干细胞点燃组织再生新希望
■“原始间充质干细胞”注射液——
治疗白血病的药物进入I期临床
全球有数十万人迫切需要移植器官，不幸的是器官并不那么容易
得到，而且还受限于匹配几率很小的组织相容性。干细胞的临床研究
为人们燃起了新希望：或许有一天，人类可以通过移植自己的干细胞，制定出一个适合自己的心脏、肝脏、皮肤等“个性化”治疗方案，实
现修复、重建病变的组织器官。近日，科技部和卫生部共同举办新闻
发布会宣布：我国研制的用于白血病治疗的“原始间充质干细胞”注
射液已于近期进入I期临床研究，使人们触摸到了这一新希望。
, 百拇医药
国家“863”计划干细胞重大专项首席科学家、中国医学科学院
基础医学研究所/中国医学科学院组织工程研究中心赵春华教授介绍
了这项成果。他说，人体是由206种不同组织器官，约1千万亿个细胞
组成的。这些细胞是由有着高度增殖性能和分化潜能的干细胞分化发
育而来的。近年，人体干细胞因其在心脑血管疾病、恶性肿瘤和组织
损伤修复等多种疾病的治疗方面显示了广阔的应用前景而备受重视，成为继人类基因组测序之后最具活力、最有影响的生命前沿学科。
针对重大疾病的临床需求，“十五”以来我国在干细胞研究和应
用领域已经取得了一系列具有重大意义的突破和原创性成果，例如从
, 百拇医药
胰腺、骨髓、肝脏、皮肤、骨骼肌和肺等多种人胚胎组织中分离出具
有多系分化潜能的原始干细胞，具有向成骨、软骨、脂肪、肌肉和神
经分化的能力。解决了一系列干细胞体外获得、临床移植等关键技术
问题；制定了我国第一个干细胞新药质量控制标准。
“原始间充质干细胞”研究是我国干细胞领域最早获得国家资助
的项目。经过大量的临床前研究、工艺流程确立、质量检测标准的制
定、GMP中试车间的改造，赵春华教授领导的组织工程中心制订了“
骨髓原始间充质干细胞”制备的行业标准，并制备出成品。2004年12
, 百拇医药
月22日，“原始间充质干细胞”注射液被批准进行I期临床试验。这
是我国第一个获准进入临床研究的干细胞治疗药物产品，标志着我国
干细胞治疗产品已由实验室研究迈向临床研究阶段。
■原始间充质干细胞——
人体“大厦”中的“水泥”“砖头”
何为原始间充质干细胞？中国科学院院士、我国细胞生物学和胚
胎学专家薛社普教授解释说：人体所有的填充细胞都是间充质细胞，分布在所有器官中，像“水泥”和“砖头”一样搭建起人体“大厦”，参与修复人体的疾病和损伤，间充质细胞是由间充质干细胞发育而来
的。间充质干细胞中有很少一部分是具有向多器官、多系分化潜能的
, 百拇医药
原始间充质干细胞，在健康人骨髓中其数量比例大约仅有几十万分之
一甚至更少。近年，如何获得能向人体多组织分化的全能干细胞，能
否解决干细胞体外制备关键技术，应用于恶性肿瘤、心脑血管病等重
大疾病及多组织器官损伤疾病的治疗，是干细胞再生医学领域最受关
注的热点之一，也是世界各国和大型生物医药企业争夺的生物医学制
高点。
赵春华教授带领的实验室在国际上首先提出亚全能干细胞新学说，认为人体各组织内存在一种具有多系分化潜能的亚全能干细胞，能在
特定条件下分化为各种成熟的组织细胞。他们从胎儿的多组织器官中
, http://www.100md.com
分离到了胚胎中的亚全能干细胞，之后又从成人骨髓中分离到具有相
同生物学特性的亚全能干细胞。一年中相继在《血液》、《移植》等
国际权威学术刊物上发表了9篇论文，得到国内外专家的一致认可。“
原始间充质干细胞”注射液的理论基础就是建立在亚全能干细胞学说
上。
“原始间充质干细胞”注射液是从健康人骨髓中提取原始间充质
干细胞，在体外培养制备成的干细胞悬液，通过静脉输入人体，联合
造血干细胞移植治疗白血病等恶性血液病。因其技术和理论的创新性，治疗范围还可以扩大到其他难治性血液病、其他系统的恶性肿瘤、血
, 百拇医药
栓性心脑及周围血管病、急性放射损伤、难治性免疫性疾病如系统性
红斑狼疮和结缔组织病，以及其他需要造血和间质组织修复或移植治
疗的多种损伤和疾病。
■新药是不是安全——
动物试验证明不存在排异或感染问题
赵春华教授说，他们前期的主要研究之一就是如何在制备过程中
