作者：赵建中

    摘要：新药临床试验中，不仅要证明药物的一般疗效和安全性，还要反应出新药本身的一些特点，因为这些特点往往是新药开发的立题依据。本文结合审评中的几个实例，从正反两个方面对此问题进行了初步讨论。

    关键词： 新药 临床试验 试验设计

    新药临床试验是指在人体(病人或健康志愿者)中进行的药品的系统性研究，以证实或揭示试验用药品的作用、不良反应，目的是确定试验用药品的疗效与安全性，并为药品的注册提供依据。

    新药临床试验的设计一般也是紧紧围绕有效性和安全性这两个主题来进行，但需要关注的一点是，具体到某一种新药，这种有效性和安全性不是泛泛的，而是有其具体内容的，是与该新药的立题依据相联系的。换句话说，这种有效性和安全性的评价，一定要具体到精确的临床定位，和相应的目标适应症、适用人群、用法用量相结合起来，并反映在临床试验中。

    例如，含有β内酰胺酶抑制剂的复方抗生素的临床试验，病原学要求一定是对单方耐药而对复方敏感的病例；与现有药物比较有突出安全性优势为立题的药物，临床试验应重点强调安全性的评价；以起效快速为特点的药物，临床试验中一定要有起效时间的观察等 ......