转基因治疗晚期心衰进入Ⅰ期临床研究
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基因治疗研究是全球关注的一个热点，而其在心血管领域的研究进展尤其受到了人们的关注。
最近，美国匹兹堡大学医学中心London 教授等在其所在的医院和马萨诸塞州总医院获准进行肌浆网钙ATP酶2aSERCA2a 基因转导治疗晚期心力衰竭的I期临床试验，引起了许多关注。为此，本报实习记者向小峰采访了解放军总医院老年心内科主任李小鹰教授。
记者：心力衰竭这一临床难题迫使人们不断寻求新的疗法。随着载体技术、心脏基因转导以及人们对心衰发病分子机制了解的不断提高 学者们开始考虑转基因治疗心衰的可能性。您能先谈谈转基因治疗心力衰竭的思路有哪些吗？
李小鹰教授：心血管疾病和其他疾病造成的心力衰竭对世界各国数千万人的生命构成了威胁。尽管内、外科治疗有较大的进展但病情较重的晚期患者的5年生存率仍低于50%。采用转基因方法治疗晚期心力衰竭是一个新的思路和充满希望的尝试。
目前，转基因治疗心力衰竭的研究主要在3个方面：
一、通过改善心肌缺血，预防心力衰竭。在过去5年中，对这方面的研究已经获得突破性进展，血管再生和细胞生长抑制是该领域研究的两个重要靶点。血管内皮生长因子(VEGF)和碱性成纤维细胞生长因子bFGF是与血管再生有关的两个重要细胞因子，已有不少临床试验通过这两个因子的重组基因，用于治疗冠心病，促进血管再生，改善心肌缺血，防止及减轻心力衰竭的发生。
二、通过增强心肌收缩力治疗已经发生的心力衰竭。途径有：①增加心肌细胞的数量，即将非心肌细胞改构为具有心肌收缩功能的细胞(靶点基因如MyoD 基因)；②抑制心肌细胞的凋亡(靶点基因如bck-2基因)；③增强心肌收缩功能(靶点基因如α-MHC基因、 SERCA2a基因、PLM基因等) ......
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