摘 要 目的：探讨N-乙酰半胱氨酸(NAC)在血液系统疾病治疗中的研究进展，为其临床应用提供参考。方法：以“N-acetylcysteine”“NAC”“Sinusoidal obstruction syndrome”“Veno-occlusive disease”“Thrombotic thrombocytopenic purpura”“Thrombotic microangiopathy”“Hematological disease”“乙酰半胱氨酸”“肝静脉窦阻塞综合征”“肝小静脉闭塞病”“血栓性血小板减少性紫癜”“血栓性微血管病”等为关键词，在中国知网、万方数据、维普、PubMed等数据库中组合查詢从建库至2020年4月发表的相关文献，对NAC在血液系统疾病治疗中的研究进行总结。结果与结论：NAC在血液系统疾病治疗中主要通过清除体内氧自由基、降低机体氧化应激反应、裂解血管性血友病因子(vWF)二硫键，以及抑制炎性介质的产生来发挥作用。已有研究显示，NAC用于治疗化疗/移植后肝静脉窦阻塞综合征(SOS)，不能显著降低SOS的发生率;用于治疗血栓性血小板减少性紫癜(TTP)的文献多为观察性研究 ......