一个靶点成就一个产业
技术市场＼创新靶点
随着各种新技术相继应用于新药物靶点的发现上，基因药和中药两大领域前景大好，有望成为我国医药行业的两块金字招牌。
近日，记者从吉林省科技厅了解到，在国家已经批准上市的25种基因工程技术产品中，吉林省能够生产其中的11种；全国35种疫苗产品中的26种已在长春生产。至此，长春已名副其实地成为亚洲最大的基因工程药物和疫苗生产基地。实际上，我国基因药物的高速发展已经成为我国医药行业缩短与国际先进水平的一个代言词。其中，这与药物新靶点的发现有着密不可分的联系。
当前国际上药物研究的竞争，主要集中体现在药物靶点的研究上。一般而言，药物作用的新靶点一旦被发现，往往会成为一系列新药发现的突破口。于是，在寻找新的药物靶点上，各国科研人员不遗余力，药企也纷纷投入重金进行各种试验，以期能够通过找到一个新的药物靶点而研发出能够超越对手的新药。从某种程度上分析，新的药物靶点对于一个企业的前途至关重要，堪称“一个靶点成就一个产业”。对我国医药产业发展更具意义的是，新药物靶点的发现，将有利于我国基因和中药作为医药产业突破口的进一步整合。
, http://www.100md.com
新靶点发现难度降低
据国家新药筛选中心主任王明伟博士介绍：目前，国际上新药研究领域呈现出一个显著的特点，即生命科学前沿技术如功能基因组学、蛋白质组学和生物信息学等与药物研究的交叉结合日益密切，且以发现和验证新型药物靶点作为主要目标。
从目前来看，对药物靶点的研究可在基因和蛋白质两个层面进行。据Science统计，目前发现的治疗性药物的作用靶点共483个，其中80%以上都是蛋白质。作用在这些靶点上的现有药物大约有8000种，相当于发现一个药物靶标至少可以发现近20种药物。
因此，有效药物作用靶点的筛选与鉴定是现代新药研发的中心内容之一。其中，人类基因组和一批重要模式生物体基因组的全序列测定，更是为医药工业提供了一个全新的突破方向。据了解，目前已知可作为药物靶点的基因约 500个，且有专家大胆地认为，在人类基因组中可用于疾病治疗的药物靶点有3000～10000个。因此，蛋白质组技术能够用“撒网捕鱼”的方式大规模、高通量地发现功能蛋白和药物靶点，从而在根本上改变药物靶点和新药的发现模式，使药物的发现由偶然走向必然。
, 百拇医药
另外，目前还有一个领域对药物靶点的发现有着不同凡响的意义。众所周知，新药研发的过程非常漫长，可达10多年。在这个过程中，生物芯片的应用就可以不同程度地缩短研发的周期，大大缩减研发成本。因此，利用生物芯片来寻找药物靶点，能更快速准确地确定药物研究的方向。目前，国外几乎所有的主要制药公司都不同程度地采用了生物芯片技术，应用生物芯片来寻找药物靶点，查检药物的毒性或副作用，用芯片作大规模的筛选研究也可以省略大量的动物试验，缩短药物筛选所用时间。
对此，中国科学院院士、上海药物研究所前所长陈凯先进行总结：“一些新兴的研究领域和学科，也越来越多地渗透到药物的研究中来。比如像基因工程技术、高通量筛选技术、计算机辅助药物设计技术、组合化学技术和生物信息学技术等，这样一些新的核心技术的发展，使药物研究进入了一个蓬勃发展、革命性变化的新时期。”
可见，多项现代新技术的发展已经为新靶点的发现提供了各种极为便利的途径，随之而来的是创新药物的发现在理论上也更加容易。对国内药企而言，新靶点的发现将有助于我国医药行业尽快缩短与世界先进水平的差距。
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“双子”星座现雏形
从目前来看，我国在新药物靶点的发现上更多地集中在基因药和中药本身。由于中药是多成分、多途径、多靶点的作用机制，且有效成分复杂，很多中药的有效成分可能是中药的代谢产物，动物整体实验可以提供更多更可靠的信息。同时，也有专家指出，中药可利用基因芯片，在多基因表达靶点水平上系统全面地开展符合中药特点(多组分、多途径、多靶点)的药物作用机理研究。
“我国具有数千年临床研究与应用历史的中药，在这一领域具有得天独厚的发展优势。 因此可结合中药研究，从已知的有生物活性的成分出发，通过结构简化改造进行结构优化，创制新药。该方法从中间切入，由于活性已知，故命中率较高。” 中国科学院王夔院士认为传统中药可利用发现新的药物靶点从而进军国际市场。
