86例难治性血小板减少性紫癜的治疗
作者：赵辉 臧晏 胡亚美
单位：100045 首都医科大学附属北京儿童医院
关键词：
中华儿科杂志/980616 我们总结了4年来收治的难治性血小板减少性紫癜86例，随机分为两组，分别用硫唑嘌呤或环磷酰胺与肾上腺皮质激素联合应用，并进行了长期追踪观察，取得了良好效果。
对象：为我院1993年1月～1996年12月血液门诊的患儿。86例中男38例，女48例，男女比例为0.8∶1，年龄1～12岁，平均年龄7岁，均作骨髓巨核细胞分类。由于条件所限，仅有少数病例检测血小板抗体，所有化验检查均在同一实验室进行，使用同一血小板计数仪，条件完全一致。
难治性血小板减少性紫癜诊断标准为我院结合1986年全国小儿血液会议拟定的标准[1]：(1)病程超过6个月；(2)先后曾规则应用肾上腺皮质激素(泼尼松、地塞米松)或静脉高效价人血丙种球蛋白治疗，每天0.4 g/kg，静点5天，休5～7天，连用2疗程。血小板曾上升到正常，停药后不久复发或激素减量后血小板即下降，血小板计数<50×109/L；(3)激素依赖者；(4)血小板抗体除血小板表面抗体(PAIgG)外，还有IgM或C3者。凡符合上述两项者即可诊断。
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方法：患儿被随机分为两组：(1)硫唑嘌呤组：42例，男18例，女24例。每天75 mg/m2，口服，1日1次，用5天停2天，连续用4～6周，最长8周。如已服用激素者仍按原量应用，2周后激素减量；(2)环磷酰胺组：44例，男20例，女24例。静脉给药，每次600 mg/m2，1周1次，连续4次，以后口服每天75 mg/m2，1日1次，用5天停2天，总疗程4～6周，最长8周，可与原激素同用1～2周后激素逐渐减量。
疗效判定标准[1]：疗程不超过8周，每组总剂量3 g/m2，停药8周后总结疗效。显效：血小板计数升到100×109/L，并至少维持3个月。良效：血小板计数升到50×109/L或较原水平上升30×109/L以上，无出血症状持续2个月以上。进步：血小板有所上升，出血症状改善，持续2周以上。无效：血小板计数及出血症状无改善或病情恶化。
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结果：(1)：硫唑嘌呤组：42例难治性血小板减少性紫癜患儿中显效7例(17%)，良效16例(38%)，进步16例(38%)，无效3例(7%)。(2)环磷酰胺组：44例难治性血小板减少性紫癜患儿显效5例(11%)，良效14例(32%)，进步21例(48%)，无效4例(9%)。显效+良效，硫唑嘌呤组为55%；环磷酰胺组为43%。两组7例无效患儿进行追踪，其中3例转为骨髓增生异常综合征。
讨论：原发性血小板减少性紫癜是儿科常见的出血性疾病，多为自限性，经常规治疗80%左右病人可痊愈[2]，少数则病程迁延，血小板波动在50×109/L以下，有时伴有出血症状，或长期依赖激素，形成难治性血小板减少性紫癜。对此各医院曾试用多种方法治疗，如高效价人血丙种球蛋白；长春新碱持续静点6小时，每周1次，连用3个月；达那唑、环胞菌素A，血浆置换等也有采用。近来有报道应用干扰素取得较好疗效。我院应用硫唑嘌呤或环磷酰胺，配合激素治疗，2周后激素逐渐减量，以至停用，目的是抑制血小板表面抗体，主要是IgM、C3，使血小板逐渐上升，临床症状改善，防止出血和减轻激素副作用。经临床观察两组病例，显效+良效+进步率：硫唑嘌呤组为93%，环磷酰胺组为90%。由此说明硫唑嘌呤和环磷酰胺对难治性血小板减少性紫癜确有一定疗效。对7例无效患儿进行追踪，结果3例转为骨髓增生异常综合征(MDS-RA)，提示以血小板减少性紫癜为首发症状的MDS常混在ITP中。
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硫唑嘌呤和环磷酰胺都是抗肿瘤药物，毒副作用较大，包括胃肠道反应，白细胞及全血减少，性功能受累肝功能异常等。但因疗程短，不致对机体造成严重损害。
我们在临床观察中发现PAIgM和C3抗体高的ITP患儿，对激素反应不佳，而对硫唑嘌呤或环磷酰胺效果较好。但由于条件所限，血小板表面抗体(PAIg)检测的例数很少，故无从下统计学结论，也无法阐明根据不同的血小板抗体选择治疗药物，有待进一步研究。
参考文献
1 杨天盈，张之南，郝玉书，主编.临床血液学进展.第1版.北京：北京医科大学-中国协和医科大学联合出版社，1992.313.
2 张之南，主编.血液病诊断及疗效标准.天津科学技术出版社，1991.245-247.
