中药上市后药物经济学评价技术规范(征求意见稿)
4.4 评价指标的选择 由于中成药是按规定的处方和方法加工而成的剂型，组成成份较多，常常具有多重疗效。评价前应预先确定疗效评价的观察指标和判断标准。临床效果可以有多个评价指标，包括主要/次要疗效、辅助效果、不良反应。疗效评价标准应参考我国和国际颁布的评分标准。
中药从整体把握疗效，全方位调节机体功能，因此要根据研究目的和对照药物的不同，确定疗效评价标准。当中成药有多重疗效时，选择主要疗效来进行衡量和评价。使用生物生理学指标、临床疗效指标和健康指标，中成药的疗效应该按照相关病症的权威疗效评定标准进行疗效评定。
临床疗效的评价可以采用“病”“证”结合模式进行，也可以采用综合评价；由于病人伴随有其他疾病，因而需要同时服用其他药物时，这些药物难免与被评价药物存在协同、拮抗等联合作用，干扰了对被评价药物的效果的准确判定，这时可以进行被评价药物使用前后的自身前后对照，或者对病人进行配对比较，以消除其他配伍治疗对该评价药物的影响。
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由于中医治疗基本上不会使用单一的某一种中成药进行治疗，而是要与其他中成药或者其他西医手段配伍治疗(以下称之为“基础治疗” )，这时可以设计3组治疗方案：被评价中成药+基础治疗组(A+O)，常规对照药+基础治疗组(C+O)，基础治疗组(O)，分别测量3组的疗效，通过分别与基础治疗组(O)的比较获得被评价中成药和对照药的疗效，对中成药疗效的判定，除正常理化检查，还应结合治疗前、后中医诊断的结果，并与前述理论假设的中医诊断预期结果进行比较，以接近程度进行评估。
4.5 产品描述、目标人群描述和疾病经济负担 考察要进行药物经济学评价的药物对目标人群总体中特定疾病的总成本，从宏观层面研究疾病对全社会所造成的经济损失，为优先重点的选择提供了依据。
在对产品进行药物经济学评价时需要明确药物的适用人群，纳入标准及排除标准。目标人群应当采用流行病学特征描述受试者的类型，如疾病类型和严重程度、有或没有其他并发症或危险因素、年龄、性别、社会经济特征等。
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4.6 明确药物临床定位 全面阐述药物的治疗范围，如果范围狭窄，要准确表达限制的范围；如果范围较广，则要指明针对的主要适应症。同时要考虑临床有合并用药的情况。由于某些中药的组成成分较复杂，具有多层次、多靶点的特点，适应症复杂临床定位多不明确，在进行药物经济学评价时需明确临床定位，对相应适应症进行成本-产出分析，为了确定临床定位，在药物经济学评价前，进行相应的临床调研分析以明确药物临床定位。
4.7 对照药物的选择 中药药物的经济学评价建立在比较不同治疗方法的基础上，因此对照的选择非常重要。原则上，对照的选择应遵循公正平等的原则。药物的对照通常是标准治疗方法或常用方法，可以是药物或非药物治疗。标准对照是常规医疗中效果被证明的首选治疗方法。对照药应选择适应症相同的常规治疗药物；若药物属于新的治疗类别，则选择适应症最相近的药物作为对照。如果某些疾病目前仍然无有效的医疗措施或不建议干预，可以与安慰剂进行比较，但需说明无医药干预的临床合理性。
4.8 评价人员的要求 必须经过培训，拥有相关专业知识、技能和经验，熟悉研究背景和要求，具备良好的道德素质。
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4.9 成本测量 从社会化的观点出发，药物经济学评价中的成本可分为直接成本、间接成本和隐性成本。直接成本和间接成本又分别包括医疗成本和非医疗成本。
成本是资源(Q)数量向量和单位价格(P)的乘积。每种资源数量应以自然单位列出。直接成本的单位价格采用市场零售价格进行估算。
