中药上市后药物经济学评价技术规范(征求意见稿)
[摘要] 药物经济学评价是中药上市后再评价的一个重要环节，经过药物经济学的评价能更好的体现中药上市后的临床价值和市场价值，制定《中药上市后药物经济学评价技术规范》，其目的是使中成药药物经济学评价过程及结果更加科学合理。该技术规范参照各国的药物经济学指南，结合中药的特殊性，初步制定适用于已上市中药的药物经济学评价。
[关键词] 上市后中药；药物经济学；技术规范；评价
药物经济学(pharmacoeconomics)是对医药资源配置问题而发展起来的新兴交叉学科，其评价和研究的视角主要包括社会角度、患者角度、医疗机构角度和保险方角度。不同的研究角度需要计量的成本和产出范围是不同的。在中药上市前评审和上市后评价中，药物经济学评价具有重要的应用意义。目前已经有33个国家和地区的相关部门制定出了适合本地区的40多个药物经济学评价指南，用于指导和规范药物经济学评价，中国的药物经济学研究开展较晚，为了规范中国的药物经济学研究，于2011年推出了《中国药物经济学评价指南》[1]简称“指南”。
, http://www.100md.com
与一般西药相比，中药的特点有相对较好的耐受性、资源的依赖性、批次间的不稳定性等，决定了中药药物经济学评价与实施的独特性。中成药的经济学研究属刚起步阶段，研究与实施难度大。中成药经济学评价的模式还有待于逐步探索。本文在“指南”的基础上，从中成药药物经济学评价的技术角度首先提出了制定《中药上市后药物经济学评价技术规范》，其目的是规范中成药药物经济学评价方案的设计、实施细则，使中成药药物经济学评价更加科学合理。
1 范围
本技术规范适用于已上市中药包括中成药、按文号管理的中药饮片及其他用药途径的中药制剂的药物经济学评价。
2 规范性引用文件
下列文件对于本文件的应用是必不可少的。凡是注明日期的引用文件，仅所注明日期的版本适用于本文件。凡是不注明日期的引用文件，其最新版本(包括所有的修改版本)适用于本文件。
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《中国药物经济学评价指南》(2011年版)；《美国药物经济学指南》(2009年版)；《荷兰药物经济学评价指南》(2006年版)；《澳大利亚药物经济学评价指南》(2007年版)。
3 术语和定义
3.1 前瞻性药物经济学试验[1](pragmatic clinical trial) 前瞻性药物经济学试验是专为药物经济学研究设计，能反映现实条件下药物的治疗效果，具有很好的外部真实性，但由于取消了外部限制、受试者依从性差和混杂因素多，因而内部真实性较低，又因其费时费力故很难在短期内推广。
3.2 平行研究[1](piggy-back) 平行研究将药物经济学研究与药物临床试验相结合，通常在药物临床Ⅳ期试验进行经济学评价，这是目前制药企业对新药进行药物经济学研究时较常采用的设计方法，具有很好的信度和内部效度，但其外部效度低。
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3.3 回顾性队列研究[1](retrospective cohort design) 回顾性队列研究是回顾性研究设计中的首选方案。有关数据大多可直接获得，成本较低，研究时限也较短，有较好的外部真实性。队列研究要求对任何可能的混杂因素，如年龄、性别、疾病严重程度、多种疾病并发状况等因素进行控制，但仍存在选择偏倚，需要辨别并加以控制。
3.4 混合研究设计[1] 混合研究设计主要是以上几种研究设计方法的综合运用。通常从前瞻性的临床试验或回顾性队列研究中已获得足够的临床效果数据的基础上，需要通过回顾/横断面调查继续收集有关成本数据。混合研究设计是一种省时省力的中药药物经济学评价方法，在没有条件开展前瞻性研究时可以作为替代选择。
3.5 成本[1](cost) 成本是指实施预防、诊断或治疗项目所消耗的资源(人、财、物、时间等)或所付出的代价。主要包括成本的确认(cost identification)、成本的测量(cost measurement )、贴现分析(discounting)以及不确定性分析(uncertainty analysis)。从社会化的观点出发，药物经济学评价中的成本可分为直接成本和间接成本。直接成本和间接成本又分别包括医疗成本和非医疗成本。
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直接医疗成本(direct medical cost)是指直接与治疗干预有关的成本。如预防、诊断和治疗费用等等。
直接非医疗成本(direct non-medical cost)与治疗干预有关的非医疗成本也应该包括在分析中，如病人的交通费、营养费等。
间接成本(indirect cost)通常指由发病或死亡引起的生产力丧失，计算时通常需要分摊处理。
隐性成本(intangible cost)由于某种疾病、状态或干预导致的疼痛、痛苦等无形损失。
增量成本(incremental cost)将多种医疗干预措施进行对比时，一种干预措施相对于另一种干预措施增加的成本。
3.6 效果[1](effectiveness) 中药药物经济学评价研究评价优先使用实际效果指标。当只能获得试验条件下的临床疗效(efficacy)指标时，建议根据相关模型用临床疗效指标估计效果指标，再进行分析。如果不能进行模型估计，仍可以采用临床疗效指标进行评价，但应当说明在理想条件下和实际使用状态下的可能的偏倚，并进行敏感性分析。为了提高不同干预措施之间的可比性，中药药物经济学评价应该尽可能采用终点指标(final endpoints)。如果获得终点指标有困难，也可以采用比较关键的中间指标 (intermediate endpoints)进行分析，但应提供相应的研究文献依据，说明中间指标与终点指标之间的联系和相关程度。, 百拇医药(谢雁鸣 王昕 王诺 常艳鹏)