“新靶点的发现是创新之一，除此外我们也可以针对别人发现的靶点，进一步发现新化合物。这个就是我们常常讲的Me Too。Me Too药的研究，往往是有特别的好处——可利用别人的实验已经站得住脚的或已有好的药物问世的靶点，有针对性地寻找新化合物。这也是一种创新，而且这种创新往往是投资少、见效快。”陈凯先认为。
, 百拇医药
从这个层面出发，我国科研人员在传统中药这块领域“大出风头”。据悉，哈尔滨医科大学科研人员在抗心律失常药物作用的研究中，于日前在国内外首次发现 6个最佳靶点，并在临床治疗中得到有效验证。据哈尔滨医科大学教授杨宝峰介绍，他们对抗心律失常药物的作用和机理进行了长达10多年的深入系统研究。目前，在这一理论研究的基础上，课题组正在进行抗心律失常新药(重点是中草药)的研制和开发，现已发现 7-溴化乙氧苄、四氢巴马汀、苦参碱和小檗胺具有抗心律失常作用，并开发出了速效降脂灵、心律齐片等新药，取得了较好的临床疗效。
同时，我国在一些治疗世界性疾病难题的药物创新方面，特别是基因药领域，也是好彩不断。比如早在2003年底就广受关注的“今又生”，作为世界性上第一个面市的抗癌基因治疗药物，其已经处于市场初级开发阶段，估计能够凭借其近乎垄断的治疗资源而能获得巨额利润。在中药方面，具有自主知识产权的中药“康莱特”注射液，获俄罗斯联邦政府卫生部正式批准，作为抗癌药在全俄临床应用。另外，中泰两国也将在近期推出共同治疗艾滋病的一种新型草药。这些药物有着很明显的共同点，即通过发现新的靶点来实现创新药物的开发。
有专家指出，随着各种新技术相继应用于新药物靶点的发现上。基因药和中药两大领域有望成为我国医药行业的两块金色招牌。不过，从现在所处的发展阶段来看，这个过程还需要一段较长的时间。
医药经济报2006年 第10期, http://www.100md.com(洪天语)
随着各种新技术相继应用于新药物靶点的发现上，基因药和中药两大领域前景大好，有望成为我国医药行业的两块金字招牌。
近日，记者从吉林省科技厅了解到，在国家已经批准上市的25种基因工程技术产品中，吉林省能够生产其中的11种；全国35种疫苗产品中的26种已在长春生产。至此，长春已名副其实地成为亚洲最大的基因工程药物和疫苗生产基地。实际上，我国基因药物的高速发展已经成为我国医药行业缩短与国际先进水平的一个代言词。其中，这与药物新靶点的发现有着密不可分的联系。
当前国际上药物研究的竞争，主要集中体现在药物靶点的研究上。一般而言，药物作用的新靶点一旦被发现，往往会成为一系列新药发现的突破口。于是，在寻找新的药物靶点上，各国科研人员不遗余力，药企也纷纷投入重金进行各种试验，以期能够通过找到一个新的药物靶点而研发出能够超越对手的新药。从某种程度上分析，新的药物靶点对于一个企业的前途至关重要，堪称“一个靶点成就一个产业”。对我国医药产业发展更具意义的是，新药物靶点的发现，将有利于我国基因和中药作为医药产业突破口的进一步整合。
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新靶点发现难度降低
据国家新药筛选中心主任王明伟博士介绍：目前，国际上新药研究领域呈现出一个显著的特点，即生命科学前沿技术如功能基因组学、蛋白质组学和生物信息学等与药物研究的交叉结合日益密切，且以发现和验证新型药物靶点作为主要目标。
从目前来看，对药物靶点的研究可在基因和蛋白质两个层面进行。据Science统计，目前发现的治疗性药物的作用靶点共483个，其中80%以上都是蛋白质。作用在这些靶点上的现有药物大约有8000种，相当于发现一个药物靶标至少可以发现近20种药物。
因此，有效药物作用靶点的筛选与鉴定是现代新药研发的中心内容之一。其中，人类基因组和一批重要模式生物体基因组的全序列测定，更是为医药工业提供了一个全新的突破方向。据了解，目前已知可作为药物靶点的基因约 500个，且有专家大胆地认为，在人类基因组中可用于疾病治疗的药物靶点有3000～10000个。因此，蛋白质组技术能够用“撒网捕鱼”的方式大规模、高通量地发现功能蛋白和药物靶点，从而在根本上改变药物靶点和新药的发现模式，使药物的发现由偶然走向必然。
