摘 要 目的：探討罕见病药物保障多方支付的可行性，为罕见病的治疗及相关政策的制订提供参考。方法：以青岛市戈谢病为例，分析相关医保政策、药品供应情况。以筹资来源划分，对青岛市戈谢 病患者治疗药物经济负担进行测算，并以青岛市戈谢病患者总费用平均数为基础，按照相关流行病学调查数据对全国戈谢病患者药品费用负担进行模拟，分析青岛市罕见病医保模式存在的问题。结果与结论：青岛市制定了一系列医保政策，医保筹资模式包括社会资金(来源于青岛市慈善总会，由药品生产企业提供药品)、医保基金(用于医疗保险统筹范围内个人自付费用的救助)和民政救助(用于医疗保险统筹范围外费用的救助)。伊米苷酶是目前国内唯一经过批准的治疗戈谢病的特异性药物，青岛市采取了定点医师、定点治疗、定点取药制度。截至2017年底，青岛市8位患者的全年用药量为38～170瓶，合计686瓶;治疗年费用为78.66万～351.90万元，合计1 420.02万元;自付费用为0.98万～19.74万元(自付比例为0.46%～8.87%)，合计66.14万元;通过补充医保报销的费用为50.98万～178.98万元(占比为54.59%～65.94%)，合计857.78万元;3位患者获得了民政救助 ......