基因疗法仍处于试验或草创阶段，充满着挑战。近些年来，基因疗法有一些初步成功的经验，但更多的是在总结经验和教训，因此这是一个喜忧参半的全新领域。但无论是成功的经验还是失败的教训对人类的健康和疾病治疗都是有利的。

    成功的案例

    尽管从理论上来讲，基因疗法可以施用到所有疾病。但由于其不成熟，基因疗法有一个最后安全原则，即在一种疾病使用了种种方法都无效之后，才可以尝试采用基因疗法。正因为如此，基因疗法的初步成功是体现在一些多年的医疗实践证明难以治疗的疾病或疑难病，例如帕金森氏病。

    帕金森氏病又称震颤麻痹，是中老年人最常见的中枢神经系统变性疾病。主要症状是手指及四肢颤动、振摇，同时，肢体某一部分或全部肢体不能自主运动(麻痹)。患者一般在50～65岁开始发病，发病率随年龄增长而逐渐增加，60岁发病率约为1%70岁发病率达3‰～5‰，仅在中国目前就有约170多万人患此病。目前尚无方法可以使变性的神经细胞恢复。

    帕金森氏病的病因是神经细胞的退行性变化，主要病变部位在大脑的黑质和纹状体。纹状体得名于其多纹的外形，来自于大量致密的纹状体～苍白球～黑质(纹苍黑)纤维，也就是基底核。基底核的黑质细胞数量逐渐减少、功能逐步丧失，会使大脑的一种神经介质多巴胺减少，从而引起震颤麻痹。同时，根据动物实验和流行病学的调查，也提示帕金森氏病与遗传有一定的关系。

    对于这种目前暂无方法治疗的疾病就可以用基因疗法来试验治疗。

    2007年6月，美国康奈尔大学韦尔医学院的卡普里特等人对12例帕金森病患者进行了I期临床试验治疗 ......