在基因治疗中，新的DNA小片断能否成为正常DNA分子
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江西省波阳谢家滩中心医院彭双义医师函问： 在基因治疗病毒性疾病中，利用反义寡核苷酸与病毒的某一DNA片断互补结合，阻断病毒基因的表达与复制，既然是互补，那么这种新的DNA小片断能否通过插入连接方式成为正常DNA分子?为何能阻断病毒基因的表达与复制?
答 ：反义技术是目前抗病毒治疗研究中一个非常活跃的领域。反义分子分为反义寡聚脱氧核苷酸(ASODN)、反义RNA和核酶(ribozyme)等形式。ASODN与反义RNA能够与基因DNA序列或其转录的RNA序列结合，干扰、阻断病毒基因的复制和表达。这种结合物可以激活内源性核酸酶，将其降解。核酶是一种具有酶学催化作用的RNA分子，不仅能以碱基配对方式与靶RNA分子结合，而且还能识别特异性核苷酸序列，并在特定部位将其切割，从而破坏其结构的完整性。DNA是一种双螺旋结构方式，两条链彼此互补。但细胞核内DNA的双链并不总是处于紧密的二聚体形式，而是处于松散结构状态，这样，与其互补的反义寡核苷酸链，可以与ASODN对应链的碱基配对方式结合，从而形成DNA三聚体形式。三聚体形式的DNA不能进行正常的复制与表达。因为ASODN只是与DNA有义链结合，因而并不能插入DNA序列，不能成为正常DNA序列中的一部分。
(收稿：1998-02-16)
, 百拇医药