这个数据中还不包括在成果转化成生产力过程中因突发情况顺鍪谐〉姆缦铡Hツ昝拦酥埔┕疽蛞┪?br>不良反应召回万络，此举令该公司不仅损失了25亿美元的产品销售，还失去了40%的市值。粗略估算，默克此劫损失达百亿美元。新药研发最突出的特征———高风险由此可见一斑。g+dr, 百拇医药
然而，我国新药研发领域却缺少风险意识，新药在众多企业和研发机构眼里甚至只是换剂型这么简单。国家食品药品监督管理局去年接到的新药注册申请多达21000多个，批准的也有几千个。“这些新药在市场上走马灯似地出入，令人眼花缭乱，但是真正够得上新药品质并具有市场竞争力的品种却少之又少。”张红说。
多年来，低水平重复已经成为医药行业的顽疾，而大批缺乏个性特征的新药“残缺儿”的诞生也是导致生产低水平重复的深层原因。qv0+(, 百拇医药
要从根本上改变这种局面，必须依靠相关部门的正确引导，国家中医药管理局则肩负着此重任。莫用元介绍，设立新药开发专项资金之初的想法是创立一支高水平的研发管理队伍，形成从管理、申报到评审的一套系统管理体系，引进风险投资的概念，采用专家咨询帮助、过程控制等手段，研发出一批高水平新药。他表示，“在过程控制中，我们甚至管到实验室选择等细节，并且还派专人监控实验数据，以及时发现问题，最大限度地保证实验数据的准确性与科学性。”qv0+(, 百拇医药
张红则强调，目前医药行业作为朝阳产业吸引了大量的业外资本。但是不少资本表现出以逐利为根本的特征，具体表现为盲目追逐市场热点，全然不顾药品的科学属性。这在新药开发专项资金课题中表露无疑。如天士力的复方丹参滴丸创造了年销售过十亿元的辉煌业绩，新颖的滴丸剂型是其市场营销成功的关键。于是新药研发的许多项目就都选滴丸作为载体，有的企业在购买成果时甚至非滴丸剂型不选。“面对这种情况，我们真是感到非常悲哀。中药与西药一个最大的不同就是多靶点，载药量必须达到一定规模才会发挥效力。但是滴丸恰恰是载药量最小的剂型，这种剂型并不适合所有的品种。可惜的是在研发过程中很少有人从实际情况去考虑。”在这种情况下，新药开发专项的管理人员除了要担负项目监控等繁琐工作外，还肩负着研发观念教育的责任。“通过努力给市场孕育出“健康的孩子”，这是中心每个工作人员心中的梦。”张红道出了他们的心声。qv0+(, 百拇医药
尽管有专家的悉心指导，但并不是每个投资项目都能顺利完成，所有的投资也并不是都有回报，风险的残酷性在资金运作之初就显现出来，这对管理人员提出了全新的挑战。“虽然最小投资只有两万元，但是那也是钱啊。”据张红回忆，在第一批专项项目遴选的日子里，交流中心的工作人员没有准确的上下班钟点，因为任何一个微小的疏忽，都可能造成日后的血本无归。为了对研发单位负责，他们夜以继日地工作着。每年申报该资金的新药项目非常多，但要找到有市场前景、有特色、有极高技术性和极强预见性的产品并不容易。“这需要一双慧眼和允许失败的平和心态，而要做到这一点相当不容易。”qv0+(, 百拇医药
获新药开发专项资金项目的最终目的是将成果转化为生产力，“企业现在对于成果转让越来越理性，”张红说，“现在一些项目至少要完成Ⅱ期临床试验，有的项目甚至要拿到生产批件后才能顺利完成成果转让。企业在买成果时十分慎重。医药市场的低迷和GMP认证带来的巨大的资金压力，使企业面临两难：一方面对新药成果有极大需求，另一方面却不敢轻易投入。他们希望成果成熟度很高，我们管理的资金项目就非常注意这一点，力求让购买企捣判摹J导噬希簧倨?br>业也正是看中了新药开发专项项目运作规范可靠，才主动找上门来。成果转让进展较顺利。”张红欣慰地说。qv0+(, 百拇医药
难获分成成果转化后的困惑qv0+(, 百拇医药
