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高雪氏症新药进入II期临床阶段
http://www.100md.com 2007年5月25日 《医药经济报》 2007.05.25
     本报讯由Genzyme公司研发的一种用于治疗罕见遗传病高雪氏症(Gaucher)的新型口服药物——Genz-112638,目前已进入Ⅱ期临床阶段。Genzyme已公布其在Ⅱ期临床试验中获取的数据。

    高雪氏症是一种酶缺乏遗传性疾病,症状包括贫血、疲倦、容易淤伤和出血,这类患者也有可能出现肝脾增大、骨痛、骨头坏死和容易骨折等情况。临床观察结果显示,该药可以快速显著地达到关键的临床终点——包括缩小肝脾体积、增加血小板读数和增加血红蛋白浓度等。在试验中,其常见副作用轻微且持续时间短,有1名受试者出现了较为严重的副作用,目前正在检查中。据悉,该药将于2008年年中完成所有的临床试验。(石磊), 百拇医药