让人人享有治疗
对话专家
——上海瑞金医院王鸿利教授专访
上海瑞金医院是我国最大的血友病手术中心之一，我国第一例血友病患者就是1953年在这家医院由王振义教授(现为中国工程院院士、上海血液病研究所名誉所长)诊断出来的。该院的王鸿利教授继承其衣钵，现已成为目前国内顶尖的血液学专家，在血栓与止血领域的基础和临床研究上做出了杰出贡献。此次诺和诺德血友病基金之所以花落中国，也与王鸿利教授的穿针引线不无关系。近日，记者对其进行了专访。
记者：血友病的临床表现是怎样的？
王鸿利：血友病最常见的临床表现就是出血，包括外伤后出血及自发性出血(没有任何外伤的情况下自动发生的出血)，血友病患者出血速度并不高于正常人，而是出血时间长。出血最常见的部位是关节和肌肉。出血(通常是大出血)可以导致肌肉和关节疼痛肿胀并造成肢体活动受限，如果患者反复关节出血而不能得到及时治疗，最终可能出现关节畸形导致残疾。严重的肌肉出血可以压迫神经和血管，从而导致相应肢体的残疾。另外，血友病患者还可能发生关键部位的出血，如颅内出血、喉部出血及内脏出血等，而直接危及生命。血友病患者出血的严重程度和血液中的凝血因子数量有关，正常人血液中VIII因子和IX因子的水平在50%～150%之间。体内FVIII或FIX活性在5%以上的为轻度血友病患者；FVIII或FIX活性在1%～5%的为中度血友病患者；而重度血友病患者体内FVIII或FIX水平不到1%。血友病患者中大约有50%为重度患者，他们易发生自发性出血，出血频繁，可达每月几次，同时每次出血较为严重，所以这种患者又被称为“玻璃人”，意思是说，他们经不起一点点撞击。
, http://www.100md.com
通常，患儿在开始爬行和走路之前很少有出血发生。随着年龄增长，儿童活动的增加，出血越来越常见。由于得不到足够及时的治疗，很多患儿在成年之前就失去了生命。医学发展到现在，血友病仍然是一个无法根治的伴随终身的疾病。但是替代治疗，即补充体内缺乏的凝血因子是非常有效的，通过治疗，患者可以达到接近正常人的寿命及生活质量。治疗可以在医院由医生实施，也可以在家中由受过训练的亲属或患者本人来实施。出血发生后，如果及时进行治疗，疼痛在几分钟之内就可减轻。通过加强全面护理和科学及时地补充所缺乏的凝血因子，即使是重度血友病患者也能过上近似正常人的生活。
记者：血友病患者在接受治疗时最担心的问题是什么？如何应对？
王鸿利：血友病患者应用凝血因子替代治疗后，最担心的并发症就是产生抑制物。这些抑制物是一种能破坏输入的VIII因子的物质，产生抑制物的血友病患者应用相应的凝血因子治疗不再有效，这使得出血的治疗过程变得更加复杂。大约有30%的重度血友病A患者会产生VIII因子抑制物，而血友病B患者中产生IX因子抑制物的比例要少一些，约为3%～5%。针对这类患者，目前主要的治疗是应用凝血酶原复合物(PCC)或基因重组凝血因子VIIa(rFVIIa)。
, 百拇医药
输血和血制品传播疾病是血友病患者面临的另一个威胁，其中最严重的就是艾滋病(HIV)，其次是各种肝炎病毒。
记者：目前我国在血友病诊疗方面存在的主要问题是什么？
王鸿利：血友病患者只要接受有效的治疗，同样可以为社会创造财富，甚至其创造的财富高于社会付出的治疗成本。相反，血友病患者如果不能得到及时的治疗而导致残疾，就只能是社会的负担。在欧美等发达国家，血友病患者的生活质量及寿命均接近于正常人群。但在包括中国在内的发展中国家，患者及社会对疾病的认识远远不够，甚至连许多医务人员也不了解血友病，很多医院不能独立地诊断血友病。血友病患者不能享受正常的教育及拥有就业机会，很多患者无医疗保险，完全由个人及家庭来承担高额的医疗费用。同时由于医疗资源有限，大多数血友病患者，特别是农村贫困的血友病患者很难得到及时充分的治疗，90%以上的患者出现了肢体残疾，还有很多患者不治身亡。这就是目前我国在血友病诊疗方面存在的主要问题。每年的4月17日是世界血友病日，今年的主题是“人人享有治疗”，目前我们正在不断努力，以达成这个目标。
医药经济报2006年 医院周刊第38期, 百拇医药(侯嘉)
——上海瑞金医院王鸿利教授专访
