视网膜变性疾病基因治疗的研究进展
视网膜疾病,治疗|基因疗法,发展趋势|综述文献,关键词：
关键词：视网膜疾病/治疗；基因疗法/发展趋势；综述文献
【摘要 】 分子生物学的进展为基因治疗视网膜变性疾病开拓了良好的应用前景，但目的基因的有效转染和长期表达等问题亟待解决，对有丝分裂后的视网膜感光细胞，解决这一问题就显得更为迫切。本文在阐述这些问题的研究现状的基础上对感光细胞的转基因营救及基因修饰的神经前体细胞回体移植的应用前景作一综述。
中国图书资料分类法分类号 R774.1
1 视网膜变性疾病基因治疗特点
视网膜变性疾病的基因治疗为难以进行的中枢神经系统变性疾病的治疗提供了良好的窗口并起到桥梁作用。眼组织基因治疗具有①容易施行；②视网膜在活体内可借助检眼镜直接观察；③由于有血房水屏障，血视网膜屏障有利于载体在眼内达到一定的有效浓度，同时使眼处于相对免疫赦免状态等优点。然而，视网膜神经细胞的基因治疗与其它神经细胞一样都面临着同样的难题有待解决，即目的基因高度有效地转染和表达的调控。因为视网膜变性疾病引起视力丧失的最终原因是感光细胞的凋亡，由于感光细胞是有丝分裂后细胞，基因的转染率及其目的基因在眼内的表达比有丝分裂细胞(如视网膜色素上皮细胞)要困难得多。如何选择有效的载体系统，减少排斥反应，延长目的基因的表达就显得更为重要。
2 载体的选择与评估
为了使目的基因在体内长期表达必须使目的基因进入细胞核并与宿主染色体整合或在染色体外稳定地复制 ......
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