摘 要 阳离子聚合物表面的正电荷可与带负电的基因形成带正电荷的复合物，此复合物借静电作用吸附于细胞表面，通过细胞内吞而将基因导入细胞，并获得表达。本文从阳离子聚合物的结构特点、阳离子聚合物-DNA复合物的形成以及影响基因转染效率的因素等方面对作为基因载体的阳离子聚合物的最新研究进展作了简要综述。

    关键词 阳离子聚合物；基因载体；基因转移

    在基因治疗的发展过程中，基因运载系统即基因载体的研究始终是人们关注的焦点，因为基因载体能否安全有效地运载基因到指定地点是基因治疗是否能在临床上应用的关键所在。基因载体可分为病毒型载体和非病毒型载体两大类。虽然目前使用最多的仍然是病毒型载体，其转染效率可达90%以上，但病毒载体存在自身难以克服的局限性，如能诱导宿主免疫反应及潜在的致癌性，制备复杂，而且所能装载的外源DNA大小有限，使其应用受到很大限制。于是，人们开始着眼于非病毒型载体的研究。目前已有的非病毒型载体介导基因转染的方法有裸DNA注射、磷酸钙介导、电转移法、阳离子脂质体及阳离子聚合物介导等，前三者虽然没有病毒载体的缺点，但转染效率不尽如人意。阳离子脂质体转染效率较高、重复性好，但转染时需除血清，体内不稳定一直是困扰医学界的难题。从目前发展趋势看，阳离子聚合物载体在基因转移方面呈现显著优势。本文将从阳离子聚合物的结构特点、阳离子聚合物-DNA复合物的形成及转染研究等方面介绍作为基因载体的阳离子聚合物。

    1 作为基因载体的阳离子聚合物

    阳离子聚合物种类很多，目前研究较多的有多肽类：聚赖氨酸、聚谷氨酸及其衍生物；多聚胺类：聚乙烯亚胺、聚丙烯亚胺树状物；聚甲基丙烯酸类：聚酰胺-胺型树状物、聚甲基丙烯酸乙酯2-(二甲胺)；以及一些天然高分子如壳聚糖、明胶等。这些聚合物结构上的一个共同特点是分子内含有许多氨基，在生理pH下会发生质子化，这些质子化的氨基可以中和DNA质粒表面的负电荷，使DNA分子由伸展结构压缩为体积相对较小的DNA粒子，或将目的基因包裹在其中，使DNA免受核酸酶的降解，它们可以作为基因载体。聚合物分子内存在氨基和其他活性官能团，因此可通过这些活性部位对聚合物载体进行改性。例如，可根据需要在聚合物分子上耦联细胞(或组织)特异靶向组分，或应用各种修饰方式改变其生理和物理化学性质。调控基因药物在体内的吸收、分布、代谢、消除等处置过程[1]。另外，可以合成分子量大小不同、结构多样的接枝和嵌断共聚物，如一个阳离子链段和一个亲水链段结合形成的嵌断共聚物，该共聚物能自发与DNA形成共聚物胶束，具有较高的胶体稳定性[2] ......