KEYWORDS Australia; Special Access Scheme; Sympathetic drug use system

    同情用药制度是指参照特殊的制度安排，允许已穷尽现有医疗救治手段的危重患者使用尚未批准上市的药物，该制度对于挽救特定患者的生命具有重要意义[1]。同情用药在不同国家或地区具有不同名称或形式，例如美国称为“扩展使用”、英国称为“早期获取药物计划”、法国称为“临时使用授权”等[2]，而我国则以“拓展性临床试验”的形式实现同情用药。因新药上市审批时间相对较长，药物研发成果无法及时惠及临床，2017年10月8日，我国发布《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，明确提到要“支持拓展性临床试验”;2017年12月20日，国家食品药品监督管理总局公布《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法(征求意见稿)》(以下简称“《管理办法(征求意见稿)》”);2019年12月1日实施的新版《药品管理法》第二十三条在法律层面确立了我国同情用药制度，并对其适用条件和程序作了概括性规定[3]。我国同情用药制度建立不久 ......