医学分子生物学中的若干问题简介(三)

http://www.100md.com 《中华肝脏病杂志》 1998年第4期

     陈智 400010 重庆，中华肝脏病杂志编辑部中华肝脏病杂志 1998 0 0 4

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五、基因治疗

所谓基因治疗，是指用正常或野生型基因置换致病基因以纠正基因结构和功能异常的一种治疗疾病的方法。可通过两个基本策略达到目的：①通过在基因组中转入致病基因的正常等位基因并使之受基因组的正常调节表达；②通过修饰致病基因中的缺陷，使之恢复功能。具体有基因置换(genereplacement)、基因修正(gene correction)、基因修饰(gene augmentation)和基因失活(geneinactivation)四类主要方法。基因修正是指纠正致病基因中的突变碱基而保留正常部分；基因置换指用正常基因替换致病基因；基因修饰是将目的基因导入体内进行表达 ......

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