[关键词] 上市后中药；药物经济学；技术规范；评价
药物经济学(pharmacoeconomics)是对医药资源配置问题而发展起来的新兴交叉学科，其评价和研究的视角主要包括社会角度、患者角度、医疗机构角度和保险方角度。不同的研究角度需要计量的成本和产出范围是不同的。在中药上市前评审和上市后评价中，药物经济学评价具有重要的应用意义。目前已经有33个国家和地区的相关部门制定出了适合本地区的40多个药物经济学评价指南，用于指导和规范药物经济学评价，中国的药物经济学研究开展较晚，为了规范中国的药物经济学研究，于2011年推出了《中国药物经济学评价指南》[1]简称“指南”。
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与一般西药相比，中药的特点有相对较好的耐受性、资源的依赖性、批次间的不稳定性等，决定了中药药物经济学评价与实施的独特性。中成药的经济学研究属刚起步阶段，研究与实施难度大。中成药经济学评价的模式还有待于逐步探索。本文在“指南”的基础上，从中成药药物经济学评价的技术角度首先提出了制定《中药上市后药物经济学评价技术规范》，其目的是规范中成药药物经济学评价方案的设计、实施细则，使中成药药物经济学评价更加科学合理。
1 范围
本技术规范适用于已上市中药包括中成药、按文号管理的中药饮片及其他用药途径的中药制剂的药物经济学评价。
2 规范性引用文件
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《中国药物经济学评价指南》(2011年版)；《美国药物经济学指南》(2009年版)；《荷兰药物经济学评价指南》(2006年版)；《澳大利亚药物经济学评价指南》(2007年版)。
3 术语和定义
3.1 前瞻性药物经济学试验[1](pragmatic clinical trial) 前瞻性药物经济学试验是专为药物经济学研究设计，能反映现实条件下药物的治疗效果，具有很好的外部真实性，但由于取消了外部限制、受试者依从性差和混杂因素多，因而内部真实性较低，又因其费时费力故很难在短期内推广。
3.2 平行研究[1](piggy-back) 平行研究将药物经济学研究与药物临床试验相结合，通常在药物临床Ⅳ期试验进行经济学评价，这是目前制药企业对新药进行药物经济学研究时较常采用的设计方法，具有很好的信度和内部效度，但其外部效度低。
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3.3 回顾性队列研究[1](retrospective cohort design) 回顾性队列研究是回顾性研究设计中的首选方案。有关数据大多可直接获得，成本较低，研究时限也较短，有较好的外部真实性。队列研究要求对任何可能的混杂因素，如年龄、性别、疾病严重程度、多种疾病并发状况等因素进行控制，但仍存在选择偏倚，需要辨别并加以控制。
3.4 混合研究设计[1] 混合研究设计主要是以上几种研究设计方法的综合运用。通常从前瞻性的临床试验或回顾性队列研究中已获得足够的临床效果数据的基础上，需要通过回顾/横断面调查继续收集有关成本数据。混合研究设计是一种省时省力的中药药物经济学评价方法，在没有条件开展前瞻性研究时可以作为替代选择。
3.5 成本[1](cost) 成本是指实施预防、诊断或治疗项目所消耗的资源(人、财、物、时间等)或所付出的代价。主要包括成本的确认(cost identification)、成本的测量(cost measurement )、贴现分析(discounting)以及不确定性分析(uncertainty analysis)。从社会化的观点出发，药物经济学评价中的成本可分为直接成本和间接成本。直接成本和间接成本又分别包括医疗成本和非医疗成本。
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直接医疗成本(direct medical cost)是指直接与治疗干预有关的成本。如预防、诊断和治疗费用等等。
直接非医疗成本(direct non-medical cost)与治疗干预有关的非医疗成本也应该包括在分析中，如病人的交通费、营养费等。
间接成本(indirect cost)通常指由发病或死亡引起的生产力丧失，计算时通常需要分摊处理。
隐性成本(intangible cost)由于某种疾病、状态或干预导致的疼痛、痛苦等无形损失。
增量成本(incremental cost)将多种医疗干预措施进行对比时，一种干预措施相对于另一种干预措施增加的成本。
3.6 效果[1](effectiveness) 中药药物经济学评价研究评价优先使用实际效果指标。当只能获得试验条件下的临床疗效(efficacy)指标时，建议根据相关模型用临床疗效指标估计效果指标，再进行分析。如果不能进行模型估计，仍可以采用临床疗效指标进行评价，但应当说明在理想条件下和实际使用状态下的可能的偏倚，并进行敏感性分析。为了提高不同干预措施之间的可比性，中药药物经济学评价应该尽可能采用终点指标(final endpoints)。如果获得终点指标有困难，也可以采用比较关键的中间指标 (intermediate endpoints)进行分析，但应提供相应的研究文献依据，说明中间指标与终点指标之间的联系和相关程度。, 百拇医药(谢雁鸣 王昕 王诺 常艳鹏)