保持干细胞的亚全能生物学特征不受影响。大鼠、猕猴等大量的大动
物对等试验的结果显示出了使用的安全性和疗效的显著性。通过上百
次研究，目前他们已在干细胞的提取、培养、制备成成品的各个环节
, 百拇医药
上，建立起安全可控的制备工艺。严格按照国家生物制品的无菌要求，确保了药剂在生产中和成品后的安全性。
原始间充质干细胞的特殊性就在于它具有低免疫原性，因此该制
剂不但不会造成排异，还能降低骨髓移植后出现的严重排斥，移植物
抗宿主病等严重的副作用，提高骨髓移植的成功率。由于配型受限制
少，这项成果至少可以使患者在自己的父母和子女等亲属间找到合适
的骨髓供者，大大增加了供者来源。临床专家也强调亚全能干细胞还
有特殊的免疫调节能力，能够促进供体稳定植入，使老年人和主要脏
器功能异常人群也可以接受移植治疗。
, 百拇医药
目前该产品的研发进展与国际同步，成功地解决了干细胞体外制
备的关键技术问题，完成了系统严格的临床前研究和质量检定。据透
露，Ⅰ期临床试验大约有20余人参加，包括健康正常人和白血病患者，主要是对该新药在体外操作过程中，对于细胞制剂安全性的影响进行
评估。
■巨大的临床应用和商业价值——
从个体化制剂向群体制剂迈进
未来的3～5年是干细胞从基础研究走向医学临床应用的黄金时期。
干细胞治疗具有巨大的临床应用和商业价值，有可能成为一些难治性
血液病和免疫性疾病治愈的新的希望。
, http://www.100md.com
“原始间充质干细胞”注射液研究从理论、制备工艺技术标准到
成果和临床治疗方案，都是在我国本土由我国科研工作者独立自主研
发完成的。赵春华教授说，目前，“原始间充质干细胞”注射液仅是
根据病人需要进行的个体化制剂，一个注射液只提供给一个患者。一
旦通过临床研究，他们下一个目标就是研制面对一个群体的制剂，以
降低治疗成本；同时研制可以治疗多种器官疾病的制剂，使“原始间
充质干细胞”注射液不但能治疗白血病，还能在人体适当的微环境下
被激活，选择分化为各种组织细胞，去修复人体其他组织器官的“残
垣断壁”。, http://www.100md.com(张荔子)
治疗白血病的药物进入I期临床
全球有数十万人迫切需要移植器官，不幸的是器官并不那么容易
得到，而且还受限于匹配几率很小的组织相容性。干细胞的临床研究
为人们燃起了新希望：或许有一天，人类可以通过移植自己的干细胞，制定出一个适合自己的心脏、肝脏、皮肤等“个性化”治疗方案，实
现修复、重建病变的组织器官。近日，科技部和卫生部共同举办新闻
发布会宣布：我国研制的用于白血病治疗的“原始间充质干细胞”注
射液已于近期进入I期临床研究，使人们触摸到了这一新希望。
, 百拇医药
国家“863”计划干细胞重大专项首席科学家、中国医学科学院
基础医学研究所/中国医学科学院组织工程研究中心赵春华教授介绍
了这项成果。他说，人体是由206种不同组织器官，约1千万亿个细胞
组成的。这些细胞是由有着高度增殖性能和分化潜能的干细胞分化发
育而来的。近年，人体干细胞因其在心脑血管疾病、恶性肿瘤和组织
损伤修复等多种疾病的治疗方面显示了广阔的应用前景而备受重视，成为继人类基因组测序之后最具活力、最有影响的生命前沿学科。
针对重大疾病的临床需求，“十五”以来我国在干细胞研究和应
用领域已经取得了一系列具有重大意义的突破和原创性成果，例如从
, 百拇医药
胰腺、骨髓、肝脏、皮肤、骨骼肌和肺等多种人胚胎组织中分离出具
有多系分化潜能的原始干细胞，具有向成骨、软骨、脂肪、肌肉和神
经分化的能力。解决了一系列干细胞体外获得、临床移植等关键技术
问题；制定了我国第一个干细胞新药质量控制标准。
“原始间充质干细胞”研究是我国干细胞领域最早获得国家资助
的项目。经过大量的临床前研究、工艺流程确立、质量检测标准的制
定、GMP中试车间的改造，赵春华教授领导的组织工程中心制订了“
骨髓原始间充质干细胞”制备的行业标准，并制备出成品。2004年12
, 百拇医药
月22日，“原始间充质干细胞”注射液被批准进行I期临床试验。这
是我国第一个获准进入临床研究的干细胞治疗药物产品，标志着我国
干细胞治疗产品已由实验室研究迈向临床研究阶段。