间接非医疗成本计算有3种方法：人力资本法、意愿支付法和摩擦成本法(friction cost method)。最常用的计算方法是人力资本法，即采用年平均工资来测算因患病或死亡带来的社会经济的损失[4]。意愿支付法是指一个人愿意确保健康和接受某种治疗干预自愿支付的最高金额，通过对受试者的问卷调查获得，采用此方法要特别说明研究中的假设、提问方式、测量效益的范围、问题的语言表述等等。由于受试者回答受保健系统和许多因素影响，调查方法还有待改进。“摩擦成本法”的基础是疾病导致的生产损失，取决于厂家为恢复生产所花费的时间。指替代受试者工作所花费的成本，常受市场失业水平的负面影响，生产力损失的这段时期称为摩擦期[5]。
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4.10 效果测量 药物经济学评价效果测量时选用效果(effectiveness)指标，在进行急性疾病药物经济学效果评价时，多用各种实验室或生物生理学的测量指标(如血压、血糖、血脂、血液学指标、病毒性标志物、病原菌培养转阴)等替代指标、不良反应发生率、因不良反应或治疗失败退出临床试验的比例等来评价药物效果。在慢性疾病药物经济学评价时，观察效果的时间一般要长达数月，甚至数年，可对结局指标如致残率、复发率、病死率、生存质量等进行测量。
在药物经济学评价效果测量时也会选择效用(utility)或效益(benefit)指标。具体采用何种指标取决于研究目的、研究角度、研究设计、药物的预期效果和疾病的特点等。中成药上市后药物经济学评价可以首选效果指标。研究时间足够长者，也可以选择效用指标。条件许可的情况下，也可以将健康测量结果转换为以货币单位计量的效益指标。
4.11 不良反应监测 一个药物的所有安全性问题很难确定和预测，一般靠大规模的长期临床监测来确定药物的ADR发生率，ADR类型和特征，药物经济学评价应包括因ADR导致的经济损失及对不良反应进行成本分析和效益风险评估。
4.12 成本和效益的贴现[5] 贴现是指将未来成本和未来结果转化成现值。中药药物经济学评价研究项目一般时限较长，如果研究的时间超过1年，就应该对成本和效果进行贴现。为了提高研究间的可比性，所有研究都采用相同的贴现率很有必要。建议应对采用的贴现率进行敏感度分析。, 百拇医药(谢雁鸣 王昕 王诺 常艳鹏)
中药从整体把握疗效，全方位调节机体功能，因此要根据研究目的和对照药物的不同，确定疗效评价标准。当中成药有多重疗效时，选择主要疗效来进行衡量和评价。使用生物生理学指标、临床疗效指标和健康指标，中成药的疗效应该按照相关病症的权威疗效评定标准进行疗效评定。
临床疗效的评价可以采用“病”“证”结合模式进行，也可以采用综合评价；由于病人伴随有其他疾病，因而需要同时服用其他药物时，这些药物难免与被评价药物存在协同、拮抗等联合作用，干扰了对被评价药物的效果的准确判定，这时可以进行被评价药物使用前后的自身前后对照，或者对病人进行配对比较，以消除其他配伍治疗对该评价药物的影响。
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由于中医治疗基本上不会使用单一的某一种中成药进行治疗，而是要与其他中成药或者其他西医手段配伍治疗(以下称之为“基础治疗” )，这时可以设计3组治疗方案：被评价中成药+基础治疗组(A+O)，常规对照药+基础治疗组(C+O)，基础治疗组(O)，分别测量3组的疗效，通过分别与基础治疗组(O)的比较获得被评价中成药和对照药的疗效，对中成药疗效的判定，除正常理化检查，还应结合治疗前、后中医诊断的结果，并与前述理论假设的中医诊断预期结果进行比较，以接近程度进行评估。
4.5 产品描述、目标人群描述和疾病经济负担 考察要进行药物经济学评价的药物对目标人群总体中特定疾病的总成本，从宏观层面研究疾病对全社会所造成的经济损失，为优先重点的选择提供了依据。
在对产品进行药物经济学评价时需要明确药物的适用人群，纳入标准及排除标准。目标人群应当采用流行病学特征描述受试者的类型，如疾病类型和严重程度、有或没有其他并发症或危险因素、年龄、性别、社会经济特征等。