3 杨士元，诸美瞻，隋采芹，等.特发性血小板减少性紫癜974例临床分析和远期随访.中华儿科杂志，1986，24：257-260., 百拇医药
单位：100045 首都医科大学附属北京儿童医院
关键词：
中华儿科杂志/980616 我们总结了4年来收治的难治性血小板减少性紫癜86例，随机分为两组，分别用硫唑嘌呤或环磷酰胺与肾上腺皮质激素联合应用，并进行了长期追踪观察，取得了良好效果。
对象：为我院1993年1月～1996年12月血液门诊的患儿。86例中男38例，女48例，男女比例为0.8∶1，年龄1～12岁，平均年龄7岁，均作骨髓巨核细胞分类。由于条件所限，仅有少数病例检测血小板抗体，所有化验检查均在同一实验室进行，使用同一血小板计数仪，条件完全一致。
难治性血小板减少性紫癜诊断标准为我院结合1986年全国小儿血液会议拟定的标准[1]：(1)病程超过6个月；(2)先后曾规则应用肾上腺皮质激素(泼尼松、地塞米松)或静脉高效价人血丙种球蛋白治疗，每天0.4 g/kg，静点5天，休5～7天，连用2疗程。血小板曾上升到正常，停药后不久复发或激素减量后血小板即下降，血小板计数<50×109/L；(3)激素依赖者；(4)血小板抗体除血小板表面抗体(PAIgG)外，还有IgM或C3者。凡符合上述两项者即可诊断。
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方法：患儿被随机分为两组：(1)硫唑嘌呤组：42例，男18例，女24例。每天75 mg/m2，口服，1日1次，用5天停2天，连续用4～6周，最长8周。如已服用激素者仍按原量应用，2周后激素减量；(2)环磷酰胺组：44例，男20例，女24例。静脉给药，每次600 mg/m2，1周1次，连续4次，以后口服每天75 mg/m2，1日1次，用5天停2天，总疗程4～6周，最长8周，可与原激素同用1～2周后激素逐渐减量。
疗效判定标准[1]：疗程不超过8周，每组总剂量3 g/m2，停药8周后总结疗效。显效：血小板计数升到100×109/L，并至少维持3个月。良效：血小板计数升到50×109/L或较原水平上升30×109/L以上，无出血症状持续2个月以上。进步：血小板有所上升，出血症状改善，持续2周以上。无效：血小板计数及出血症状无改善或病情恶化。
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结果：(1)：硫唑嘌呤组：42例难治性血小板减少性紫癜患儿中显效7例(17%)，良效16例(38%)，进步16例(38%)，无效3例(7%)。(2)环磷酰胺组：44例难治性血小板减少性紫癜患儿显效5例(11%)，良效14例(32%)，进步21例(48%)，无效4例(9%)。显效+良效，硫唑嘌呤组为55%；环磷酰胺组为43%。两组7例无效患儿进行追踪，其中3例转为骨髓增生异常综合征。
讨论：原发性血小板减少性紫癜是儿科常见的出血性疾病，多为自限性，经常规治疗80%左右病人可痊愈[2]，少数则病程迁延，血小板波动在50×109/L以下，有时伴有出血症状，或长期依赖激素，形成难治性血小板减少性紫癜。对此各医院曾试用多种方法治疗，如高效价人血丙种球蛋白；长春新碱持续静点6小时，每周1次，连用3个月；达那唑、环胞菌素A，血浆置换等也有采用。近来有报道应用干扰素取得较好疗效。我院应用硫唑嘌呤或环磷酰胺，配合激素治疗，2周后激素逐渐减量，以至停用，目的是抑制血小板表面抗体，主要是IgM、C3，使血小板逐渐上升，临床症状改善，防止出血和减轻激素副作用。经临床观察两组病例，显效+良效+进步率：硫唑嘌呤组为93%，环磷酰胺组为90%。由此说明硫唑嘌呤和环磷酰胺对难治性血小板减少性紫癜确有一定疗效。对7例无效患儿进行追踪，结果3例转为骨髓增生异常综合征(MDS-RA)，提示以血小板减少性紫癜为首发症状的MDS常混在ITP中。
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硫唑嘌呤和环磷酰胺都是抗肿瘤药物，毒副作用较大，包括胃肠道反应，白细胞及全血减少，性功能受累肝功能异常等。但因疗程短，不致对机体造成严重损害。
我们在临床观察中发现PAIgM和C3抗体高的ITP患儿，对激素反应不佳，而对硫唑嘌呤或环磷酰胺效果较好。但由于条件所限，血小板表面抗体(PAIg)检测的例数很少，故无从下统计学结论，也无法阐明根据不同的血小板抗体选择治疗药物，有待进一步研究。
参考文献
1 杨天盈，张之南，郝玉书，主编.临床血液学进展.第1版.北京：北京医科大学-中国协和医科大学联合出版社，1992.313.
2 张之南，主编.血液病诊断及疗效标准.天津科学技术出版社，1991.245-247.
3 杨士元，诸美瞻，隋采芹，等.特发性血小板减少性紫癜974例临床分析和远期随访.中华儿科杂志，1986，24：257-260., 百拇医药