尽管目前各方对专项资金项目反映都不错，但困扰其中的问题却无法回避。据了解，新药开发专项资金启动之初最难办的是科研机构和企业对于风险投资概念的理解。在新药研发中，一些单位拿惯了国家研发资金，在项目进度和考核结果方面缺乏自觉约束，而对于成果转让成功后的利益共享也颇有微词。基于这样的观念，有些项目在启动之初虽然签订了分成协议，但最终却并不能完全兑现。“有些单位以各种各样的理由拖欠分成款，我们虽然下大力气催讨，但是效果还是不好。”张红无奈地说。qv0+(, 百拇医药
由于分成款没到位，新药开发专项后续资金来源问题实际上已经成为交流中心工作人员心头的阴影。对于社会募集款项来说，如果不能按合同兑现款项，社会资金就不会再投入，而目前单靠交流中心的力量来支撑资金的可持续性运作显然是不够的。qv0+(, 百拇医药
东吴证券研究所研究员王光清博士对于在新药研发领域引进风险投资模式给予了这样的评价：风险投资的特征是风险共担，利益共享。新药研发是个非常不确定的领域，在成果转化中很难界定成果是否转化成功或者项目研究是否完成。在此情况下，利益共享的量化考核难以完成，就会出现款项不兑现等情况。在缺乏良好的约束机制的情况下，这种风险投资实质上已变味。qv0+(, 百拇医药
不过，张红表示，“目前，我们只能做到如果哪个单位在合作中信誉好，那么下次就予以重点支持，加大资金投入力度，继续再给他项目，多给一些资金支持。前方的路很长，也很模糊，但新药专项一定会走下去。”由此看来，尽管遇到了不小的困难，但张红和她的同事似乎并未因此而想退缩。qv0+(, 百拇医药
文/本报记者 方剑春(方剑春 )
“新药开发专项资金资助项目中现在已有10项完成成果转化，但是后续项目还在不断地涌上来，一些重大课题尚处于进行之中。”莫用元告诉记者。@0/#.6, 百拇医药
自从2001年国家中医药管理局启动新药开发专项资金以来，交流中心的工作人员就再也没有一天清闲的日子。从项目遴选到督察研发各个环节，他们就像“保姆”不停地跟着项目转。@0/#.6, 百拇医药
“每周都打电话讯问研究进展，不时聘请有关专家解决研发中出现的问题，项目成熟了我们还得帮忙找婆家，这些项目就像是自己养大的孩子，没有哪一个环节不操心。”交流中心一位工作人员苦笑着说。@0/#.6, 百拇医药
除了操心每一个研发环节外，交流中心还以国家中医药管理局的名义进行资金支持，额度从两万元到120万元不等。这些钱就像纽带一样将管理部门、研发部门和企业紧紧地捆在了一起，用交流中心副主任张红的话说就是“中药新药研发首次引入了风险投资的概念”。@0/#.6, 百拇医药
风险投资创意点燃研发引导梦想@0/#.6, 百拇医药
众所周知，新药研发从来不是一个轻松的话题。研发周期长，投入资金大，而研发过程中随时都有夭折的风险，前期投入可能因此化为乌有。@0/#.6, 百拇医药
对于新药研发，尤其是对具有独立知识产权的中药研发，政府相关部门推出了各种鼓励政策，如科技部就专门设立了每年5亿元的中药研究专项资金进行支持，但结果往往不尽如人意。“过去在使用专项资金时，差不多都是平均分配，缺乏过程控制，往往是以汇报、论文作为结题依据，没有对是否产生实际成果及成果是否转化为现实生产力进行全程管理。设立新药开发专项资金源于对推动中药产业发展的良知。”莫用元说。他介绍，每年国家中医药管理局都会接触到大量的新药项目，其中不乏具有独特价值的品种，但是由于新药研发体系薄弱，且与先进国家相比，国内中药产业发展步伐非常缓慢，大量资源被浪费。而与此同时，随着WTO进程加快，中药参与国际竞争迫在眉睫。从目前来看，本土企业以拥有自主知识产权产品参与竞争，中药比西药更具优势。”@0/#.6, 百拇医药
一个大胆的创意在这样的背景下应运而生。2001年，国家中医药管理局经过慎重讨论并征求各方意见后决定，设立新药开发专项，成立新药开发专项资金，以风险投资的方式扶持中药新药研发项目，由下设机构科技开发交流中心具体承办。