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4.6 明确药物临床定位 全面阐述药物的治疗范围，如果范围狭窄，要准确表达限制的范围；如果范围较广，则要指明针对的主要适应症。同时要考虑临床有合并用药的情况。由于某些中药的组成成分较复杂，具有多层次、多靶点的特点，适应症复杂临床定位多不明确，在进行药物经济学评价时需明确临床定位，对相应适应症进行成本-产出分析，为了确定临床定位，在药物经济学评价前，进行相应的临床调研分析以明确药物临床定位。
4.7 对照药物的选择 中药药物的经济学评价建立在比较不同治疗方法的基础上，因此对照的选择非常重要。原则上，对照的选择应遵循公正平等的原则。药物的对照通常是标准治疗方法或常用方法，可以是药物或非药物治疗。标准对照是常规医疗中效果被证明的首选治疗方法。对照药应选择适应症相同的常规治疗药物；若药物属于新的治疗类别，则选择适应症最相近的药物作为对照。如果某些疾病目前仍然无有效的医疗措施或不建议干预，可以与安慰剂进行比较，但需说明无医药干预的临床合理性。
4.8 评价人员的要求 必须经过培训，拥有相关专业知识、技能和经验，熟悉研究背景和要求，具备良好的道德素质。
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4.9 成本测量 从社会化的观点出发，药物经济学评价中的成本可分为直接成本、间接成本和隐性成本。直接成本和间接成本又分别包括医疗成本和非医疗成本。
成本是资源(Q)数量向量和单位价格(P)的乘积。每种资源数量应以自然单位列出。直接成本的单位价格采用市场零售价格进行估算。
间接非医疗成本计算有3种方法：人力资本法、意愿支付法和摩擦成本法(friction cost method)。最常用的计算方法是人力资本法，即采用年平均工资来测算因患病或死亡带来的社会经济的损失[4]。意愿支付法是指一个人愿意确保健康和接受某种治疗干预自愿支付的最高金额，通过对受试者的问卷调查获得，采用此方法要特别说明研究中的假设、提问方式、测量效益的范围、问题的语言表述等等。由于受试者回答受保健系统和许多因素影响，调查方法还有待改进。“摩擦成本法”的基础是疾病导致的生产损失，取决于厂家为恢复生产所花费的时间。指替代受试者工作所花费的成本，常受市场失业水平的负面影响，生产力损失的这段时期称为摩擦期[5]。
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4.10 效果测量 药物经济学评价效果测量时选用效果(effectiveness)指标，在进行急性疾病药物经济学效果评价时，多用各种实验室或生物生理学的测量指标(如血压、血糖、血脂、血液学指标、病毒性标志物、病原菌培养转阴)等替代指标、不良反应发生率、因不良反应或治疗失败退出临床试验的比例等来评价药物效果。在慢性疾病药物经济学评价时，观察效果的时间一般要长达数月，甚至数年，可对结局指标如致残率、复发率、病死率、生存质量等进行测量。
在药物经济学评价效果测量时也会选择效用(utility)或效益(benefit)指标。具体采用何种指标取决于研究目的、研究角度、研究设计、药物的预期效果和疾病的特点等。中成药上市后药物经济学评价可以首选效果指标。研究时间足够长者，也可以选择效用指标。条件许可的情况下，也可以将健康测量结果转换为以货币单位计量的效益指标。
4.11 不良反应监测 一个药物的所有安全性问题很难确定和预测，一般靠大规模的长期临床监测来确定药物的ADR发生率，ADR类型和特征，药物经济学评价应包括因ADR导致的经济损失及对不良反应进行成本分析和效益风险评估。
4.12 成本和效益的贴现[5] 贴现是指将未来成本和未来结果转化成现值。中药药物经济学评价研究项目一般时限较长，如果研究的时间超过1年，就应该对成本和效果进行贴现。为了提高研究间的可比性，所有研究都采用相同的贴现率很有必要。建议应对采用的贴现率进行敏感度分析。, 百拇医药(谢雁鸣 王昕 王诺 常艳鹏)