1 美国药品尝试权的立法背景

    1.1 新药审批流程严格带来的困境

    根据美国FDA的现有规定，研究性药品平均要历时7～8年才能完成全部的流程，最终获得上市许可。然而许多终末期患者都希望能提前使用研究性药品，尽管医学界及伦理学家普遍认为获得研究性治疗的最佳方法是参与到临床试验中，然而参与人数非常少，据估计只有不到5%的成年恶性肿瘤患者有条件入组[1]。即便美国FDA制定了一系列措施来扩大临床试验准入资格，以降低准入门槛，便于更多的患者获得参加临床试验的机会，情况也并无太大改善。更有甚者，部分患者并不愿意参与临床试验，因为会有50%的概率被分配到对照组[2]，而一旦进入对照组的患者将意味着彻底丧失使用新药的机会。

    1.2 美国拓展性同情用药制度的历史沿革

    人们普遍认为，终末期患者获得研究性药品可能得到的收益通常要大过他们可能面临的风险，如：药品副作用、加速死亡的可能性等。为了使这些有特殊需要的群体可以提前获得研究性药品，早在1987年，美国FDA就建立了较为正式的监管途径，允许重症或晚期患者在临床试验之外获得研究性药品[3]。2009年8月，美国FDA修订了以往的法规，进一步明确了拓展性同情用药的流程，增加了“中等规模申请”(指人数为2～999的申请)的途径[4]。2016年6月，美国FDA正式出台了3部有关拓展性同情用药的指南 ......