“国家中医药管理局以风险投资方式支持新药研究表明了一种态度，即政府部门对中药研发十分重视。特别是与新药开发专项资金一同诞生的新的中药研发管理模式———研发全程督导，则旨在从起点到终点为中药新药研发保驾护航。虽然当时大家都还不太懂得风险投资的涵义，但是每个参与者都热血沸腾，因为我们从事的是对推动新药研发事业发褂兄匾饔玫囊幌罟ぷ鳌!闭藕焖怠?br> 2002年，首批新药开发专项收到申报课题488项。经过评审，最终确定立项70项，其中重点立项资助37项，立项不资助33项。遴选的条件是：具备可靠的技术基础；较高的科技含量；切实解决临床问题；成熟度高，风险小，市场前景清晰。专家咨询委员会和决策委员会两级评审通过后，再签署合同书，明确各个阶段的目标、进度、考核指标，然后按执行情况由交流中心给予阶段滚动式投资。合同还规定了双方的风险承担、实现目标后的利益分配比例，或偿还专项资金的百分比等。同时，新药开发专项要求，在保证研究者最大利益的同时，达到专项资金尤其是国家资金的保值和增值。入选的课题实行专人专题负责制，如果未能如期完成计划，研究单位和交流中心都必须按规定承担责任和经济损失。g+dr, 百拇医药
“在此之前，在扶持中药研发方面国家有中小企业资金、创新药物资金等，但只有完成或即将完成基础研究的课题才能获得这些资金的支持，该类资金实际上只起锦上添花作用，真正介入课题前期基础研究的源头项目投入还是“真空地带”。虽然源头项目投入方式风险巨大，但是它恰恰是保证研发项目成功运作的最有效的方式，而新药开发专项资金即属源头投入方式。”张红称这种方式具有“勇士精神”。g+dr, 百拇医药
2002年被国家中医药管理局列为近百个新药开发专项之一的中国药科大学尤启东、郭青龙教授研究的抗肿瘤一类新药TH注射液课题，在尚未最后结题时便引起许多药厂关注，该成果最终转让给了江苏康缘制药有限公司，转让费达1800万元。g+dr, 百拇医药
全程督导想要一个健康的“孩子”g+dr, 百拇医药
据了解，国际上新药研发成功率不到30%，而这个数据中还不包括在成果转化成生产力过程中因突发情况顺鍪谐〉姆缦铡Hツ昝拦酥埔┕疽蛞┪?br>不良反应召回万络，此举令该公司不仅损失了25亿美元的产品销售，还失去了40%的市值。粗略估算，默克此劫损失达百亿美元。新药研发最突出的特征———高风险由此可见一斑。g+dr, 百拇医药
然而，我国新药研发领域却缺少风险意识，新药在众多企业和研发机构眼里甚至只是换剂型这么简单。国家食品药品监督管理局去年接到的新药注册申请多达21000多个，批准的也有几千个。“这些新药在市场上走马灯似地出入，令人眼花缭乱，但是真正够得上新药品质并具有市场竞争力的品种却少之又少。”张红说。
多年来，低水平重复已经成为医药行业的顽疾，而大批缺乏个性特征的新药“残缺儿”的诞生也是导致生产低水平重复的深层原因。qv0+(, 百拇医药
要从根本上改变这种局面，必须依靠相关部门的正确引导，国家中医药管理局则肩负着此重任。莫用元介绍，设立新药开发专项资金之初的想法是创立一支高水平的研发管理队伍，形成从管理、申报到评审的一套系统管理体系，引进风险投资的概念，采用专家咨询帮助、过程控制等手段，研发出一批高水平新药。他表示，“在过程控制中，我们甚至管到实验室选择等细节，并且还派专人监控实验数据，以及时发现问题，最大限度地保证实验数据的准确性与科学性。”qv0+(, 百拇医药