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另外，目前还有一个领域对药物靶点的发现有着不同凡响的意义。众所周知，新药研发的过程非常漫长，可达10多年。在这个过程中，生物芯片的应用就可以不同程度地缩短研发的周期，大大缩减研发成本。因此，利用生物芯片来寻找药物靶点，能更快速准确地确定药物研究的方向。目前，国外几乎所有的主要制药公司都不同程度地采用了生物芯片技术，应用生物芯片来寻找药物靶点，查检药物的毒性或副作用，用芯片作大规模的筛选研究也可以省略大量的动物试验，缩短药物筛选所用时间。
对此，中国科学院院士、上海药物研究所前所长陈凯先进行总结：“一些新兴的研究领域和学科，也越来越多地渗透到药物的研究中来。比如像基因工程技术、高通量筛选技术、计算机辅助药物设计技术、组合化学技术和生物信息学技术等，这样一些新的核心技术的发展，使药物研究进入了一个蓬勃发展、革命性变化的新时期。”
可见，多项现代新技术的发展已经为新靶点的发现提供了各种极为便利的途径，随之而来的是创新药物的发现在理论上也更加容易。对国内药企而言，新靶点的发现将有助于我国医药行业尽快缩短与世界先进水平的差距。
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“双子”星座现雏形
从目前来看，我国在新药物靶点的发现上更多地集中在基因药和中药本身。由于中药是多成分、多途径、多靶点的作用机制，且有效成分复杂，很多中药的有效成分可能是中药的代谢产物，动物整体实验可以提供更多更可靠的信息。同时，也有专家指出，中药可利用基因芯片，在多基因表达靶点水平上系统全面地开展符合中药特点(多组分、多途径、多靶点)的药物作用机理研究。
“我国具有数千年临床研究与应用历史的中药，在这一领域具有得天独厚的发展优势。 因此可结合中药研究，从已知的有生物活性的成分出发，通过结构简化改造进行结构优化，创制新药。该方法从中间切入，由于活性已知，故命中率较高。” 中国科学院王夔院士认为传统中药可利用发现新的药物靶点从而进军国际市场。
“新靶点的发现是创新之一，除此外我们也可以针对别人发现的靶点，进一步发现新化合物。这个就是我们常常讲的Me Too。Me Too药的研究，往往是有特别的好处——可利用别人的实验已经站得住脚的或已有好的药物问世的靶点，有针对性地寻找新化合物。这也是一种创新，而且这种创新往往是投资少、见效快。”陈凯先认为。
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从这个层面出发，我国科研人员在传统中药这块领域“大出风头”。据悉，哈尔滨医科大学科研人员在抗心律失常药物作用的研究中，于日前在国内外首次发现 6个最佳靶点，并在临床治疗中得到有效验证。据哈尔滨医科大学教授杨宝峰介绍，他们对抗心律失常药物的作用和机理进行了长达10多年的深入系统研究。目前，在这一理论研究的基础上，课题组正在进行抗心律失常新药(重点是中草药)的研制和开发，现已发现 7-溴化乙氧苄、四氢巴马汀、苦参碱和小檗胺具有抗心律失常作用，并开发出了速效降脂灵、心律齐片等新药，取得了较好的临床疗效。
同时，我国在一些治疗世界性疾病难题的药物创新方面，特别是基因药领域，也是好彩不断。比如早在2003年底就广受关注的“今又生”，作为世界性上第一个面市的抗癌基因治疗药物，其已经处于市场初级开发阶段，估计能够凭借其近乎垄断的治疗资源而能获得巨额利润。在中药方面，具有自主知识产权的中药“康莱特”注射液，获俄罗斯联邦政府卫生部正式批准，作为抗癌药在全俄临床应用。另外，中泰两国也将在近期推出共同治疗艾滋病的一种新型草药。这些药物有着很明显的共同点，即通过发现新的靶点来实现创新药物的开发。
有专家指出，随着各种新技术相继应用于新药物靶点的发现上。基因药和中药两大领域有望成为我国医药行业的两块金色招牌。不过，从现在所处的发展阶段来看，这个过程还需要一段较长的时间。
医药经济报2006年 第10期, http://www.100md.com(洪天语)