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编号:10952161
药物基因组学在疾病治疗中的应用
http://www.100md.com 2006年3月18日 中国药学会

     药物基因组学(pharmacogenomics)是上世纪九十年代末发展起来,基于药理学(Pharmacology)和基因组学(Genomics),将传统的药物科学与基因、蛋白、单核苷酸多态性等知识结合起来的一门科学。虽然人体对药物的反应受环境、饮食、年龄、生活习惯及身体状况等因素的普遍影响,但个体遗传组成的多态性是导致药物作用效果差异化的关键因素,药物基因组学研究的就是这种遗传多态性是如何对药物作用效果差异化产生影响的,并由此提出个体化用药,提高药物的安全性和有效性。药物基因组学在疾病治疗中显示出了良好的应用前景。

    促进新药研发

    药物基因组学可以帮助制药厂商在一些与基因和疾病相关的蛋白质、酶和RNA分子等基础上开发新药,这样不仅促进了药物的发现,还有利于开发出针对某一特定疾病的药物,这种药物不仅能增强疗效,还能减少对健康细胞的损伤。

    首次用药的安全有效

    医生在疾病的首次治疗过程中,往往需要临床实验来确定适合病人的药物,而药物基因组学则可以通过分析病人的遗传组成来确定最合理的治疗药物。这样就免去了先期用于药物选择的临床过程及由此带来的可能的副作用,并缩短了病人的康复期。

    更准确的用药剂量

    通过基因组分析可以判断药物在体内的作用效果及代谢时间,并以此来确定不同个体的用药剂量,对比依据体重和年龄的方法,其具有更好的治疗效果,降低了过量服药的可能性。

    超前的疾病筛查

    通过了解自身的基因编码,患者可以及早调整生活习惯和生活环境,避免遗传疾病的发生或减轻遗传疾病的危害。同样,预先了解某一特定疾病的感药性将有利于疾病的跟踪,确定合适的治疗介入时间,使治疗效果最优化。

    更好的疫苗

    使用遗传物质(DNA或RNA)制造的疫苗能够达到现有疫苗所提供的所有利益,而不存在现有疫苗的使用风险。它们将激活免疫系统,但不会引起感染。另外,这种疫苗还具有廉价、稳定、易于贮存等优点。

    促进药物审批

    制药企业能够利用基因组靶更容易的发现潜在治疗途径,而那些曾经开发失败的后选药物也可能因为其满足小量人群的需求而得到重新开发。另外,由于这种药物的临床实验是针对特定的遗传人群,提供了更好的治疗效果,这将有利于药物的审批,同时也降低了临床实验的成本和风险。

    降低医疗保健的整体费用

    药物基因组学的应用减少了药物副反应的发生;降低了药物临床实验的失败几率;缩短了药物的审批时间;有利于疾病的早期诊断并及时找到有效的治疗方案,缩短了治疗周期,也减轻了疾病对人体的伤害;增加了可能的药物靶标。这些都将促进医疗费用的降低。

    药物基因组学研究基因突变与药效关系,从基因入手设计药物治疗方案,在理论上可以达到根治而无不良反应的效果。在临床合理用药中弥补了只根据血药浓度进行个体化给药的不足,为以前无法解释的药效学现象找到了答案,为临床个体化用药开辟了一个新的途径。可以预见,随着基因分析技术的飞速发展,越来越多的药物效应的个体差异与基因多态的关系被阐明,药物基因组学将更广泛地指导和优化临床用药。
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