纪80年代发展起来的技术，人们得以按照预先设计的方式对生物遗传信息进行精细改造。

    有了“基因靶向”这一强大的武器，人们就可以瞄准某一特定基因，使其失去活性，进而研究该特定基因的功能。打个比方来说，使用“基因靶向”这具高精度瞄准镜，科学家们就能够精确瞄准任何一个基因，并对它进行深入研究。

    尽管“基因靶向”技术刚刚诞生20余年，全世界的科学家已经利用该技术先后对小鼠的上万个基因进行了精确研究。根据导致人类疾病的各种基因缺陷，科学家培育了超过500种存在不同基因变异的小鼠，这些变异小鼠对应的人类疾病包括心血管疾病、神经病变，糖尿病和癌症等。

    14、科学家发现新的致盲基因有望应用于失明的治疗

    近日，荷兰遗传学家罗纳德·罗弗蒙和德国国立环境与健康研究中心的科学家合作，发现了一种控制视网膜疾病的基因LCA5，并且获得了这种基因是如何运行的证据。LCA5的发现是在失明研究领域里的一个重大进展，有望给眼盲的基因诊断与治疗带来新的机遇。

    勒伯尔先天性黑蒙(LCA)是常染色体隐性视网膜营养不良导致的最为严重的疾病类型。通常在婴儿出生的几个月时间里导致失明。在不同的基因里，只通过一次单一的变异就能发病。加上新发现的LCA5基因，目前已经发现了10种LCA基因，这些基因与60%的眼病有关。德国国立环境与健康研究中心的马瑞斯博士说：“所有的这些基因缺失最后将导致同一症状 ......