张红则强调，目前医药行业作为朝阳产业吸引了大量的业外资本。但是不少资本表现出以逐利为根本的特征，具体表现为盲目追逐市场热点，全然不顾药品的科学属性。这在新药开发专项资金课题中表露无疑。如天士力的复方丹参滴丸创造了年销售过十亿元的辉煌业绩，新颖的滴丸剂型是其市场营销成功的关键。于是新药研发的许多项目就都选滴丸作为载体，有的企业在购买成果时甚至非滴丸剂型不选。“面对这种情况，我们真是感到非常悲哀。中药与西药一个最大的不同就是多靶点，载药量必须达到一定规模才会发挥效力。但是滴丸恰恰是载药量最小的剂型，这种剂型并不适合所有的品种。可惜的是在研发过程中很少有人从实际情况去考虑。”在这种情况下，新药开发专项的管理人员除了要担负项目监控等繁琐工作外，还肩负着研发观念教育的责任。“通过努力给市场孕育出“健康的孩子”，这是中心每个工作人员心中的梦。”张红道出了他们的心声。qv0+(, 百拇医药
尽管有专家的悉心指导，但并不是每个投资项目都能顺利完成，所有的投资也并不是都有回报，风险的残酷性在资金运作之初就显现出来，这对管理人员提出了全新的挑战。“虽然最小投资只有两万元，但是那也是钱啊。”据张红回忆，在第一批专项项目遴选的日子里，交流中心的工作人员没有准确的上下班钟点，因为任何一个微小的疏忽，都可能造成日后的血本无归。为了对研发单位负责，他们夜以继日地工作着。每年申报该资金的新药项目非常多，但要找到有市场前景、有特色、有极高技术性和极强预见性的产品并不容易。“这需要一双慧眼和允许失败的平和心态，而要做到这一点相当不容易。”qv0+(, 百拇医药
获新药开发专项资金项目的最终目的是将成果转化为生产力，“企业现在对于成果转让越来越理性，”张红说，“现在一些项目至少要完成Ⅱ期临床试验，有的项目甚至要拿到生产批件后才能顺利完成成果转让。企业在买成果时十分慎重。医药市场的低迷和GMP认证带来的巨大的资金压力，使企业面临两难：一方面对新药成果有极大需求，另一方面却不敢轻易投入。他们希望成果成熟度很高，我们管理的资金项目就非常注意这一点，力求让购买企捣判摹J导噬希簧倨?br>业也正是看中了新药开发专项项目运作规范可靠，才主动找上门来。成果转让进展较顺利。”张红欣慰地说。qv0+(, 百拇医药
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尽管目前各方对专项资金项目反映都不错，但困扰其中的问题却无法回避。据了解，新药开发专项资金启动之初最难办的是科研机构和企业对于风险投资概念的理解。在新药研发中，一些单位拿惯了国家研发资金，在项目进度和考核结果方面缺乏自觉约束，而对于成果转让成功后的利益共享也颇有微词。基于这样的观念，有些项目在启动之初虽然签订了分成协议，但最终却并不能完全兑现。“有些单位以各种各样的理由拖欠分成款，我们虽然下大力气催讨，但是效果还是不好。”张红无奈地说。qv0+(, 百拇医药
由于分成款没到位，新药开发专项后续资金来源问题实际上已经成为交流中心工作人员心头的阴影。对于社会募集款项来说，如果不能按合同兑现款项，社会资金就不会再投入，而目前单靠交流中心的力量来支撑资金的可持续性运作显然是不够的。qv0+(, 百拇医药
东吴证券研究所研究员王光清博士对于在新药研发领域引进风险投资模式给予了这样的评价：风险投资的特征是风险共担，利益共享。新药研发是个非常不确定的领域，在成果转化中很难界定成果是否转化成功或者项目研究是否完成。在此情况下，利益共享的量化考核难以完成，就会出现款项不兑现等情况。在缺乏良好的约束机制的情况下，这种风险投资实质上已变味。qv0+(, 百拇医药
不过，张红表示，“目前，我们只能做到如果哪个单位在合作中信誉好，那么下次就予以重点支持，加大资金投入力度，继续再给他项目，多给一些资金支持。前方的路很长，也很模糊，但新药专项一定会走下去。”由此看来，尽管遇到了不小的困难，但张红和她的同事似乎并未因此而想退缩。qv0+(, 百拇医药
文/本报记者 方剑春(方剑春 )