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Isis制药ISIS 301012获得孤独药地位
http://www.100md.com 2006年10月2日
     日前,Isis制药宣布,美国FDA授予了该公司研发的ISIS 301012以孤独药的地位,用于治疗同型家族高胆固醇血症(HoFH)。

    HoFH是一种罕见的血液中胆固醇极度增高的遗传性疾病,尚无较好的药物治疗方法,患者目前只能通过一种类似于肾脏透析的方法apheresis去除血液中的“坏”胆固醇。

    ISIS 301012是一种ApoB-100抑制剂,能够根据剂量来使低密度脂蛋白胆固醇蛋白质成分ApoB-100的含量快速降低并长期保持在低水平。ApoB-100是一种由肝细胞合成的载体分子,对导致动脉粥样硬化脂蛋白包括LDL胆固醇的组合起到关键的作用。今年4月,Isis制药宣布该药物Ⅱ期临床试验成果令人满意。(刘洁提供), http://www.100md.com