3 《英国罕见病策略》实施的经验及对我国相应机制建立的启示

    3.1 建立综合全面的罕见病医疗保障框架

    罕见病医疗保障框架对于建立完善全面的罕见病医疗保障体系具有指导作用。而由于我国目前尚未建立相应保障制度，相关罕见病服务不完善，罕见病保险覆盖范围狭窄、保障力度薄弱，因此应尽早制订罕见病策略、建立罕见病保障框架[8]。制订策略时应重点考虑以下方面：(1)罕见病策略的覆盖范围应尽可能全面，以充分保障患者的权益。《英国罕见病策略》涉及政府部门、医疗机构、科研中心、患者及患者组织等多方，范围包括研究、诊断治疗、患者授权等诸多方面，且重视地区合作及互补。我国可借鉴《英国罕见病策略》内容，逐步建立多层次的罕见病医疗保障体系，推动罕见病研究的发展，提升罕见病诊疗质量，为患者提供更好的服务。(2)罕见病策略应包含具体的工作目标与行动计划，并建立反馈机制，以促进策略的有效实施。定期对外公布实施进展，可以发现工作中存在的不足，及时获得外界反馈的建议，便于采取相应措施加以改进。

    3.2 扶持患者组织发展，加强合作交流

    患者组织具有自愿性、非盈利性、灵活性的特征，可将最新的研究信息传递给患者，并提供心理咨询等服务。英国患者组织为患者提供了疾病信息及交流平台，在帮助加强患者赋能方面发挥了重要作用，弥补了政府在社会照顾方面的不足[1] ......