别让罕见病患者成为社会“孤儿”
罕见病又称“孤儿病”，是指盛行率低、少见的疾病，目前国际确认的罕见病有6000多种，约占人类疾病的10%。由于发病率小，相关研究也少，加之利润低，很少有企业愿意去研制治疗罕见病的药物。即使研制出对症药品，由于市场较小，其价格也是高得惊人。据一位苯丙酮尿症患儿的家长介绍，如果吃进口的特殊食品，6岁以内的患儿一般每月需要3000～5000元特殊食品费，并且随着孩子食量的增加，家庭经济负担会越来越重。
在中国，对于罕见病群体状况的描述有一种“自生自灭”的说法，因为约80%的罕见病是由遗传缺陷引起，这些病人不但要忍受疾病折磨，还要面对各种压力：无药医治、没钱可治、社会保障的缺失以及周围人的歧视。长期以来，绝大多数罕见病患者家庭都陷于独自奋战的无奈之中。钟南山称他们为“弱势中的弱势”，同时指出“对他们的忽视就是和谐社会中的不和谐体现”。
据悉，科技部数月前已将“中国罕见疾病防治研究与示范”项目纳入“十二五”国家科技支撑计划，这意味着政府对罕见病领域终于伸出了援手。要彻底改变罕见病患者孤立无援的状态，仅仅有科技部的支持还不够，还需要其他各部委出台相应政策进行支援。在研发、引进药物方面，药监局是否可以考虑给予一定税收减免？在预防方面，卫生部是否可以考虑制定惠及众生的预防计划？在医疗费用支付方面，国家是否可以将有治愈希望的罕见病和有效的“孤儿药”纳入医保范围？在治疗方面，医院、企业是否可以考虑给予罕见病患者特殊关注？只有从上而下形成一整套针对罕见病治疗的体系，才有可能从根本上保障罕见病患者的健康权，实现真正的医疗平等。
美国1983年通过了《孤儿药物法案》，规定罕见病药物的临床研究阶段费用享有50%的课税扣除优惠，15年内有效；罕见病药品可以比普通药品优先进行评审；药品研发成功上市后，可以享受7年的市场独占权。
法案实施以前，美国市场上仅有不到10种罕见病药品，而截止到2010年底，这个数字达到了374个。
美国《孤儿药物法案》为我们提供了一个优秀案例，给从哪几个方面入手罕见病的政策支持提供了很好的参考。路漫漫其修远，中国在罕见病领域仅仅迈出了第一步，往后还有很长的路要走。, http://www.100md.com(黄有毅)
在中国，对于罕见病群体状况的描述有一种“自生自灭”的说法，因为约80%的罕见病是由遗传缺陷引起，这些病人不但要忍受疾病折磨，还要面对各种压力：无药医治、没钱可治、社会保障的缺失以及周围人的歧视。长期以来，绝大多数罕见病患者家庭都陷于独自奋战的无奈之中。钟南山称他们为“弱势中的弱势”，同时指出“对他们的忽视就是和谐社会中的不和谐体现”。
据悉，科技部数月前已将“中国罕见疾病防治研究与示范”项目纳入“十二五”国家科技支撑计划，这意味着政府对罕见病领域终于伸出了援手。要彻底改变罕见病患者孤立无援的状态，仅仅有科技部的支持还不够，还需要其他各部委出台相应政策进行支援。在研发、引进药物方面，药监局是否可以考虑给予一定税收减免？在预防方面，卫生部是否可以考虑制定惠及众生的预防计划？在医疗费用支付方面，国家是否可以将有治愈希望的罕见病和有效的“孤儿药”纳入医保范围？在治疗方面，医院、企业是否可以考虑给予罕见病患者特殊关注？只有从上而下形成一整套针对罕见病治疗的体系，才有可能从根本上保障罕见病患者的健康权，实现真正的医疗平等。
美国1983年通过了《孤儿药物法案》，规定罕见病药物的临床研究阶段费用享有50%的课税扣除优惠，15年内有效；罕见病药品可以比普通药品优先进行评审；药品研发成功上市后，可以享受7年的市场独占权。
法案实施以前，美国市场上仅有不到10种罕见病药品，而截止到2010年底，这个数字达到了374个。
美国《孤儿药物法案》为我们提供了一个优秀案例，给从哪几个方面入手罕见病的政策支持提供了很好的参考。路漫漫其修远，中国在罕见病领域仅仅迈出了第一步，往后还有很长的路要走。, http://www.100md.com(黄有毅)