大剂量环磷酰胺治疗中重度多发性硬化症
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2006年10月2日
High-Dose Cyclophosphamide for Moderate to Severe Refractory Multiple Sclerosis
Douglas E. Gladstone, MD,Kenneth W. Zamkoff, MD， Lauren Krupp, MD,et al
Arch Neurol. 2006;63:(doi:10.1001/archneur.63.10.noc60076).
背景：大剂量环磷酰胺在治疗免疫介导的疾病中有效。本研究希望了解大剂量环磷酰胺对重度难治的多发性硬化症的影响。
设计、背景和病例：患有多发性硬化症、在对两种以上经美国FDA批准的疾病改善治疗方案进行评价以后扩展的残疾状态(调查)量表(EDSS)评分在3.5以上的患者。
治疗干预：患者接受环磷酰胺(200mg/kg)治疗4天。
主要结果指标：患者每6个月接受一次脑磁共振影像学和神经-眼科学(neuro-ophthalmologic)评价，每季度一次EDSS和生活质量评估，持续随访2年。
结果：对12例患者就临床反应情况进行了评价(平均随访时间15个月，范围6～24个月)。在随访期间，患者基线EDSS评分增加均未超过1.0。5位患者EDSS评分降低超过1.0以上(EDSS 评分降低范围1.0～5.0)。所有患者经脑磁共振影像检查均未见新的损伤，也没有患者出现加重损伤情况。患者报告所有测量的生活质量参数均有改善。神经系统改善表现在步态、膀胱控制和视觉功能方面的改变。不管基线是否存在对比损伤活动，均可观察到治疗反应。患者生活质量改善不依赖于EDSS评分改变。对患有难治的多发性硬化症患者，使用大剂量环磷酰胺导致出现最小的发病率，改善了临床结果。
结论:在患有重度难治的多发性硬化症患者中使用大剂量环磷酰胺治疗，能够对疾病起稳定作用，改善功能和改善生活质量。需要进行深入研究以确定能够适用这种疗法的最适宜的患者人群。(余自成), 百拇医药
Douglas E. Gladstone, MD,Kenneth W. Zamkoff, MD， Lauren Krupp, MD,et al
Arch Neurol. 2006;63:(doi:10.1001/archneur.63.10.noc60076).
背景：大剂量环磷酰胺在治疗免疫介导的疾病中有效。本研究希望了解大剂量环磷酰胺对重度难治的多发性硬化症的影响。
设计、背景和病例：患有多发性硬化症、在对两种以上经美国FDA批准的疾病改善治疗方案进行评价以后扩展的残疾状态(调查)量表(EDSS)评分在3.5以上的患者。
治疗干预：患者接受环磷酰胺(200mg/kg)治疗4天。
主要结果指标：患者每6个月接受一次脑磁共振影像学和神经-眼科学(neuro-ophthalmologic)评价，每季度一次EDSS和生活质量评估，持续随访2年。
结果：对12例患者就临床反应情况进行了评价(平均随访时间15个月，范围6～24个月)。在随访期间，患者基线EDSS评分增加均未超过1.0。5位患者EDSS评分降低超过1.0以上(EDSS 评分降低范围1.0～5.0)。所有患者经脑磁共振影像检查均未见新的损伤，也没有患者出现加重损伤情况。患者报告所有测量的生活质量参数均有改善。神经系统改善表现在步态、膀胱控制和视觉功能方面的改变。不管基线是否存在对比损伤活动，均可观察到治疗反应。患者生活质量改善不依赖于EDSS评分改变。对患有难治的多发性硬化症患者，使用大剂量环磷酰胺导致出现最小的发病率，改善了临床结果。
结论:在患有重度难治的多发性硬化症患者中使用大剂量环磷酰胺治疗，能够对疾病起稳定作用，改善功能和改善生活质量。需要进行深入研究以确定能够适用这种疗法的最适宜的患者人群。(余自成), 百拇医药