上海瑞金医院是我国最大的血友病手术中心之一，我国第一例血友病患者就是1953年在这家医院由王振义教授(现为中国工程院院士、上海血液病研究所名誉所长)诊断出来的。该院的王鸿利教授继承其衣钵，现已成为目前国内顶尖的血液学专家，在血栓与止血领域的基础和临床研究上做出了杰出贡献。此次诺和诺德血友病基金之所以花落中国，也与王鸿利教授的穿针引线不无关系。近日，记者对其进行了专访。
记者：血友病的临床表现是怎样的？
王鸿利：血友病最常见的临床表现就是出血，包括外伤后出血及自发性出血(没有任何外伤的情况下自动发生的出血)，血友病患者出血速度并不高于正常人，而是出血时间长。出血最常见的部位是关节和肌肉。出血(通常是大出血)可以导致肌肉和关节疼痛肿胀并造成肢体活动受限，如果患者反复关节出血而不能得到及时治疗，最终可能出现关节畸形导致残疾。严重的肌肉出血可以压迫神经和血管，从而导致相应肢体的残疾。另外，血友病患者还可能发生关键部位的出血，如颅内出血、喉部出血及内脏出血等，而直接危及生命。血友病患者出血的严重程度和血液中的凝血因子数量有关，正常人血液中VIII因子和IX因子的水平在50%～150%之间。体内FVIII或FIX活性在5%以上的为轻度血友病患者；FVIII或FIX活性在1%～5%的为中度血友病患者；而重度血友病患者体内FVIII或FIX水平不到1%。血友病患者中大约有50%为重度患者，他们易发生自发性出血，出血频繁，可达每月几次，同时每次出血较为严重，所以这种患者又被称为“玻璃人”，意思是说，他们经不起一点点撞击。
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通常，患儿在开始爬行和走路之前很少有出血发生。随着年龄增长，儿童活动的增加，出血越来越常见。由于得不到足够及时的治疗，很多患儿在成年之前就失去了生命。医学发展到现在，血友病仍然是一个无法根治的伴随终身的疾病。但是替代治疗，即补充体内缺乏的凝血因子是非常有效的，通过治疗，患者可以达到接近正常人的寿命及生活质量。治疗可以在医院由医生实施，也可以在家中由受过训练的亲属或患者本人来实施。出血发生后，如果及时进行治疗，疼痛在几分钟之内就可减轻。通过加强全面护理和科学及时地补充所缺乏的凝血因子，即使是重度血友病患者也能过上近似正常人的生活。
记者：血友病患者在接受治疗时最担心的问题是什么？如何应对？
王鸿利：血友病患者应用凝血因子替代治疗后，最担心的并发症就是产生抑制物。这些抑制物是一种能破坏输入的VIII因子的物质，产生抑制物的血友病患者应用相应的凝血因子治疗不再有效，这使得出血的治疗过程变得更加复杂。大约有30%的重度血友病A患者会产生VIII因子抑制物，而血友病B患者中产生IX因子抑制物的比例要少一些，约为3%～5%。针对这类患者，目前主要的治疗是应用凝血酶原复合物(PCC)或基因重组凝血因子VIIa(rFVIIa)。
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输血和血制品传播疾病是血友病患者面临的另一个威胁，其中最严重的就是艾滋病(HIV)，其次是各种肝炎病毒。
记者：目前我国在血友病诊疗方面存在的主要问题是什么？
王鸿利：血友病患者只要接受有效的治疗，同样可以为社会创造财富，甚至其创造的财富高于社会付出的治疗成本。相反，血友病患者如果不能得到及时的治疗而导致残疾，就只能是社会的负担。在欧美等发达国家，血友病患者的生活质量及寿命均接近于正常人群。但在包括中国在内的发展中国家，患者及社会对疾病的认识远远不够，甚至连许多医务人员也不了解血友病，很多医院不能独立地诊断血友病。血友病患者不能享受正常的教育及拥有就业机会，很多患者无医疗保险，完全由个人及家庭来承担高额的医疗费用。同时由于医疗资源有限，大多数血友病患者，特别是农村贫困的血友病患者很难得到及时充分的治疗，90%以上的患者出现了肢体残疾，还有很多患者不治身亡。这就是目前我国在血友病诊疗方面存在的主要问题。每年的4月17日是世界血友病日，今年的主题是“人人享有治疗”，目前我们正在不断努力，以达成这个目标。
医药经济报2006年 医院周刊第38期, 百拇医药(侯嘉)