【关键词】 ITP；难治性；治疗

    特发性血小板减少性紫癜(ITP)为血液专科最常见的出血性疾病，糖皮质激素仍然是迄今为止的首选治疗药物，可使约1/3患者长期缓解；经传统的治疗(糖皮质激素和脾切除术)后血小板计数仍小于(30～50) ×109/L 且病程在6个月以上者称为难治性ITP。关于难治性ITP的治疗近年已有许多进展，现综述如下。

     1 难治性ITP的治疗目标

    难治性ITP的治疗非常棘手，现有的方法仍不能治愈且往往带有明显副作用或昂贵的经济负担；因此治疗的目标并不是治愈，而仅仅是为防治严重出血。由于血小板计数与出血程度并无完全平行关系，所以不能将血小板计数作为决定是否治疗的唯一标准。临床观察严重出血现象一般仅发生于血小板计数小于10×109/L时，而当血小板计数大于(30~50)×109时很少发生血，因此治疗目标是使血小板计数维持在安全水平内(大于30~50×109/L)以避免发生严重出血威胁患者生命。[1，2]

     2 治疗方法

    2.1 免疫抑制剂应用

    2.1.1 环孢霉素A 环孢霉素A(CsA)为一种真菌代谢产物，已能人工合成。它能选择性作用于T细胞，抑制Th细胞，增强Ts细胞功能。多用于器官移植术后，近年有用于治疗难治性ITP。一般用量为4～6 mg/kg·d且多与糖皮质激素合用。意大利学者Giovanni Emilia等报道[3]12例难治性ITP使用环孢霉素A长程疗法(中位疗程40个月)CsA开始剂量为5 mg/kg·d，6周后减量为2.5～3 mg/kg·d维持血浆浓度为200～400 ng/ml之间，老年或严重出血患者同时口服强的松0.3 mg/kg·d维持3～4周，其余患者停用强的松治疗；结果有效10例(83.3%)无效1例，血小板计数在治疗后3～4周开始增加，5例显效患者停止治疗后血小板计数维持正常时间平均为27.3个月，提示CsA治疗难治性ITP安全、有效，对于CsA依赖患者可用较小剂量长期维持。近年国内多家医院报道使用CsA治疗难治性ITP，一般用量为CsA 4～6 mg/kg·d连续用药3个月，有效率达65%左右，副作用有肝损害转氨酶升高、多毛症、血压升高、齿龈增生等，但多轻微且停药后可消失。[4，5]提示CsA是一种比较安全、有效的治疗方法。

    2.1.2 骁悉(MMF) 骁悉为一种新型免疫抑制剂，其化学成分为霉酚酸脂(MMF)，能高效、选择性、非竞争性、可逆性抑制次黄嘌呤核苷酸的经典合成途径，从而抑制T和B淋巴细胞增殖 ......