倾向性评分法(propensity score)
发展历史:倾向性评分(propensity score,PPS)法是由Rosenbaum和Rubin于20世纪80年代提出,是一个可以处理非随机化研究数据、控制或平衡混杂偏倚,使研究结果接近随机对照研究效果的一种有效的统计方法。这种方法可为中药上市后临床再评价研究建立假设或提供足够证据。
基本原理:PPS法将多个混杂变量综合为一个变量即PPS,通过平衡两对比组的PPS而有效地均衡混杂变量(也称协变量)的分布,从而达到控制混杂偏倚的目的。PPS是指在给定一组观测到的协变量条件下,一个研究个体被分配到处理组而非对照组的概率。Rosenbaum和Rubin 在1983年就已经证明,以PPS为条件,所有观测到的协变量独立于组别分配,且在大样本的情况下,2组的协变量分布几乎相同且不会混淆估计的处理效应。
适用条件:PPS法适合于所有非随机化研究的资料,或者说适合存在混杂偏倚研究资料的处理。比如,观察性研究、非随机干预研究、随机对照方案失败的研究等。
主要方法:利用PPS降低或控制混杂偏倚的方法主要有PPS配比、PPS分层、PPS回归调整和PPS加权。各种方法对于PPS的计算是相同的,只是在如何使用PPS进行偏倚调整方面有所不同。
问题及发展:PPS法自身存在较多的问题:①需要严格的假设条件,即尽可能地纳入所有与处理变量和结局变量都有关的混杂因素,因此,它无法消除未知混杂因素的影响,需要进行敏感性分析;②缺乏灵活性,很可能会遗漏重要的协变量或者错误指定模型形式。因此,需要更加灵活的方法,利用多元非参数回归技术自动去估计大量协变量和处理变量之间的交互效应或非线性关系。
随着中药上市后临床再评价的开展,观察性数据无论是数量还是准确性都在不断增加。因此,PPS法在观察性研究中具有广阔的应用前景。, http://www.100md.com
基本原理:PPS法将多个混杂变量综合为一个变量即PPS,通过平衡两对比组的PPS而有效地均衡混杂变量(也称协变量)的分布,从而达到控制混杂偏倚的目的。PPS是指在给定一组观测到的协变量条件下,一个研究个体被分配到处理组而非对照组的概率。Rosenbaum和Rubin 在1983年就已经证明,以PPS为条件,所有观测到的协变量独立于组别分配,且在大样本的情况下,2组的协变量分布几乎相同且不会混淆估计的处理效应。
适用条件:PPS法适合于所有非随机化研究的资料,或者说适合存在混杂偏倚研究资料的处理。比如,观察性研究、非随机干预研究、随机对照方案失败的研究等。
主要方法:利用PPS降低或控制混杂偏倚的方法主要有PPS配比、PPS分层、PPS回归调整和PPS加权。各种方法对于PPS的计算是相同的,只是在如何使用PPS进行偏倚调整方面有所不同。
问题及发展:PPS法自身存在较多的问题:①需要严格的假设条件,即尽可能地纳入所有与处理变量和结局变量都有关的混杂因素,因此,它无法消除未知混杂因素的影响,需要进行敏感性分析;②缺乏灵活性,很可能会遗漏重要的协变量或者错误指定模型形式。因此,需要更加灵活的方法,利用多元非参数回归技术自动去估计大量协变量和处理变量之间的交互效应或非线性关系。
随着中药上市后临床再评价的开展,观察性数据无论是数量还是准确性都在不断增加。因此,PPS法在观察性研究中具有广阔的应用前景。, http://www.100md.com