■原始间充质干细胞——
人体“大厦”中的“水泥”“砖头”
何为原始间充质干细胞？中国科学院院士、我国细胞生物学和胚
胎学专家薛社普教授解释说：人体所有的填充细胞都是间充质细胞，分布在所有器官中，像“水泥”和“砖头”一样搭建起人体“大厦”，参与修复人体的疾病和损伤，间充质细胞是由间充质干细胞发育而来
的。间充质干细胞中有很少一部分是具有向多器官、多系分化潜能的
, 百拇医药
原始间充质干细胞，在健康人骨髓中其数量比例大约仅有几十万分之
一甚至更少。近年，如何获得能向人体多组织分化的全能干细胞，能
否解决干细胞体外制备关键技术，应用于恶性肿瘤、心脑血管病等重
大疾病及多组织器官损伤疾病的治疗，是干细胞再生医学领域最受关
注的热点之一，也是世界各国和大型生物医药企业争夺的生物医学制
高点。
赵春华教授带领的实验室在国际上首先提出亚全能干细胞新学说，认为人体各组织内存在一种具有多系分化潜能的亚全能干细胞，能在
特定条件下分化为各种成熟的组织细胞。他们从胎儿的多组织器官中
, http://www.100md.com
分离到了胚胎中的亚全能干细胞，之后又从成人骨髓中分离到具有相
同生物学特性的亚全能干细胞。一年中相继在《血液》、《移植》等
国际权威学术刊物上发表了9篇论文，得到国内外专家的一致认可。“
原始间充质干细胞”注射液的理论基础就是建立在亚全能干细胞学说
上。
“原始间充质干细胞”注射液是从健康人骨髓中提取原始间充质
干细胞，在体外培养制备成的干细胞悬液，通过静脉输入人体，联合
造血干细胞移植治疗白血病等恶性血液病。因其技术和理论的创新性，治疗范围还可以扩大到其他难治性血液病、其他系统的恶性肿瘤、血
, 百拇医药
栓性心脑及周围血管病、急性放射损伤、难治性免疫性疾病如系统性
红斑狼疮和结缔组织病，以及其他需要造血和间质组织修复或移植治
疗的多种损伤和疾病。
■新药是不是安全——
动物试验证明不存在排异或感染问题
赵春华教授说，他们前期的主要研究之一就是如何在制备过程中
保持干细胞的亚全能生物学特征不受影响。大鼠、猕猴等大量的大动
物对等试验的结果显示出了使用的安全性和疗效的显著性。通过上百
次研究，目前他们已在干细胞的提取、培养、制备成成品的各个环节
, 百拇医药
上，建立起安全可控的制备工艺。严格按照国家生物制品的无菌要求，确保了药剂在生产中和成品后的安全性。
原始间充质干细胞的特殊性就在于它具有低免疫原性，因此该制
剂不但不会造成排异，还能降低骨髓移植后出现的严重排斥，移植物
抗宿主病等严重的副作用，提高骨髓移植的成功率。由于配型受限制
少，这项成果至少可以使患者在自己的父母和子女等亲属间找到合适
的骨髓供者，大大增加了供者来源。临床专家也强调亚全能干细胞还
有特殊的免疫调节能力，能够促进供体稳定植入，使老年人和主要脏
器功能异常人群也可以接受移植治疗。
, 百拇医药
目前该产品的研发进展与国际同步，成功地解决了干细胞体外制
备的关键技术问题，完成了系统严格的临床前研究和质量检定。据透
露，Ⅰ期临床试验大约有20余人参加，包括健康正常人和白血病患者，主要是对该新药在体外操作过程中，对于细胞制剂安全性的影响进行
评估。
■巨大的临床应用和商业价值——
从个体化制剂向群体制剂迈进
未来的3～5年是干细胞从基础研究走向医学临床应用的黄金时期。
干细胞治疗具有巨大的临床应用和商业价值，有可能成为一些难治性
血液病和免疫性疾病治愈的新的希望。
, http://www.100md.com
“原始间充质干细胞”注射液研究从理论、制备工艺技术标准到
成果和临床治疗方案，都是在我国本土由我国科研工作者独立自主研
发完成的。赵春华教授说，目前，“原始间充质干细胞”注射液仅是
根据病人需要进行的个体化制剂，一个注射液只提供给一个患者。一
旦通过临床研究，他们下一个目标就是研制面对一个群体的制剂，以
降低治疗成本；同时研制可以治疗多种器官疾病的制剂，使“原始间
充质干细胞”注射液不但能治疗白血病，还能在人体适当的微环境下
被激活，选择分化为各种组织细胞，去修复人体其他组织器官的“残
垣断壁”。, http://www.100md.com(张荔子)