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按疗效付钱
http://www.100md.com 2008年2月1日 《大众健康》 2008年第2期
     去年年底,英国有家制药厂做出了一个看似惊人的决定:如果本公司生产的抗癌药没有疗效,病人就不用付钱。

    这年头,恐怕没人再相信活雷锋了,即使是医疗系统也是如此。虽然听起来有些残酷,但再天真的人恐怕也得承认,制药行业和其它行业一样,也是要赚钱的。

    一般来说,赚钱和救死扶伤并不冲突,谁家的药疗效好,谁家的药销量就高。但在一些细小的环节上,两者确实是存在矛盾的。澳大利亚癌症专家伊安,海恩斯(can Haines)曾经在一本医学杂志上撰文指出,大部分制药厂都会建议病人采用安全范围内最高的剂量,以及最长的疗程,这样就可以多卖药,多得一些利润。比如美国最大的生物技术公司“基因泰克” (Genentech)曾经生产过一种治疗乳腺癌的特效药,叫做“赫赛汀”(Herceptin)。“基因泰克”公司建议乳癌病人连续服用一年,但芬兰一家独立研究机构进行的小规模临床试验显示,此药只需要连续服用9个星期,就能产生同样的疗效。减少疗程不但可以省去大笔费用,还能减少“赫赛汀”的副作用 (引发心脏病),可谓一箭双雕。
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    如果说上述例子还算是个比较罕见的特例的话,那么目前病人面临的最大问题就是医药费和疗效之间的不成比例。世界上任何一种商品,如果达不到顾客的要求,恐怕都得被迫退款,只有药品是个例外。不但如此,很多治疗绝症的药物还会漫天要价,而病人往往不敢质疑其定价的合理性,生怕耽误了治疗,毕竟人命关天。

    那么,如果政府强迫制药厂改变政策,治不好病就不给钱,不就能解决问题了吗?问题并不是这么简单。首先,如何界定疗效好坏是最大的障碍。其次,绝大部分药物都不是百分之百有效的,如果采用这种定价方式,估计很多制药厂会消极抵制,推迟出新药的时间,这恐怕也是病人不愿看到的结果。

    但是,就在去年年底,英国一家制药厂破天荒地第一个公布了这种付费方式,在欧美医药界引起很大的轰动。不过,病人们先别太过激动,这件事并不是那么简单,制药厂是有难言之隐的。

    这家制药厂名叫Janssen-Cilag,是隶属于强生制药公司 (Johnson&Johnson)的一家英国小型生物技术公司。该公司研发出一种名为“万珂”(Velcade)的新药,对多发性骨髓瘤(MultipleMyeloma)有显著疗效,这种病其实就是血癌,是癌症中最难对付的一种,死亡率很高。英国每年平均有4000人患上这种病,其中只有20%的病人可以活过5年。
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    “万珂”属于新一代抗癌药,其特点是具有专一性。老一代化疗药物往往不分青红皂白通通都杀,副作用很大。目前全世界的科学家都在试图解决这个问题,搞清癌细胞的特殊性,然后针对其特殊性开发出只杀死癌细胞的特效药,最终淘汰传统的“简单粗暴”的化疗。

    “万珂”就是新一代抗癌药的代表。不过,“万珂”并不是万能的,临床试验显示,它的有效率大概在70%左右,病人平均能够多活2~3年。但是,这种药非常昂贵,平均每个病人需要花费18000英镑。

    目前英国大约有2万名病人,也就是说,这种药只能对其中的14000人起一定的作用,却要花掉3600万英镑的药费,而这些药费大部分都是从英国的医疗保险金中的。要知道,大部分英国人都加入了“英国国民医疗保健系统”(National HeaithSercice简称NHS),这个医保系统的总费总量是一定的,如果在某个地方付出太多,那就意味着其它地方必须紧缩,因此NHS委托“英国健康和临床医疗研究所”(National Institute for He<h and ClinicalExcellence,简称NICE)负责监督经费的使用,找出性价比最高的治疗办法。
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    正是由于NICE的反对, “万珂”被踢出了NHS的药品名单。这就意味着英国的多发性骨髓瘤病人再也不能使用医疗保险金来为“万珂”买单了。此举当然遭到不少病人的抗议,但NICE坚持己见,认为“万珂”的性价比太低,不划算。

    值得一提的是,苏格兰、北爱尔兰和威尔士并没有把“万珂”踢出去,因此不少英国病人准备移民,到这些国家去治病。有钱的病人也可以自费购买、因为“万珂”早在2004年就已经被FDA批准上市了。挨句话说,这种药确实有效,只是在“性价比”这一环节出了问题。

    不管怎么说,NHS的这个决定给了“万珂”致命一击,J&nssen-Cilag公司立刻开始和NHS谈判,试图让“万坷”重新回到NHS的大家庭里。谈判的结果让不少人大吃一凉,Janssen-Cilag公司竟然同意了“按疗效付钱”的原则,这可是开天辟地头一回。

    这个原则说起来简单,实行起来还蛮复杂的,按照NHS公布的方案,多发性骨髓瘤病人必须先试用其它方法治疗,如果无效,再服用3个月的“万珂”,由NHS支付给Janssen--Cilag公司24000英镑的药费。3个月后,病人必须按照严格的指标测试“万珂”的有效性,如果有效,那就继续服用,NHS继续买单。如果无效,就停止服用,同时“万珂”全额退款给NHS。
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    这件事是否预示着今后癌症病人再也不用为无效药物买单了呢?专家警告说:先别高兴得太早。其实,从这件事的来龙去脉就可以发现,“万珂”这么做绝对不是自愿的,而是有点被迫的意思。这件亨更像是一个个案,推广开来的机会并不大。不过,斯坦福大学的医疗政策专家阿伦,盖博(AlanGarber)指出,这件亨表明,制药厂不再那么牛气了,他们愿意改变自己的方针,以适应医药市场发生的任何变化。

    英国著名的科普杂志《新科学家》则评论说,这件事还有更深的背景。两位瑞典研究人员曾经在今年5月发表了一篇重要报告,指出目前的医保政策正在让更多的制药厂只为富人研发新药,而普通人接触新药的速度变得越来越慢,这一点直接造成了某些国家近年来癌症病人的死亡率有所回升,各国的医疗保险机构都在积极地想办法解决这一问题,让穷人尽量不花冤枉钱就能吃到新药。

    这种“按疗效付钱”約办法可以算是一种新的尝试吧。医生们指出,不管采取什么方法,最终的目的是治病救人,只要能让制药厂积极开发新药,并且让病人能吃到新药,就是好政策。, 百拇医药