张田勘

    罕见病因发病率极低，又被称为“孤儿病”。由于罕见病用药价格高昂，患者常常面临治疗困境。

    近日，西安一名婴儿的住院结算单在网上被公开，4天花费55万元药费，引发网友质疑。很多人认为，这是天价医疗费。但媒体及时采访患儿家长和收治患儿的医院后，获得了全面的信息，证实这些费用是按规定收取的，没有多收一分钱。

    不满2岁的小花(化名)因四肢无力、运动发育落后，最终被确诊为脊髓性肌萎缩症(SMA)。SMA是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的罕见疾病。若不积极治疗，小花将逐渐出现多系统的功能损害，最终会出现呼吸衰竭，可能危及生命。

    医生使用诺西那生钠注射液对小花进行治疗。该药通过提高SMA患者的运动神经元生存蛋白(SMN)水平，改变疾病的进程，并改善预后。2016年12月23日 ......