肺囊性纤维化:局部CFTR基因置换 疗效不确定
Lee等检索2007年2月以前的文献,收集使用囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因置换治疗肺囊性纤维化相关病变的随机对照研究并进行分析后发现,目前没有证据支持肺局部CFTR基因置换治疗的有效性。(Cochrane Database Syst Rev 2007,2∶CD005599)
肺囊性纤维化是由于CFTR的编码基因存在缺陷引起的,其特点为慢性肺部感染,以及由此引起的炎症和进行性肺损伤,且患者的预期寿命缩短。研究者纳入的随机对照试验为应用肺局部CFTR基因疗法(病毒或非病毒载体系统)、安慰剂或其他载体系统治疗肺囊性纤维化。
结果显示,3项随机对照研究符合入选标准,共纳入155例患者。这3项研究的CFTR基因置换方式和研究设计不尽相同,使荟萃分析受到限制。在第1项研究中,首次CFTR基因置换治疗30天后,患者的呼吸功能显著改善。但这一结果并没有在患者例数较多的第2项研究中和该荟萃分析中得到证实。其中一项研究报告,使用CFTR基因置换的患者可出现流感样症状(相对危险为7.00)。在所有研究中,其他药物不良事件无显著增加。, http://www.100md.com
肺囊性纤维化是由于CFTR的编码基因存在缺陷引起的,其特点为慢性肺部感染,以及由此引起的炎症和进行性肺损伤,且患者的预期寿命缩短。研究者纳入的随机对照试验为应用肺局部CFTR基因疗法(病毒或非病毒载体系统)、安慰剂或其他载体系统治疗肺囊性纤维化。
结果显示,3项随机对照研究符合入选标准,共纳入155例患者。这3项研究的CFTR基因置换方式和研究设计不尽相同,使荟萃分析受到限制。在第1项研究中,首次CFTR基因置换治疗30天后,患者的呼吸功能显著改善。但这一结果并没有在患者例数较多的第2项研究中和该荟萃分析中得到证实。其中一项研究报告,使用CFTR基因置换的患者可出现流感样症状(相对危险为7.00)。在所有研究中,其他药物不良事件无显著增加。, http://www.100md.com